Η κατάσταση με τις ελλείψεις φαρμάκων το τελευταίο διάστημα έχει ξεπεράσει κάθε προηγούμενο.

Αρχίζει και δημιουργείται κίνδυνος για την υγεία των πολιτών, καθότι τα φαρμακεία μας αδυνατούν να καλύψουν την συνήθη ζήτηση των ασθενών.

Για πρώτη φορά τα ελλείποντα φάρμακα ανέρχονται περίπου στα τετρακόσια (400) και αφορούν όλες τις κατηγορίες ασθενειών.

Δυστυχώς, παρά τις επανειλημμένες οχλήσεις μας, η πολιτεία δεν έχει πάρει κανένα μέτρο και την ίδια στιγμή οι εξαγωγές φαρμάκων αυξάνονται διαρκώς.

 

Καλούμε άμεσα την πολιτεία και προσωπικά τον Υπουργό να παρέμβουν.

Το voretigene neparvovec είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση μιας κληρονομικής νόσου του αμφιβληστροειδούς που ενδείκνυται για παιδιά και ενήλικες με απώλεια της όρασης που προκαλείται από μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 οι οποίοι έχουν επαρκή βιώσιμα αμφιβληστροειδικά κύτταρα¹

 

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το voretigene neparvovec, μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για την θεραπευτική αντιμετώπιση ασθενών με απώλεια όρασης λόγω γενετικής μετάλλαξης και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 οι οποίοι έχουν επαρκή βιώσιμα αμφιβληστροειδικά κύτταρα. Η άδεια κυκλοφορίας ισχύει και στα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Tο voretigene neparvovec αναπτύχθηκε και κυκλοφόρησε στην αγορά των ΗΠΑ από τη Spark Therapeutics.

 

Τα άτομα που γεννιούνται με μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 μπορεί να εμφανίσουν εκτενή απώλεια όρασης από μικρή ηλικία, ενώ η πλειονότητα των ασθενών εμφανίζουν εξέλιξη σε ολική τύφλωση³. Η έρευνα δείχνει ότι η διαταραχή της όρασης και η τύφλωση στα παιδιά συχνά προκαλεί κοινωνική απομόνωση, συναισθηματικό στρες, απώλεια της ανεξαρτησίας ή κινδύνους όπως πτώσεις και τραυματισμούς⁵. Το λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου RPE65 που παρέχει το voretigene neparvovec μπορεί να αποκαταστήσει την όραση και να βελτιώσει την όραση σε παιδιά και ενήλικες με επαρκή βιώσιμα αμφιβληστροειδικά κύτταρα³.

 

Η Christina Fasser, πρόεδρος της Retina International, ενός κεντρικού φορέα περισσότερων από 43 οργανώσεων ασθενών παγκοσμίως που προωθούν την έρευνα για την εύρεση θεραπειών για τις κληρονομικές εκφυλιστικές αμφιβληστροειδοπάθειες, δήλωσε: “Η σημερινή έγκριση είναι μνημειώδης για τους ασθενείς καθώς μέχρι σήμερα δεν υπήρχαν φαρμακολογικές θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση αυτής της μορφής Συγγενούς Αμαύρωσης Leber (LCA). Η πρόσβαση σε αυτήν τη θεραπεία έχει τη δυνατότητα να μειώσει τη σημαντική σωματική, συναισθηματική και οικονομική επιβάρυνση που έχει αυτή η νόσος στους ασθενείς και τις οικογένειές τους.”

 

Ο Dr Bart Leroy, οφθαλμολόγος και κλινικός γενετιστής, Καθηγητής και Επικεφαλής του Τμήματος Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου της Γάνδης, Γάνδη, Βέλγιο και Διευθυντής της Κλινικής για την Εκφύλιση του Αμφιβληστροειδούς στο Νοσοκομείο Παίδων της Φιλαδέλφεια, Φιλαδέλφεια, PA, δήλωσε: “Ως κλινικός ιατρός που έχει εργαστεί για περισσότερα από 20 χρόνια με ασθενείς με κληρονομική αμφιβληστροειδοπάθεια και τις οικογένειές τους, γνωρίζω εκ των έσω το βαθύ αντίκτυπο που μπορεί να έχει Η τύφλωση στην ποιότητα ζωής. Είναι συναρπαστικό να εξασκείς την ιατρική σε εποχές που μπορείς να προσφέρεις επιλογές σε παιδιά και ενήλικες που είναι αντιμέτωποι με την τύφλωση. Μετά από τουλάχιστον 20 χρόνια έρευνας γονιδιακών θεραπειών, επιτέλους υπάρχει μπροστά μας ένα πολλά υποσχόμενο μέλλον για τη θεραπεία των σπάνιων γενετικών οφθαλμικών διαταραχών.”

 

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) που εξέτασε τα δεδομένα από κλινική μελέτη Φάσης 1, την μελέτη φάσης παρακολούθησης και την πρώτη τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη Φάσης 3 μελέτη γονιδιακής θεραπείας για κληρονομική νόσο³. Στην κλινική μελέτη Φάσης 3 καταγράφηκε βελτίωση της όρασης ήδη από τις 30 ημέρες μετά τη θεραπεία³. Στο 1 έτος, σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου, οι ασθενείς που έλαβαν voretigene neparvovec παρουσίασαν βελτίωση κατά 1,6 επίπεδα φωτός στο τεστ κινητικότητας της διόφθαλμης όρασης σε διαφορετικά επίπεδα φωτισμού (MLMT), που είναι το καινοτόμο, πρωταρχικό καταληκτικό σημείο της μελέτης, επικεντρωμένο στον ασθενή³. Η όραση βελτιώθηκε κατά τουλάχιστον ένα επίπεδο φωτός για το 90% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με voretigene neparvovec, ενώ το 65% ήταν σε θέση ολοκληρώσουν με επιτυχία το MLMT στο χαμηλότερο επίπεδο φωτός του 1 lux στο 1 έτος³.

 

Οι αποφάσεις από τα εθνικά ασφαλιστικά ταμεία σχετικά με το voretigene neparvovec για ασθενείς με απώλεια όρασης λόγω γενετικής μετάλλαξης και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 αναμένονται το 2019 και το 2020. Η Novartis συνεργάζεται στενά με τους όλους τους εταίρους ώστε να μπορέσει να διασφαλίσει ότι οι κατάλληλοι ασθενείς θα μπορούν να ξεκινήσουν να ωφελούνται από αυτή τη θεραπεία το συντομότερο δυνατό αφού ανακοινωθούν οι αποφάσεις σχετικά με την ασφαλιστική κάλυψη το 2019 και το 2020. Επίσης, διερευνάται μια πληθώρα πόρων και καινοτόμων προσεγγίσεων ασφαλιστικής κάλυψης και πρόσβασης ώστε να παρασχεθεί η μεγαλύτερη δυνατή υποστήριξη τόσο στους ασθενείς όσο και στους επαγγελματίες υγείας.

 

Σχετικά με τη σχετιζόμενη με την μετάλλαξη RPE65 αμφιβληστροειδοπάθεια
Οι κληρονομικές αμφιβληστροειδοπάθειες είναι μια ομάδα σπάνιων διαταραχών τύφλωσης που προκαλούνται από περισσότερα από 250 διαφορετικά γονίδια⁶ και συχνά προσβάλλουν δυσανάλογα τα παιδιά και τους νεαρούς ενήλικες³. Οι μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 προσβάλλουν περίπου 1 στα 200.000 άτομα⁷.

 

Οι μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 μπορούν να οδηγήσουν σε τύφλωση. Στα πρώιμα στάδια της νόσου οι ασθενείς συνήθως πάσχουν από απώλεια της νυχτερινής όρασης (νυκταλωπία), απώλεια της φωτοευαισθησίας, απώλεια της περιφερικής όρασης, απώλεια της οξύτητας ή της διαύγειας της όρασης, διαταραχή της προσαρμογής στο σκοτάδι και επαναλαμβανόμενες μη ελεγχόμενες κινήσεις των οφθαλμών (νυσταγμός)⁸. Οι ασθενείς με μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 ενδέχεται να διαγνωστούν, για παράδειγμα, με υποτύπους είτε συγγενούς αμαύρωσης Leber ή μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας⁹. Απαιτείται γενετικό τεστ για την επιβεβαίωση ότι η απώλεια της όρασης προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο RPE65³.

 

Σχετικά με το τεστ κινητικότητας της διόφθαλμης όρασης σε διαφορετικά επίπεδα φωτισμού (MLMT)

Το MLMT μετράει τις μεταβολές στην σχετική λειτουργική όραση του ασθενούς ζητώντας από τους ασθενείς να ακολουθήσουν μια διαδρομή με ακρίβεια και με λογικό ρυθμό σε επτά διαφορετικά επίπεδα φωτισμού, που κυμαίνονται από 400 lux (αντιστοιχεί σε ένα γραφείο με δυνατό φωτισμό) ως ένα lux (αντιστοιχεί σε βράδυ καλοκαιριού χωρίς φεγγάρι)³.

 

Σχετικά με το μηχανισμό δράσης του voretigene neparvovec

Το voretigene neparvovec είναι η πρώτη εγκεκριμένη από την ΕΕ θεραπεία για αυτή τη νόσο και έχει σχεδιαστεί να παρέχει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου RPE65 που θα αντικαθιστά το μεταλλαγμένο γονίδιο RPE65³.

 

 

Σχετικά με την παραχώρηση άδειας και την συμφωνία προμήθειας μεταξύ Novartis και Spark Therapeutics

Τον Ιανουάριο του 2018, η Spark Therapeutics σύναψε συμφωνία παραχώρησης άδειας και προμήθειας με τη Novartis η οποία καλύπτει τα δικαιώματα ανάπτυξης, καταχώρησης στις αρχές υγείας και εμπορικής εκμετάλλευσης για το voretigene neparvovec σε αγορές εκτός των ΗΠΑ. Κατόπιν της άδειας κυκλοφορίας από τη Spark Therapeutics στη Novartis, η Novartis μπορεί να εκμεταλλεύεται εμπορικά το voretigene neparvovec στην ΕΕ/ΕΟΧ. Η Novartis ήδη έχει αποκλειστικά δικαιώματα για την ανάπτυξη, την καταχώρηση στις αρχές υγείας και την εμπορική εκμετάλλευση σε όλες τις άλλες χώρες εκτός των ΗΠΑ και η Spark Therapeutics θα προμηθεύει τη γονιδιακή θεραπεία στη Novartis.

 

 

Σχετικά με τη Novartis στον τομέα της οφθαλμολογίας

Εδώ και πάνω από 70 χρόνια, οι ασθενείς, οι φροντιστές και οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης παγκοσμίως στρέφονται στην Novartis για θεραπείες αιχμής στις οφθαλμικές παθήσεις. Συνεχίζουμε να επενδύουμε στην επιστημονική έρευνα και σε στρατηγικές συνεργασίες για να διασφαλίζουμε ότι οι ασθενείς έχουν πρόσβαση στην παρακολούθηση, τη διάγνωση και τα οφθαλμιατρικά μας φάρμακα. Η δέσμευσή μας για την όραση επεκτείνεται παγκόσμια σε όλο το ηλικιακό φάσμα, από τα πρόωρα βρέφη μέχρι τους ηλικιωμένους, από σπάνιες παθήσεις έως αυτές που προσβάλλουν εκατομμύρια, από οφθαλμικές σταγόνες έως γονιδιακές θεραπείες. Η φιλοδοξία μας: να εξελίξουμε τα οφθαλμιατρικά προϊόντα για να βοηθήσουμε όλους τους ασθενείς να δουν τις δυνατότητές τους.

 

 

Δήλωση αποποίησης ευθυνών

 

Το παρόν αποτελεί κείμενο επιστημονικού χαρακτήρα με αποκλειστικό σκοπό την επιστημονική ενημέρωση του αποδέκτη. Ο αποδέκτης αναγνωρίζει πως η Novartis Hellas ΑΕΒΕ ουδεμία ευθύνη φέρει έναντι οποιουδήποτε προσώπου για τον τρόπο χρήσης του υλικού από τον αποδέκτη, στην διακριτική ευχέρεια του οποίου εναπόκειται η ενδεχόμενη δημοσίευση, καθώς και ο τρόπος αυτής.

 

Το παρόν δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντοστραφείς δηλώσεις υπό την έννοια της Μεταρρυθμιστικής Πράξης περί Διαφορών για Ιδιωτικά Χρεόγραφα των Ηνωμένων Πολιτειών του 1995. Οι μελλοντοστραφείς δηλώσεις μπορούν γενικώς να αναγνωριστούν από τη χρήση λέξεων όπως «δυνητικό», «μπορεί», «θα», «σχέδιο», «αναμένεται», «προβλέπεται», «περιμένουμε», «πιστεύουμε», «δεσμευόμαστε», «υπό διερεύνηση», «γραμμή ανάπτυξης», «έναρξη» ή παρόμοιους όρους, ή από τις ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις όσον αφορά δυνητικέςεγκρίσεις διάθεσης στην αγορά ή νέες ενδείξεις ή επισημάνσεις υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένων προϊόντων που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου, ή όσον αφορά δυνητικά μελλοντικά έσοδα από τα εν λόγω προϊόντα. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε υπέρ το δέον σε αυτές τις δηλώσεις. Τέτοιες μελλοντοστραφείς δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες μας όσον αφορά μελλοντικά συμβάντα, και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες επαληθευτούν ή οι υποκείμενες παραδοχές αποδειχθούν εσφαλμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που αναφέρονται στις μελλοντοστραφείς δηλώσεις. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι τα υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου θα υποβληθούν προς έγκριση ή θα λάβουν έγκριση για πώληση ή για οποιαδήποτε πρόσθετη ένδειξη ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι τα εν λόγω προϊόντα θα είναι εμπορικά επιτυχή στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες μας σχετικά με τα εν λόγω προϊόντα, θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από εγγενείς αβεβαιότητες της έρευνας και της ανάπτυξης, όπως τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών και πρόσθετων αναλύσεων των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, από ενέργειες ή καθυστερήσεις εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή κυβερνητικές ρυθμίσεις εν γένει, από τις διεθνείς τάσεις περικοπής των δαπανών υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των συνεχών πιέσεων για μείωση των τιμών και αποζημίωσης από πλευράς των κυβερνήσεων, των πληρωτών και του γενικού κοινού και των απαιτήσεων για αυξημένη διαφάνεια στην τιμολόγηση, από τη δυνατότητά μας να κατοχυρώσουμε τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας μας ή να διατηρήσουμε την προστασία τους, από τις ειδικές προτιμήσεις συνταγογράφησης των ιατρών και των ασθενών, από τις γενικές πολιτικές και οικονομικές συνθήκες, από ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας ή κατασκευής, από δυνητικές ή υπάρχουσες παραβιάσεις της ασφάλειας των δεδομένων και του απορρήτου των δεδομένων, ή βλάβες των πληροφοριακών μας συστημάτων, καθώς και από άλλους κινδύνους και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο 20-F της Novartis AG το οποίο έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου ως έχουν σήμερα και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει οποιεσδήποτε μελλοντοστραφείς δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου, εάν προκύψουν νέες πληροφορίες, μελλοντικά συμβάντα ή οποιαδήποτε άλλη αλλαγή.

 

Παραπομπές

1. Voretigene neparvovec Novartis Pharmaceuticals. Approved EU SmPC. Available imminently at: https://www.ema.europa.eu/en/medicines
2. Voretigene neparvovec. BLA Clinical Review Memorandum. Yao-Yao Zhu. US Food and Drug administration. Available at: https://www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/CellularGeneTherapyProducts/ApprovedProducts/UCM592766.pdf. Last accessed on 1 November 2018
3. Russell S et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65- mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. The Lancet 2017; 390:849-860.
4. Russell S et al. Three-year update for the phase 3 voretigene neparvovec study in biallelic RPE65 mutation-associated inherited retinal disease. Investigative Opthalmology & Visual Science, 2018; 59
5. Banken, R et al. Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65-Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value, Final Evidence Report. Institute for Clinical and Economic Review 2018. Available at https://icer-review.org/wp-content/uploads/2017/06/MWCEPAC_VORETIGENE_FINAL_EVIDENCE_REPORT_02142018.docx.pdf. Last accessed 1 November 2018.
6. Summaries of genes and loci causing retinal diseases. Available at: https://sph.uth.edu/retnet/sum-dis.htm. Last accessed November 2018
7. Data on file. 2018
8. Astuti GD et al. Comprehensive genotyping reveals RPE65 as the most frequently mutated gene in Leber congenital amaurosis in Denmark. European Journal of Human Genetics 2016; 24: 1071–79.
9. Morimura H et al. Mutations in the RPE65 gene in patients with autosomal recessive retinitis pigmentosa or Leber congenital amaurosis. Proceedings of the National Academy of Sciences of the USA. 1998; 95: 3088–93.

Η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, η οποία είναι το πρότυπο φροντίδας για τη θεραπεία της ROP, καταστρέφει τον πάσχοντα ιστό που είναι υπεύθυνος για τα αυξημένα επίπεδα του αγγειακού ενδοθηλιακού αυξητικού παράγοντα (VEGF), ενώ η ενέσιμη ρανιβιζουμάμπη είναι μια φαρμακολογική θεραπεία που στοχεύει απευθείας τον VEGF και μειώνει τα επίπεδά του[2].

 

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων ( EMA) συνέστησε την έγκριση της ρανιβιζουμάμπης (10 mg/ml) για τη θεραπεία πρόωρων βρεφών με αμφιβληστροειδοπάθεια προωρότητας (ROP). Η ROP είναι μια σπάνια οφθαλμική νόσος, αλλά αποτελεί βασική αιτία τύφλωσης σε παιδιά [2],[3].

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέτασε γνωμοδότηση της CHMP και εξέδωσε την τελική της απόφαση. Η ρανιβιζουμάμπη είναι η πρώτη και μοναδική ενδεικνυόμενη φαρμακολογική θεραπεία για την ROP σε αυτόν τον ευάλωτο πληθυσμό ασθενών. Η υποβολή βασίζεται στην τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη κλινική μελέτη RAINBOW, στην οποία φάνηκε ότι η χορήγηση ρανιβιζουμάμπης σε βρέφη με ROP είναι δραστική, ασφαλής και καλά ανεκτή[1].

Η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, το οποίο είναι το υφιστάμενο πρότυπο φροντίδας, δρα καταστρέφοντας τον οφθαλμικό ιστό που είναι υπεύθυνος για την αύξηση του VEGF και μπορεί να σχετίζεται με σημαντικές επιπλοκές, όπως μυωπία και υψηλή μυωπία. Ενώ είναι μια αποτελεσματική θεραπεία, υπάρχει σαφής ανικανοποίητη ανάγκη για καινοτόμους τρόπους αντιμετώπισης της ROP χωρίς καταστροφή αμφιβληστροειδικού ιστού. Σε αντίθεση με τη χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, ο φαρμακολογικός στόχος της ρανιβιζουμάμπης είναι ο VEGF. Η ρανιβιζουμάμπη μειώνει τα αυξημένα επίπεδά του, τα οποία αποτελούν την υποκείμενη αιτία της ROP [4],[5],[6].

Έχοντας λάβει έγκριση στην ΕΕ, η ρανιβιζουμάμπη (δόση 0,2 mg) θα ενδείκνυται για χορήγηση σε πρόωρα βρέφη με νόσο ζώνης Ι (στάδιο 1+, 2+, 3 ή 3+), ζώνης II (στάδιο 3+) ή AP-ROP (επιθετική οπίσθια ROP).

Όπως σχολίασε ο καθηγητής Andreas Stahl, Διευθυντής του Τμήματος Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημιακού Ιατρικού Κέντρου Greifswald: «Δεδομένου αυτού του ευάλωτου πληθυσμού ασθενών και των περιορισμών των υφιστάμενων θεραπειών, οι τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες κλινικές μελέτες είναι σημαντικές για να διασφαλιστεί η ασφαλής και αποτελεσματική χρήση των φαρμακολογικών θεραπειών σε πληθυσμούς παιδιατρικών ασθενών… Η ρανιβιζουμάμπη θα είναι μια πολύτιμη θεραπευτική  εναλλακτική της θεραπείας με λέιζερ.»

Όπως σχολίασε, με τη σειρά του, ο Dirk Sauer, Προϊστάμενος του Τμήματος Ανάπτυξης Οφθαλμολογίας της Novartis: «Αναγνωρίζουμε πόσο σημαντικό είναι να γίνονται επενδύσεις σε κλινικά προγράμματα για τη διασφάλιση της χορήγησης άδειας κυκλοφορίας για ασφαλείς φαρμακολογικές θεραπείες σε ευάλωτους πληθυσμούς όπως στους παιδιατρικούς ασθενείς. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που βρισκόμαστε λίγο πιο κοντά στο να προσφέρουμε στις ευρωπαϊκές χώρες αυτή την επαναστατική θεραπεία για την ROP των πρόωρων βρεφών. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP είναι απόδειξη της σταθερής αφοσίωσής μας στην καινοτομία, στην κάλυψη ανικανοποίητων αναγκών και στον επαναπροσδιορισμό της οφθαλμολογικής φροντίδας σε όλες τις ηλικιακές ομάδες.».

Σχετικά με τη ρανιβιζουμάμπη
Η ρανιβιζουμάμπη, ο πρώτος αντι-VEGF παράγοντας που έχει λάβει άδεια για οφθαλμική χρήση, έφερε επανάσταση στη θεραπεία της nAMD και έχει συμβάλει στον περιορισμό της τύφλωσης από nAMD κατά 50% σε αρκετά μέρη του κόσμου. Μετά από μια δεκαετία καινοτομίας και μετά από έξι ενδείξεις (nAMD, DME, BRVO, CRVO, mCNV και άλλες CNV), η ρανιβιζουμάμπη συνεχίζει να συμβάλει στη διατήρηση της όρασης των ασθενών και στην αντιμετώπιση οφθαλμικών προβλημάτων. Συνεχίζουμε να διερευνούμε την πιθανότητα η ρανιβιζουμάμπη να αλλάξει τη θεραπεία ακόμα και των μικρότερων σε ηλικία και πιο ευάλωτων ασθενών.

Η ρανιβιζουμάμπη διατίθεται σε περισσότερες από 110 χώρες και υποστηρίζεται από ένα χαρτοφυλάκιο 251 επιχορηγούμενων κλινικών μελετών και από την εκτεταμένη εμπειρία υπό πραγματικές συνθήκες. Στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ρανιβιζουμάμπης έχουν ενταχθεί περισσότεροι από 130.000 ασθενείς παγκοσμίως για ενδείξεις με έκθεση 5,5 εκατομμυρίων ασθενών-ετών θεραπείας από την εισαγωγή της θεραπείας στις ΗΠΑ το 2006. Η ρανιβιζουμάμπη αναπτύχθηκε από τη Genentech και τη Novartis. Η Genentech κατέχει τα δικαιώματα της ρανιβιζουμάμπης στις ΗΠΑ. Η Novartis κατέχει τα δικαιώματα για τον υπόλοιπο κόσμο. Το Lucentis αποτελεί καταχωρημένο εμπορικό σήμα της Genentech Inc.

Σχετικά με τη ROP
Η αμφιβληστροειδοπάθεια προωρότητας προσβάλλει πρόωρα βρέφη τόσο σε αναπτυγμένες όσο και σε αναπτυσσόμενες χώρες. Η εξέλιξη της νόσου προκαλείται από την παθολογική ανάπτυξη αμφιβληστροειδικών αιμοφόρων αγγείων σε πρόωρα βρέφη και οφείλεται στα υψηλά επίπεδα του αυξητικού παράγοντα VEGF [6]. Μετά από πρόωρο τοκετό, τα υψηλά επίπεδα VEGF μπορεί να προκαλέσουν παθολογική ανάπτυξη των αιμοφόρων αγγείων στον αμφιβληστροειδή χιτώνα, το οποίο μπορεί να οδηγήσει σε δομικές αλλαγές, όπως σε αποκόλληση του αμφιβληστροειδούς χιτώνα, με αποτέλεσμα απώλεια όρασης ή τύφλωση [4],[6]. Ο αμφιβληστροειδής χιτώνας είναι η εσωτερική στιβάδα του οφθαλμού που λαμβάνει φως και το μετατρέπει σε οπτικά μηνύματα που μεταφέρονται στον εγκέφαλο [7]. Ο αμφιβληστροειδής χιτώνας αναπτύσσεται σε όψιμο στάδιο της ενδομήτριας ζωής και στα πολύ πρόωρα βρέφη τα αιμοφόρα αγγεία, τα οποία είναι απαραίτητα για την παροχή οξυγόνου, μπορεί να μην έχουν αναπτυχθεί πλήρως [4],[6]. Ο VEGF είναι ένας σημαντικός ρυθμιστικός παράγοντας για την ανάπτυξη των νέων αιμοφόρων αγγείων (αγγειογένεση) και διαδραματίζει βασικό ρόλο στην εξέλιξη της ROP. Τα αιμοφόρα αγγεία, τα οποία μπορεί να έχουν παθολογική ανάπτυξη σε ROP, μπορεί να ασκούν έλξη στον αμφιβληστροειδή χιτώνα και να οδηγήσουν σε μετατόπιση της ωχράς κηλίδας, σε αποκόλληση αμφιβληστροειδούς ή σε άλλες δομικές ανωμαλίες, οι οποίες μπορεί να προκαλέσουν απώλεια όρασης ή δυνητικά τύφλωση [6].

Σχετικά με τη μελέτη RAINBOW
Η μελέτη RAINBOW, η οποία διεξήχθη σε 26 χώρες, είναι μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη, πολυκεντρική μελέτη ανοιχτής επισήμανσης. Σκοπός της σχεδίασής της ήταν η σύγκριση της ενδοϋαλοειδούς χορήγησης ρανιβιζουμάμπης (10 mg/ml) με τη χειρουργική επέμβαση με λέιζερ ως προς τη δραστικότητα και την ασφάλεια. Στη μελέτη συμμετείχαν 225 ασθενείς με ROP. Στο πλαίσιο της μελέτης έγινε σύγκριση μεταξύ δύο διαφορετικών συγκεντρώσεων της ρανιβιζουμάμπης (0,1 mg και 0,2 mg) και του τρέχοντος πρότυπου φροντίδας, της χειρουργικής επέμβασης με λέιζερ. Οι εκβάσεις της μελέτης μετρήθηκαν 24 εβδομάδες μετά την έναρξη της δοκιμής. Αυτή τη δεδομένη στιγμή διεξάγεται μια μακροπρόθεσμη πενταετής επέκταση της δοκιμής, η οποία αναμένεται να ολοκληρωθεί κατά το τελευταίο τρίμηνο του 2022 [1].

Novartis και οφθαλμολογία
H Novartis επαναπροσδιορίζει τη θεραπεία και την πρόληψη της έκπτωσης της όρασης και της τύφλωσης. Με την προσπάθειά μας να διευρύνουμε τα όρια της ιατρικής και της τεχνολογίας, στοχεύουμε στην ανάπτυξη καθοριστικών για τη ζωή των ασθενών γονιδιακών θεραπειών, φαρμακευτικών προϊόντων επόμενης γενιάς και μετασχηματιστικών τεχνολογιών για νοσήματα και παθήσεις που καλύπτουν κάθε πεδίο οφθαλμολογικών νοσημάτων, συμπεριλαμβανομένων του πρόσθιου και του οπίσθιου τμήματος του οφθαλμού.

 

 

Δήλωση αποποίησης ευθυνών

 

Το παρόν αποτελεί κείμενο επιστημονικού χαρακτήρα με αποκλειστικό σκοπό την επιστημονική ενημέρωση του αποδέκτη. Ο αποδέκτης αναγνωρίζει πως η Novartis Hellas ΑΕΒΕ ουδεμία ευθύνη φέρει έναντι οποιουδήποτε προσώπου για τον τρόπο χρήσης του υλικού από τον αποδέκτη, στην διακριτική ευχέρεια του οποίου εναπόκειται η ενδεχόμενη δημοσίευση, καθώς και ο τρόπος αυτής.

 

Το παρόν δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντοστραφείς δηλώσεις υπό την έννοια της Μεταρρυθμιστικής Πράξης περί Διαφορών για Ιδιωτικά Χρεόγραφα των Ηνωμένων Πολιτειών του 1995. Οι μελλοντοστραφείς δηλώσεις μπορούν γενικώς να αναγνωριστούν από τη χρήση λέξεων όπως «δυνητικό», «μπορεί», «θα», «σχέδιο», «αναμένεται», «προβλέπεται», «περιμένουμε», «πιστεύουμε», «δεσμευόμαστε», «υπό διερεύνηση», «γραμμή ανάπτυξης», «έναρξη» ή παρόμοιους όρους, ή από τις ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις όσον αφορά δυνητικές εγκρίσεις διάθεσης στην αγορά ή νέες ενδείξεις ή επισημάνσεις υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένων προϊόντων που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου, ή όσον αφορά δυνητικά μελλοντικά έσοδα από τα εν λόγω προϊόντα. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε υπέρ το δέον σε αυτές τις δηλώσεις. Τέτοιες μελλοντοστραφείς δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες μας όσον αφορά μελλοντικά συμβάντα, και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες επαληθευτούν ή οι υποκείμενες παραδοχές αποδειχθούν εσφαλμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που αναφέρονται στις μελλοντοστραφείς δηλώσεις. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι τα υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου θα υποβληθούν προς έγκριση ή θα λάβουν έγκριση για πώληση ή για οποιαδήποτε πρόσθετη ένδειξη ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι τα εν λόγω προϊόντα θα είναι εμπορικά επιτυχή στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες μας σχετικά με τα εν λόγω προϊόντα, θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από εγγενείς αβεβαιότητες της έρευνας και της ανάπτυξης, όπως τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών και πρόσθετων αναλύσεων των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, από ενέργειες ή καθυστερήσεις εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή κυβερνητικές ρυθμίσεις εν γένει, από τις διεθνείς τάσεις περικοπής των δαπανών υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των συνεχών πιέσεων για μείωση των τιμών και αποζημίωσης από πλευράς των κυβερνήσεων, των πληρωτών και του γενικού κοινού και των απαιτήσεων για αυξημένη διαφάνεια στην τιμολόγηση, από τη δυνατότητά μας να κατοχυρώσουμε τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας μας ή να διατηρήσουμε την προστασία τους, από τις ειδικές προτιμήσεις συνταγογράφησης των ιατρών και των ασθενών, από τις γενικές πολιτικές και οικονομικές συνθήκες, από ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας ή κατασκευής, από δυνητικές ή υπάρχουσες παραβιάσεις της ασφάλειας των δεδομένων και του απορρήτου των δεδομένων, ή βλάβες των πληροφοριακών μας συστημάτων, καθώς και από άλλους κινδύνους και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο 20-F της Novartis AG το οποίο έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου ως έχουν σήμερα και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει οποιεσδήποτε μελλοντοστραφείς δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου, εάν προκύψουν νέες πληροφορίες, μελλοντικά συμβάντα ή οποιαδήποτε άλλη αλλαγή.

 

 

Βιβλιογραφία

[1] Stahl A et al. Lancet. 2019 394 :1551-1559

[2] Mintz-Hittner, H., Kennedy, K. and Chuang, A. (2011). Efficacy of Intravitreal Bevacizumab for Stage 3+ Retinopathy of Prematurity. New England Journal of Medicine, 364(7), pp.603-615.

[3] Blencowe, H., Lawn, J., Vazquez, T., Fielder, A. and Gilbert, C. (2013). Preterm-associated visual impairment and estimates of retinopathy of prematurity at regional and global levels for 2010. Nature, 74(s1), pp.35-49.

[4] Nei.nih.gov. (2018). Facts About Retinopathy of Prematurity (ROP) | National Eye Institute. [online] Available at: https://nei.nih.gov/health/rop/rop [last accessed 31/05/19]

[5] Medicines.org.uk. (2018). Lucentis 10 mg/ml solution for injection – Summary of Product Characteristics (SmPC) – (eMC). [online] Available at: https://www.medicines.org.uk/emc/product/307/smpc [last accessed 31/05/19]

[6] Keshet, E. (2003). Preventing pathological regression of blood vessels. Journal of Clinical Investigation, 112(1), pp.27-29.

[7] Moorfields.nhs.uk. (2018). Anatomy of the eye – Moorfields Eye Hospital. [online] Available at: https://www.moorfields.nhs.uk/content/anatomy-eye [last accessed 31/05/19]

 

 

Το brolucizumab  είναι ο μόνος αντι-VEGF παράγοντας για την υγρού τύπου ΗΕΩ, ο οποίος συστήνεται για να διατηρήσει ασθενείς που πληρούν τα κριτήρια σε θεραπεία με μεσοδιαστήματα έως και τριών μηνών αμέσως μετά τη φάση φόρτισης, χωρίς κανέναν συμβιβασμό ως προς την αποτελεσματικότητα^1,2

Η Novartis ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Ελέγχου Φαρμάκων και Τροφίμων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το brolucizumab, γνωστό και ως RTH258, για τη θεραπεία της υγρού τύπου  ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας (ΗΕΩ)¹. Το brolucizumab είναι ο πρώτος εγκεκριμένος από τον FDA αντι-VEGF παράγοντας, ο οποίος εξασφαλίζει τόσο τη μεγαλύτερη μείωση του υγρού σε σύγκριση με την αφλιμπερσέπτη όσο και επιτρέπει,σε ασθενείς με υγρή ΗΕΩ που πληρούν τα κριτήρια, να παραμείνουν σε σκέλος θεραπείας ανά τρίμηνο, αμέσως μετά τη φάση φόρτισης διάρκειας τριών μηνών¹, χωρίς κανένα συμβιβασμό ως προς την αποτελεσματικότητα.

 

«Το brolucizumab επιτυγχάνει τους στόχους μας στην κλινική πράξη για τη θεραπεία της υγρού τύπου ΗΕΩ: βελτίωση της όρασης και «στέγνωμα» του υγρού του αμφιβληστροειδή», ανέφερε ο Δρ Pravin U. Dugel, Διευθύνων Εταίρος της «Retinal Consultants of Arizona», Κλινικός Καθηγητής στο Οφθαλμολογικό Ινστιτούτο Roski της Ιατρικής Σχολής Keck (Πανεπιστήμιο Νότιας Καλιφόρνιας) και κύριος ερευνητής της κλινικής μελέτης HAWK. «Με το brolucizumab, η μεγαλύτερη μείωση του υγρού φάνηκε από τις μεγαλύτερες μειώσεις στο πάχος του αμφιβληστροειδούς και το μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών με πιο στεγνό αμφιβληστροειδή. Σε συνδυασμό με τη δυνατότητα έγχυσης στους ασθενείς ανά τρεις μήνες, η έγκριση αυτή μπορεί να αλλάξει τον τρόπο που προσεγγίζουμε τη θεραπεία της υγρής ΗΕΩ.»

 

Η έγκριση του brolucizumab βασίστηκε σε ευρήματα των φάσης ΙΙΙ κλινικών μελετών HAWK και HARRIER, σύμφωνα με τις οποίες το brolucizumab επέδειξε μη κατωτερότητα έναντι της αφλιμπερσέπτης ως προς τη μέση μεταβολή της καλύτερα διορθωμένης οπτικής οξύτητας (BCVA) τον χρόνο 1 (εβδομάδα 48)^1,2.

Και στις δύο κλινικές δοκιμές, περίπου 30% των ασθενών κέρδισαν τουλάχιστον 15 γράμματα τον χρόνο 1^1,2. Στις κλινικές δοκιμές HAWK και HARRIER παρατηρήθηκε μεγαλύτερη μείωση του πάχους κεντρικού υποπεδίου (CST) ήδη από την εβδομάδα 16 και στον χρόνο 1 στους ασθενείς που λάμβαναν brolucizumab, ενώ λιγότεροι ασθενείς είχαν ενδοαμφιβληστροειδικό (IRF) ή/και υποαμφιβληστροειδικό υγρό (SRF)^,2. Το υγρό στον αμφιβληστροειδή χιτώνα είναι βασικός δείκτης ενεργότητας της νόσου⁶.

 

Η υγρή ΗΕΩ είναι μια χρόνια, εκφυλιστική οφθαλμική νόσος που προκαλείται από περίσσεια του VEGF, μιας πρωτεΐνης που προάγει την αύξηση παθολογικών αιμοφόρων αγγείων κάτω από την ωχρά κηλίδα, την περιοχή του αμφιβληστροειδούς που είναι υπεύθυνη για την οξεία, κεντρική όραση^7,8. Η διαρροή υγρού από αυτά τα παθολογικά αιμοφόρα αγγεία διαταράσσει τη φυσιολογική δομή του αμφιβληστροειδούς και τελικά καταστρέφει την ωχρά κηλίδα^8-10. Το μόριο brolucizumab είναι κατάλληλα κατασκευασμένο ώστε να αποδίδει την υψηλότερη συγκέντρωση του φαρμάκου, παρέχοντας πιο δραστικούς παράγοντες πρόσδεσης σε σύγκριση με άλλους αντι-VEGF παράγοντες². Με την αναστολή του VEGF, το brolucizumab καταστέλλει την αύξηση των παθολογικών αιμοφόρων αγγείων και τη δυνητική διαρροή υγρού στον αμφιβληστροειδή ².

 

Η Marie-France Tschudin, Πρόεδρος της Novartis Pharmaceuticals, δήλωσε: «Η έγκριση του brolucizumab συμβάλει στη δέσμευση της Novartis στον επαναπροσδιορισμό των θεραπειών ασθενών που πάσχουν από σοβαρή έκπτωση της όρασης. Στις  επισημάνσεις των  υπαρχουσών θεραπειών αναφέρεται ότι δεν είναι τόσο δραστικά όταν χορηγούνται κάθε 12 εβδομάδες. Το brolucizumab είναι το πρώτο προϊόν που προσφέρει λιγότερο συχνή χορήγηση τον  πρώτο χρόνο, ενώ παράλληλα  διατηρεί  την αποτελεσματικότητά του. Αυτό επιτρέπει στους ασθενείς με υγρή ΗΕΩ να έχουν περισσότερο χρόνο για να επικεντρωθούν σε ό,τι είναι σημαντικό για αυτούς στη ζωή τους.»

 

Στις κλινικές  μελέτες HAWK και HARRIER,  οι ασθενείς που πληρούσαν τα κριτήρια μπορούσαν να παραμείνουν σε μεσοδιάστημα θεραπείας κάθε τρεις μήνες, , αμέσως μετά τη φάση φόρτισης ^1,2. Τον χρόνο 1, περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς παρέμειναν  σε μεσοδιάστημα θεραπείας κάθε τρεις μήνες (56% στη HAWK και 51% στη HARRIER)^1,2 Οι υπόλοιποι ασθενείς της μελέτης θεραπεύονταν ανά χρονικό διάστημα  δύο μηνών^1,2.

 

Το προφίλ ασφάλειας του brolucizumab ήταν συγκρίσιμο με αυτό της αφλιμπερσέπτης. Το brolucizumab αντενδείκνυται σε ασθενείς με οφθαλμικές ή περιοφθαλμικές λοιμώξεις, ενεργή ενδοφθάλμια φλεγμονή ή γνωστή υπερευαισθησία στο brolucizumab ή σε οποιοδήποτε έκδοχο¹.  Οι αντιδράσεις υπερευαισθησίας μπορεί να εκδηλωθούν ως εξάνθημα, κνησμός, κνίδωση, ερύθημα ή βαριά ενδοφθάλμια φλεγμονή¹.

 

Τα πιο συχνά ανεπιθύμητα συμβάντα (≥5% των ασθενών) σε ασθενείς που λάμβαναν brolucizumab ήταν το θάμβος όρασης, ο καταρράκτης, η αιμορραγία επιπεφυκότα, οι μυοψίες και ο οφθαλμικός πόνος^1,2.

 

Η υγρή ΗΕΩ παραμορφώνει την κεντρική όραση και τελικά προκαλεί τύφλωση και απώλεια της ανεξαρτησίας^11,12. Υπολογίζεται ότι το 2020 1,75 εκατομμύρια άνθρωποι στις ΗΠΑ θα ζούνε με υγρή ΗΕΩ^13-15, καθιστώντας την μια αυξανόμενη παράμετρο ανησυχίας για τη δημόσια υγεία. Πρώιμα συμπτώματα της υγρής ΗΕΩ είναι το θάμβος όρασης ή η μεταμορφοψία⁸. Καθώς η νόσος εξελίσσεται, οι ασθενείς χάνουν την κεντρική τους όραση και έτσι γίνεται δύσκολο να βλέπουν αντικείμενα που βρίσκονται ακριβώς μπροστά τους⁸.

 

Σύμφωνα με τον Dawn Prall, ιδρυτή και εκτελεστικό διευθυντή του Ιδρύματος Support Sight Foundation: «Καθώς χάνεται η όραση, ο ασθενής χάνει και την επαφή του με τον κόσμο. Καλωσορίζουμε μια νέα θεραπεία που συμβάλλει στη διατήρηση της όρασης και μπορεί να χορηγείται κάθε τρεις μήνες, κάτι που μπορεί  να μειώσει το βάρος του φορτίου της νόσου των ασθενών και των φροντιστών τους, και να βοηθήσει τους ασθενείς με υγρή ΗΕΩ να συνεχίσουν να κάνουν αυτά που αγαπούν με τους ανθρώπους που αγαπούν.»

 

Με την έγκριση αυτή, η Novartis προσφέρει στις ΗΠΑ το πρόγραμμα Your Way™. Το πρόγραμμα αυτό παρέχει εξατομικευμένη ατομική υποστήριξη σε ασθενείς και φροντιστές, με πρόσβαση σε ειδικούς στη φροντίδα, οι οποίοι είναι αφοσιωμένοι στην κατανόηση των μοναδικών αναγκών και επιθυμιών κάθε ασθενούς. Στη Novartis είμαστε περήφανοι που συνεργαζόμαστε με οργανισμούς συνηγορίας ασθενών προκειμένου να παρέχουμε στους ασθενείς και στους φροντιστές εκπαιδευτικό υλικό. Στόχος μας είναι η ενίσχυση των ασθενών με υγρή ΗΕΩ, ώστε να ζουν ασφαλείς και ανεξάρτητοι.

 

Σχετικά με το brolucizumab

Το brolucizumab είναι το πιο κλινικά προηγμένο ανθρωποποιημένο τμήμα αντισώματος μονής αλύσου (scFv)^2,16. Τα τμήματα αντισώματος μονής αλύσου είναι περιζήτητα στην ανάπτυξη φαρμάκων, λόγω μικρού μεγέθους, ενισχυμένης διεισδυτικότητάς στους ιστούς, ταχείας κάθαρσης από τη συστημική κυκλοφορία και των χαρακτηριστικών απόδοσης  φαρμάκου^16-18.

 

Η κατοχυρωμένη καινοτόμα δομή επιτρέπει τη δημιουργία ένα μικρού μορίου (26 kDa) με ισχυρή ανασταλτική δράση και υψηλή συγγένεια με  όλες τις ισομορφές του VEGF-A, ¹⁷. Το brolucizumab είναι κατάλληλα κατασκευασμένο ώστε να αποδίδει την υψηλότερη συγκέντρωση του φαρμάκου, παρέχοντας πιο δραστικούς παράγοντες πρόσδεσης σε σύγκριση με άλλους αντι-VEGF παράγοντες^2,16. Σε προκλινικές μελέτες, το brolucizumab ανέστειλε την ενεργοποίηση των υποδοχέων του VEGF, μέσω παρεμπόδισης της αλληλεπίδρασης συνδέτη-υποδοχέα^17-19. Η αυξημένη σηματοδότηση μέσω του μονοπατιού του VEGF σχετίζεται με παθολογική οφθαλμική αγγειογένεση και οίδημα του αμφιβληστροειδούς ²⁰. Έχει καταδειχθεί ότι η αναστολή του μονοπατιού του VEGF αναστέλλει την αύξηση των νεοαγγειακών βλαβών και καταστέλλει τον πολλαπλασιασμό των ενδοθηλιακών κυττάρων και την αγγειακή διαπερατότητα²⁰.

 

Σχετικά με τις μελέτες HAWK και HARRIER

Με περισσότερους από 1.800 ασθενείς σε σχεδόν 400 κέντρα παγκοσμίως, οι μελέτες HAWK (NCT02307682) και HARRIER (NCT02434328) είναι οι πρώτες και μοναδικές παγκοσμίου επιπέδου μελέτες άμεσης σύγκρισης (head-to-head) σε ασθενείς με υγρή ΗΕΩ,  οποίες  προοπτικά κατέδειξαν αποτελεσματικότητα την  εβδομάδα 48,  εφαρμόζοντας ένα καινοτόμο δοσολογικό σχήμα q12w/q8w, με την πλειονότητα των ασθενών να  στο σχήμα q12w αμέσως μετά τη φάση φόρτισης². Και οι δύο μελέτες είναι διπλά τυφλές, προοπτικές, τυχαιοποιημένες, πολυκεντρικές, διάρκειας 96 εβδομάδων και αποτελούν μέρος της κλινικής ανάπτυξης φάσης ΙΙΙ του brolucizumab ². Οι μελέτες ήταν σχεδιασμένες  για να συγκρίνουν τη δραστικότητας και την ασφάλειας των ενδοΰαλοειδικών εγχύσεων 6 mg (HAWK και HARRIER) και 3 mg (μόνο στη HAWK) brolucizumab με τις ενδοΰαλοειδικές εγχύσεις 2 mg αφλιμπερσέπτης σε ασθενείς με υγρή ΗΕΩ².

 

Σχετικά με την υγρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας

Η υγρή ΗΕΩ αποτελεί την βασική αιτία σοβαρής έκπτωσης της όρασης και νομικής τύφλωσης σε ανθρώπους ηλικίας μεγαλύτερης των 65 ετών σε Βόρεια Αμερική, Ευρώπη, Αυστραλία και Ασία. Εκτιμάται ότι προσβάλλει 20 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως^4,5,11. Υπολογίζεται ότι το 2020 1,75 εκατομμύρια άνθρωποι στις ΗΠΑ θα πάσχουν από υγρή ΗΕΩ^13-15. Υγρή ΗΕΩ εμφανίζεται όταν σχηματίζονται παθολογικά αιμοφόρα αγγεία κάτω από την ωχρά κηλίδα, την περιοχή του αμφιβληστροειδούς που είναι υπεύθυνη για την οξεία, κεντρική όραση^8-10. Τα  αγγεία αυτά είναι εύθρυπτα  και διαρρέουν υγρό , διαταράσσοντας τη φυσιολογική αρχιτεκτονική του αμφιβληστροειδούς και τελικά προκαλούν βλάβη στην ωχρά κηλίδα^8-10.

 

Πρώιμα συμπτώματα σε ασθενείς με υγρή ΗΕΩ είναι η παραμορφωμένη όραση (μεταμορφοψία) και η δυσκολία  να βλέπουν τα αντικείμενα καθαρά^8,21. Ουσιώδης είναι η έγκαιρη διάγνωση και παρέμβαση¹⁰. Καθώς η νόσος εξελίσσεται, η κυτταρική βλάβη αυξάνεται, μειώνοντας περαιτέρω την ποιότητα της όρασης⁸. Η εξέλιξη αυτή μπορεί να οδηγήσει σε πλήρη απώλεια της κεντρικής όρασης, καθιστώντας τον ασθενή ανίκανο να διαβάζει, να οδηγεί ή να αναγνωρίζει οικεία πρόσωπα και οδηγώντας δυνητικά στην απώλεια της ανεξαρτησίας του^8,12. Χωρίς θεραπεία, η όραση μπορεί  να χειροτερεύσει ταχέως ²².

 

Novartis και οφθαλμολογία

Στόχος μας στη Novartis είναι να ανακαλύψουμε νέους τρόπους βελτίωσης και παράτασης της ζωής των ανθρώπων. Στο πεδίο της οφθαλμολογίας, βασιζόμενοι σε δεδομένα και μετασχηματιστικές τεχνολογίες, αναπτύσσουμε και διαθέτουμε φαρμακευτικά προϊόντα και θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή των ασθενών  για νοσήματα και παθήσεις δομών του οφθαλμού από το βυθό έως το πρόσθιο ημιμόριο. Οι λύσεις στο πεδίο της οφθαλμολογίας φτάνουν σε περισσότερους από 150 εκατομμύρια ανθρώπους ετησίως, από πρόωρα βρέφη μέχρι ηλικιωμένους.

 

 

 

Δήλωση αποποίησης ευθυνών

 

Το παρόν αποτελεί κείμενο επιστημονικού χαρακτήρα με αποκλειστικό σκοπό την επιστημονική ενημέρωση του αποδέκτη. Ο αποδέκτης αναγνωρίζει πως η Novartis Hellas ΑΕΒΕ ουδεμία ευθύνη φέρει έναντι οποιουδήποτε προσώπου για τον τρόπο χρήσης του υλικού από τον αποδέκτη, στην διακριτική ευχέρεια του οποίου εναπόκειται η ενδεχόμενη δημοσίευση, καθώς και ο τρόπος αυτής.

 

Το παρόν δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντοστραφείς δηλώσεις υπό την έννοια της Μεταρρυθμιστικής Πράξης περί Διαφορών για Ιδιωτικά Χρεόγραφα των Ηνωμένων Πολιτειών του 1995. Οι μελλοντοστραφείς δηλώσεις μπορούν γενικώς να αναγνωριστούν από τη χρήση λέξεων όπως «δυνητικό», «μπορεί», «θα», «σχέδιο», «αναμένεται», «προβλέπεται», «περιμένουμε», «πιστεύουμε», «δεσμευόμαστε», «υπό διερεύνηση», «γραμμή ανάπτυξης», «έναρξη» ή παρόμοιους όρους, ή από τις ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις όσον αφορά δυνητικές εγκρίσεις διάθεσης στην αγορά ή νέες ενδείξεις ή επισημάνσεις υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένων προϊόντων που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου, ή όσον αφορά δυνητικά μελλοντικά έσοδα από τα εν λόγω προϊόντα. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε υπέρ το δέον σε αυτές τις δηλώσεις. Τέτοιες μελλοντοστραφείς δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες μας όσον αφορά μελλοντικά συμβάντα, και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες επαληθευτούν ή οι υποκείμενες παραδοχές αποδειχθούν εσφαλμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που αναφέρονται στις μελλοντοστραφείς δηλώσεις. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι τα υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου θα υποβληθούν προς έγκριση ή θα λάβουν έγκριση για πώληση ή για οποιαδήποτε πρόσθετη ένδειξη ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι τα εν λόγω προϊόντα θα είναι εμπορικά επιτυχή στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες μας σχετικά με τα εν λόγω προϊόντα, θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από εγγενείς αβεβαιότητες της έρευνας και της ανάπτυξης, όπως τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών και πρόσθετων αναλύσεων των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, από ενέργειες ή καθυστερήσεις εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή κυβερνητικές ρυθμίσεις εν γένει, από τις διεθνείς τάσεις περικοπής των δαπανών υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των συνεχών πιέσεων για μείωση των τιμών και αποζημίωσης από πλευράς των κυβερνήσεων, των πληρωτών και του γενικού κοινού και των απαιτήσεων για αυξημένη διαφάνεια στην τιμολόγηση, από τη δυνατότητά μας να κατοχυρώσουμε τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας μας ή να διατηρήσουμε την προστασία τους, από τις ειδικές προτιμήσεις συνταγογράφησης των ιατρών και των ασθενών, από τις γενικές πολιτικές και οικονομικές συνθήκες, από ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας ή κατασκευής, από δυνητικές ή υπάρχουσες παραβιάσεις της ασφάλειας των δεδομένων και του απορρήτου των δεδομένων, ή βλάβες των πληροφοριακών μας συστημάτων, καθώς και από άλλους κινδύνους και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο 20-F της Novartis AG το οποίο έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου ως έχουν σήμερα και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει οποιεσδήποτε μελλοντοστραφείς δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου, εάν προκύψουν νέες πληροφορίες, μελλοντικά συμβάντα ή οποιαδήποτε άλλη αλλαγή.

 

 

 

Βιβλιογραφία

1. Brolucizumab [prescribing information] East Hanover, NJ. Novartis: 2019.
2. Dugel P, et al. HAWK and HARRIER: Phase 3, multicenter, randomized, double-masked trials of brolucizumab for neovascular age-related macular degeneration [published online ahead of print]. 2019.
3. Varano M, et al. Current barriers to treatment for wet age-related macular degeneration (wAMD): findings from the wAMD patient and caregiver survey. Clin Ophthalmol. 2015;9:2243–2250.
4. Wong WL, Su X, Li X, et al. Global prevalence of age-related macular degeneration and disease burden projection for 2020 and 2040: a systematic review and met analysis. Lancet Glob Health. 2014;2:106-16.
5. Singer M. Advances in the management of macular degeneration. F1000Prime Rep. 2014;6:29.
6. Arnold J, et al. The role of sub-retinal fluid in determining treatment outcomes in patients with neovascular age-related macular degeneration–a phase IV randomised clinical trial with ranibizumab: the FLUID study. BMC Ophthalmol. 2016;143(4):679-680.
7. Qazi Y, et al. Mediators of ocular angiogenesis. Genet. 2009;88(4):495-515.
8. National Eye Institute. Facts About Age-Related Macular Degeneration. Available at https://nei.nih.gov/health/maculardegen/armd_facts (link is external). Accessed September 2019.
9. World Health Organization. Priority eye diseases: Age-related macular degeneration. Available at http://www.who.int/blindness/causes/priority/en/index7.html (link is external). Accessed September 2019.
10. NHS Choices. Macular Degeneration. Available at http://www.nhs.uk/Conditions/Macular-degeneration/Pages/Introduction.aspx (link is external). Accessed September 2019.
11. Schmidt-Erfurth U, et al. Guidelines for the management of neovascular age-related macular degeneration by the European Society of Retina Specialists (EURETINA). Br J Ophthalmol. 2014;98:1144-1167.
12. Mitchell J, Bradley C. Quality of life in age-related macular degeneration: a review of the literature. Health Qual Life Outcomes. 2006;4:97.
13. Friedman DS, O’Colmain BJ, Munoz B, et al. Prevalence of age-related macular degeneration in the United States. Arch Ophthalmol. 2004;122(4):564-72.
14. Klein R, Chou CF, Klein BE, Zhang X, Meuer SM, Saaddine JB. Prevalence of age-related macular degeneration in the U.S. population. Arch Ophthalmol. 2011;129(1):75-80.
15. American Academy of Ophthalmology. Age-related macular degeneration preferred practice patterns. Available at: https://www.aao.org/preferred-practice-pattern/age-related-macular-degeneration-ppp-2015 (link is external). Accessed September 2019.
16. Nimz EL, et al. Intraocular and systemic pharmacokinetics of brolucizumab (RTH258) in nonhuman primates. The Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) annual meeting. Abstract 4996.
17. Escher D, et al. Single-chain antibody fragments in ophthalmology. Oral presentation at EURETINA congress. 2015. Abstract.
18. Gaudreault J, et al. Preclinical pharmacology and safety of ESBA1008, a single-chain antibody fragment, investigated as potential treatment for age related macular degeneration. ARVO Annual Meeting abstract. Invest Ophthalmol Vis Sci 2012;53:3025. http://iovs.arvojournals.org/article.aspx?articleid=2354604 (link is external). Accessed September 2019.
19. Tietz J, et al. Affinity and Potency of RTH258 (ESBA1008), a Novel Inhibitor of Vascular Endothelial Growth Factor A for the Treatment of Retinal Disorders. 2015; 56(7):1501.
20. Kim R. Introduction, mechanism of action and rationale for anti-vascular endothelial growth factor drugs in age-related macular degeneration. Indian J Ophthalmol. 2007;55(6):413-415.
21. What is metamorphopsia? Available at https://www.healthline.com/health/metamorphopsia (link is external). Accessed September 2019.
22. van Lookeren Campagne M, et al. Mechanisms of age-related macular degeneration and therapeutic opportunities. J Pathol. 2014; 232(2):151-64. doi: 10.1002/path.4266.

 

Η Bayer υπέβαλε αίτηση στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) για την επέκταση της άδειας κυκλοφορίας της ριβαροξαμπάνης και τη χορήγηση σε παιδιά ηλικίας έως 17 ετών με επιβεβαιωμένη ΦΘΕ, συμπεριλαμβανομένης της θρόμβωσης των εγκεφαλικών φλεβών και των φλεβωδών κόλπων του εγκεφάλου. Η αίτηση αφορά τη θεραπεία της ΦΘΕ και την πρόληψη της υποτροπής της ΦΘΕ και βασίζεται στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III EINSTEIN-Jr.

 

Αυτή είναι η μεγαλύτερη παιδιατρική μελέτη που διεξήχθη ποτέ για τη θεραπεία της ΦΘΕ και απέδειξε μικρότερη εμφάνιση ΦΘΕ σε παιδιά που έλαβαν ριβαροξαμπάνη, σε σύγκριση με τη θεραπεία εκλογής (ενέσεις ηπαρίνης μόνο ή σε συνδυασμό με ανταγωνιστή βιταμίνης Κ όπως η βαρφαρίνη). Στη μελέτη EINSTEIN-Jr. τα παιδιά έλαβαν ριβαροξαμπάνη ως δισκία ή ως τη νέα μορφή πόσιμου εναιωρήματος.

 

Η Bayer θα υποβάλει αίτηση για επέκταση της πατέντας κατά έξι μήνες μόλις ολοκληρωθεί η ανασκόπηση της παιδιατρικής ένδειξης από τον EMA και επικαιροποιηθεί η Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος για την ΕΕ. Με την επέκταση αυτή, η πατέντα της ριβαροξαμπάνης θα ισχύει έως και τον Απρίλιο του 2024.

 

«Η συγκεκριμένη αίτηση έγκρισης αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς τη διάθεση μιας νέας θεραπευτικής επιλογής σε παιδιά με ΦΘΕ και σε κίνδυνο υποτροπής ΦΘΕ, για τα οποία υπάρχουν επί του παρόντος περιορισμένες επιλογές», δήλωσε ο Δρ Joerg Moeller, μέλος της Εκτελεστικής Επιτροπής του Τομέα Pharmaceuticals της Bayer AG και επικεφαλής του τμήματος Έρευνας και Ανάπτυξης. «Προσβλέπουμε στη συνεργασία με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για να θέσουμε τη θεραπεία αυτή στη διάθεση των ασθενών όσο το δυνατόν γρηγορότερα».

 

Τα παιδιά με απειλητικές για τη ζωή ασθένειες ζουν πλέον καλύτερα χάρη στην πρόοδο της ιατρικής. Δεν πρέπει όμως να ξεχνάμε ότι αυτά τα παιδιά, τα οποία συχνά νοσηλεύονται για παρατεταμένο χρονικό διάστημα, έχουν μεγαλύτερο κίνδυνο εμφάνισης ΦΘΕ. Η τρέχουσα θεραπεία επιλογής της ΦΘE περιβάλλεται από αβεβαιότητα, καθώς βασίζεται σε μεγάλο βαθμό σε στοιχεία παρατήρησης και σε αναγωγή  των αποτελεσμάτων των μελετών σε ενήλικες με ΦΘΕ. Επιπλέον, μέχρι σήμερα δεν υπήρχε διαθέσιμη κάποια θεραπευτική επιλογή που να μην απαιτεί παρατεταμένες υποδόριες ή ενδοφλέβιες ενέσεις και τακτική παρακολούθηση. Οι ενέσεις κατά τη διάρκεια μιας εκτεταμένης περιόδου είναι ένα τεράστιο βάρος ειδικά για τα μωρά και τα μικρά παιδιά. Μια επιλογή θεραπείας όπως το πόσιμο εναιώρημα που δεν απαιτεί ενέσεις και τακτική παρακολούθηση, θα αποτελέσει σημαντικό πλεονέκτημα στην παιδιατρική πρακτική.

 

Η ΦΘΕ περιλαμβάνει την εγκεφαλική φλεβική θρόμβωση, την πνευμονική εμβολή (ΠE), και την εν τω βάθει φλεβική θρόμβωση (ΕΒΦΘ). Η ΦΘΕ είναι μια ολοένα και συχνότερη επιπλοκή στα νοσηλευόμενα παιδιά, με πιο συνηθισμένο παράγοντα κινδύνου για ΦΘΕ τον φλεβικό καθετηριασμό. Οι συνιστώμενες σήμερα θεραπευτικές επιλογές για τη ΦΘΕ περιλαμβάνουν μη κλασματοποιημένη ηπαρίνη, ηπαρίνη μικρού μοριακού βάρους και fondaparinux, με ή χωρίς θεραπεία ανταγωνιστή βιταμίνης Κ. Αξίζει να σημειωθεί ότι επί του παρόντος,  οι μόνες διαθέσιμες από του στόματος επιλογές αντιπηκτικής θεραπείας στους παιδιατρικούς ασθενείς είναι οι ανταγωνιστές της βιταμίνης Κ.

 

Σχετικά με τη ριβαροξαμπάνη

 

Η ριβαροξαμπάνη είναι ένα από τα νεότερα από του στόματος αντιπηκτικά, με το ευρύτερο φάσμα ενδείξεων από αυτά, και διατίθεται στην αγορά με την εμπορική ονομασία Xarelto^®. Το Xarelto είναι το νεότερο αντιπηκτικό με το μεγαλύτερο εύρος ενδείξεων στη φλεβική και στην αρτηριακή θρομβοεμβολή. Πιο συγκεκριμένα, το εύρος ενδείξεων  του Xarelto περιλαμβάνει:

• Την πρόληψη του αγγειακού εγκεφαλικού επεισοδίου και συστημικής εμβολής σε ενήλικες ασθενείς με μη βαλβιδική κολπική μαρμαρυγή και ένα ή περισσότερους παράγοντες κινδύνου
• Τη θεραπεία της εν τω βάθει φλεβικής θρόμβωσης (ΕΒΦΘ) σε ενήλικες
• Τη θεραπεία της πνευμονικής εμβολής (ΠΕ) σε ενήλικες
• Την πρόληψη της υποτροπής της ΕΒΦΘ και της ΠΕ σε ενήλικες
• Την πρόληψη της φλεβικής θρομβοεμβολής (ΦΘE) σε ενήλικες ασθενείς που υποβάλλονται σε εκλεκτική χειρουργική αντικατάσταση ισχίου
• Την πρόληψη της φλεβικής θρομβοεμβολής σε ενήλικες ασθενείς που υποβάλλονται σε εκλεκτική χειρουργική αντικατάσταση γόνατος
• Την πρόληψη των αθηροθρομβωτικών επεισοδίων, μετά από οξύ στεφανιαίο επεισόδιο σε ενήλικες ασθενείς με αυξημένους καρδιακούς βιοδείκτες και χωρίς προηγούμενο αγγειακό εγκεφαλικό επεισόδιο ή παροδικό ισχαιμικό επεισόδιο όταν συγχορηγείται με ακετυλοσαλικυλικό οξύ (ΑΣΟ) ή με ΑΣΟ συν κλοπιδογρέλη ή τικλοπιδίνη*
• Την πρόληψη αθηροθρομβωτικών επεισοδίων σε ενήλικες ασθενείς με στεφανιαία νόσο (CAD) ή συμπτωματική περιφερική αρτηριακή νόσο (PAD) σε υψηλό κίνδυνο ισχαιμικών επεισοδίων, συγχορηγούμενο με ακετυλοσαλικυλικό οξύ (ΑΣΟ)*

 

*Στην Ελλάδα, η δοσολογία ριβαροξαμπάνης των 2,5 mg δεν είναι εμπορικά διαθέσιμη

• Στις μελέτες φάσης III, POLYP 1 και POLYP 2, η ομαλιζουμάμπη πέτυχε τόσο αμφότερα τα συμπρωτεύοντα όσο και τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε ενήλικες με χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες (CRSwNP) με ανεπαρκή ανταπόκριση στα ενδορρινικά κορτικοστεροειδή1

• Η ομαλιζουμάμπη επέδειξε προφίλ ασφάλειας παρόμοιο με αυτό των προηγούμενων κλινικών μελετών για τις εγκεκριμένες ενδείξεις της χρόνιας αυθόρμητης κνίδωσης και του σοβαρού αλλεργικού άσθματος1

• Η χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες προσβάλλει έως το 4% του παγκόσμιου πληθυσμού και ο επιπολασμός αυξάνεται  με την ηλικία2

 

Αθήνα, 27 Νοεμβρίου 2019- Η ΝOVARTIS ανακοίνωσε τα θετικά αποτελέσματα των δύο πολυκεντρικών μελετών φάσης III, για την αξιολόγηση της ομαλιζουμάμπης στη θεραπεία ενηλίκων με χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες (CRSwNP), οι οποίοι δεν ανταποκρίθηκαν επαρκώς στη συνήθη θεραπεία (ενδορρινικά κορτικοστεροειδή). Η ομαλιζουμάμπη, μία ενέσιμη βιολογική θεραπεία η οποία έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει και να δεσμεύει την ανοσοσφαιρίνη E (IgE), πέτυχε τόσο τα δύο συμπρωτεύοντα όσο και τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε αμφότερες τις μελέτες φάσης III, POLYP 1 και POLYP 2¹.

 

Η χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες (CRSwNP) είναι η φλεγμονή της μύτης και των παραρρινίων κόλπων, με παρουσία ρινικών πολυπόδων στον βλεννογόνο των ρινικών κόλπων ή της ρινικής κοιλότητας^3,4,5.

 

Τα συμπρωτεύοντα καταληκτικά σημεία των μελετών POLYP 1 και POLYP 2 ήταν η μεταβολή από την αρχική τιμή στη βαθμολογία στο Ερωτηματολόγιο  για τους Ρινικούς Πολύποδες (NPS) καθώς και η μεταβολή από την αρχική τιμή στη μέση ημερήσια βαθμολογία του Ερωτηματολογίου Ρινικής Συμφόρησης (NCS) σε διάστημα 24 εβδομάδων^6,7. Η ομαλιζουμάμπη επέδειξε στατιστικά και κλινικά σημαντικές βελτιώσεις σε αμφότερα τα δύο πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία¹. Τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία που επιτεύχθηκαν περιλαμβάνουν το Ερωτηματολόγιο 22 ερωτήσεων για την αξιολόγηση συμπτωμάτων ρινός και παραρρινίων (SNOT-22) για τη συνδεόμενη με την υγεία ποιότητα ζωής (HRQoL), τη Δοκιμή Αναγνώρισης Οσμών του Πανεπιστημίου της Πενσιλβανίας (UPSIT) για την αίσθηση της όσφρησης, τις βαθμολογίες οπίσθιας και πρόσθιας ρινόρροιας για την οπισθορρινική έκκριση  και τη ρινική καταρροή, αντίστοιχα¹.

 

«Είμαστε ιδιαιτέρως ικανοποιημένοι από τα αρχικά αποτελέσματα των μελετών POLYP 1 και POLYP 2. Πρόκειται για ένα σημαντικό και εντυπωσιακό ορόσημο για  την Ομαλιζουμάμπη, η οποία συνεχίζει να βοηθά χιλιάδες ανθρώπους  σε όλο τον κόσμο,  με σοβαρό αλλεργικό άσθμα και χρόνια αυθόρμητη κνίδωση», δήλωσε ο Γρηγόρης Ρομπόπουλος, επικεφαλής του Ιατρικού Τμήματος της Novartis Hellas. «Τα αποτελέσματα των κεντρικών μελετών αυτών τεκμηριώνουν περαιτέρω τον ρόλο της ανοσοσφαιρίνης Ε σε πολλές φλεγμονώδεις και αναπνευστικές παθήσεις.  H ομαλιζουμάμπη μειώνει την ποσότητα της ελεύθερης IgE και στην εν λόγω μελέτη μείωσε σημαντικά το μέγεθος των ρινικών πολυπόδων και των σχετιζόμενων συμπτωμάτων, τα οποία επηρεάζουν την ποιότητα ζωής των ασθενών με χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες».

 

Στις μελέτες, η ομαλιζουμάμπη ήταν γενικά καλά ανεκτή, με  τα συνολικά ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών συγκρίσιμα με εκείνα τα οποία παρατηρήθηκαν σε προηγούμενες μελέτες φάσης ΙΙΙ σε ασθενείς με μέτριο και σοβαρό αλλεργικό άσθμα και χρόνια αυθόρμητη κνίδωση¹.

 

«Παρότι η νόσος δεν είναι ορατή, οι ασθενείς με ρινικούς πολύποδες μπορεί να έχουν σημαντική  επίδραση στην ποιότητα ζωής – ειδικότερα δε οι ασθματικοί ασθενείς με αυξημένη ρινική απόφραξη και απώλεια της αίσθησης όσφρησης, γεγονός το οποίο μπορεί να τους επηρεάσεισωματικά, κοινωνικά και ψυχικά », ανέφερε ο Claus Bachert, Καθηγητής του Ερευνητικού Εργαστηρίου Ανωτέρων Αναπνευστικών Οδών, Τμήμα Ωτορινολαρυγγολογικής Κλινικής του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου της Γάνδης, Βέλγιο. «Τα αποτελέσματα των εν λόγω μελετών αποτελούν σημαντικό βήμα προόδου για τη βελτίωση της ζωής αυτών των ασθενών».

 

Περισσότερα ευρήματα και λεπτομερή αποτελέσματα των συμπρωτευόντων και δευτερευόντων καταληκτικών σημείων από αυτές τις μελέτες θα παρουσιαστούν σε προσεχές επιστημονικό συνέδριο.

 

Σχετικά με την ομαλιζουμάμπη

Η ομαλιζουμάμπη είναι το μόνο εγκεκριμένο αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει και να δεσμεύει την ανοσοσφαιρίνη E (IgE). Μειώνοντας την ποσότητα της ελεύθερης IgE, μειορυθμίζοντας τους υψηλής συγγένειας υποδοχείς της IgE και περιορίζοντας την αποκοκκίωση των σιτευτικών κυττάρων,  η ομαλιζουμάμπη ελαχιστοποιεί την απελευθέρωση των διαμεσολαβητών όλου του φάσματος του αλλεργικού φλεγμονώδους καταρράκτη.

 

Ως ενέσιμο συνταγογραφούμενο φάρμακο,  η ομαλιζουμάμπη είναι εγκεκριμένη για τη θεραπεία του μέτριου έως σοβαρού ή του σοβαρού επίμονου αλλεργικού άσθματος σε περισσότερες από 90 χώρες, συμπεριλαμβανομένων των ΗΠΑ από το 2003, και της ΕΕ από το 2005.  Η ομαλιζουμάμπη είναι εγκεκριμένη για τη θεραπεία της χρόνιας αυθόρμητης κνίδωσης σε περισσότερες από 80 χώρες, συμπεριλαμβανομένης της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και για την χρόνια ιδιοπαθή κνίδωση (CIU), όπως είναι γνωστή στις ΗΠΑ και στον Καναδά.  Η ομαλιζουμάμπη διαθέτει πάνω από ένα εκατομμύριο έτη έκθεσης ασθενών. Επιπλέον, σε υγρή μορφή, σε προγεμισμένες σύριγγες, έχει εγκριθεί στην ΕΕ και σε περισσότερες από 10 χώρες εκτός της ΕΕ, όπως ο Καναδάς, οι ΗΠΑ και η Αυστραλία. Επίσης, η ένδειξη αυτοχορήγησης της ομαλιζουμάμπης σε προγεμισμένες σύριγγες εγκρίθηκε στην ΕΕ το 2018. Στις ΗΠΑ, η Novartis και η Genentech, Inc. συνεργάζονται για την ανάπτυξη και την από κοινού προώθηση  της ομαλιζουμάμπης. Εκτός των ΗΠΑ, η Novartis κυκλοφορεί την ομαλιζουμάμπη στην αγορά  και καταγράφει όλες τις πωλήσεις και τα σχετικά κόστη.

 

Η ομαλιζουμάμπη βρίσκεται επί του παρόντος σε στάδιο έρευνας για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες (CRSwNP), αλλά δεν έχει λάβει έγκριση για αυτή την ένδειξη πουθενά στον κόσμο.

 

Σχετικά με τις μελέτες POLYP 1 και POLYP 2

Οι μελέτες POLYP 1 και POLYP 2 είναι επαναλαμβανόμενες μελέτες φάσης ΙΙΙ, οι οποίες σχεδιάστηκαν για τον προσδιορισμό της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της ομαλιζουμάμπης σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες, οι οποίοι είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση στην καθιερωμένη  θεραπεία. Αμφότερες οι μελέτες ήταν τυχαιοποιημένες, πολυκεντρικές, διπλά τυφλές και ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο. Στη μελέτη POLYP 1 συμμετείχαν 138 ασθενείς και στην POLYP 2 έλαβαν μέρος 127 ασθενείς, με ή χωρίς ιστορικό χειρουργικής επέμβασης . Τα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία για αμφότερες τις μελέτες ήταν η αλλαγή από την αρχική τιμή στη μέση ημερήσια βαθμολογία της ρινικής συμφόρησης την Εβδομάδα 24, και η αλλαγή από την αρχική τιμή στη βαθμολογία ρινικών  πολυπόδων  έως την Εβδομάδα 24.  Οι ασθενείς που συμμετείχαν στις μελέτες, έλαβαν είτε ομαλιζουμάμπη είτε εικονικό φάρμακο με υποδόρια ένεση κάθε δύο έως τέσσερις εβδομάδες^6,7.

 

 

 

Δήλωση αποποίησης ευθυνών

 

Το παρόν αποτελεί κείμενο επιστημονικού χαρακτήρα με αποκλειστικό σκοπό την επιστημονική ενημέρωση του αποδέκτη. Ο αποδέκτης αναγνωρίζει πως η Novartis Hellas ΑΕΒΕ ουδεμία ευθύνη φέρει έναντι οποιουδήποτε προσώπου για τον τρόπο χρήσης του υλικού από τον αποδέκτη, στην διακριτική ευχέρεια του οποίου εναπόκειται η ενδεχόμενη δημοσίευση, καθώς και ο τρόπος αυτής.

 

Το παρόν δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντοστραφείς δηλώσεις υπό την έννοια της Μεταρρυθμιστικής Πράξης περί Διαφορών για Ιδιωτικά Χρεόγραφα των Ηνωμένων Πολιτειών του 1995. Οι μελλοντοστραφείς δηλώσεις μπορούν γενικώς να αναγνωριστούν από τη χρήση λέξεων όπως «δυνητικό», «μπορεί», «θα», «σχέδιο», «αναμένεται», «προβλέπεται», «περιμένουμε», «πιστεύουμε», «δεσμευόμαστε», «υπό διερεύνηση», «γραμμή ανάπτυξης», «έναρξη» ή παρόμοιους όρους, ή από τις ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις όσον αφορά δυνητικές εγκρίσεις διάθεσης στην αγορά ή νέες ενδείξεις ή επισημάνσεις υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένων προϊόντων που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου, ή όσον αφορά δυνητικά μελλοντικά έσοδα από τα εν λόγω προϊόντα. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε υπέρ το δέον σε αυτές τις δηλώσεις. Τέτοιες μελλοντοστραφείς δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες μας όσον αφορά μελλοντικά συμβάντα, και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες επαληθευτούν ή οι υποκείμενες παραδοχές αποδειχθούν εσφαλμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που αναφέρονται στις μελλοντοστραφείς δηλώσεις. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι τα υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου θα υποβληθούν προς έγκριση ή θα λάβουν έγκριση για πώληση ή για οποιαδήποτε πρόσθετη ένδειξη ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι τα εν λόγω προϊόντα θα είναι εμπορικά επιτυχή στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες μας σχετικά με τα εν λόγω προϊόντα, θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από εγγενείς αβεβαιότητες της έρευνας και της ανάπτυξης, όπως τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών και πρόσθετων αναλύσεων των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, από ενέργειες ή καθυστερήσεις εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή κυβερνητικές ρυθμίσεις εν γένει, από τις διεθνείς τάσεις περικοπής των δαπανών υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των συνεχών πιέσεων για μείωση των τιμών και αποζημίωσης από πλευράς των κυβερνήσεων, των πληρωτών και του γενικού κοινού και των απαιτήσεων για αυξημένη διαφάνεια στην τιμολόγηση, από τη δυνατότητά μας να κατοχυρώσουμε τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας μας ή να διατηρήσουμε την προστασία τους, από τις ειδικές προτιμήσεις συνταγογράφησης των ιατρών και των ασθενών, από τις γενικές πολιτικές και οικονομικές συνθήκες, από ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας ή κατασκευής, από δυνητικές ή υπάρχουσες παραβιάσεις της ασφάλειας των δεδομένων και του απορρήτου των δεδομένων, ή βλάβες των πληροφοριακών μας συστημάτων, καθώς και από άλλους κινδύνους και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο 20-F της Novartis AG το οποίο έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου ως έχουν σήμερα και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει οποιεσδήποτε μελλοντοστραφείς δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν δελτίο συμβάντα ή οποιαδήποτε άλλη αλλαγή. τύπου, εάν προκύψουν νέες πληροφορίες, μελλοντικά

 

Βιβλιογραφία

1. Δεδομένα αρχείου.
2. Fokkens WJ, et al. European Position Paper on Rhinosinusitis and Nasal Polyps 2012.Rhinol Suppl. 2012;23:1–298
3. Stevens W, et al. Chronic Rhinosinusitis with Nasal Polyps. J Allergy Clin Immunol Pract. 2016; 4(4): 565–572
4. Newton JR and Ah-See KW. A review of nasal polyposis. Ther Clin Risk Manag. 2008;4(2):507–512
5. Bachert C. Evidence-based management of nasal polyposis by intranasal corticosteroids: from the cause to the clinic. Int Arch Allergy Immunol. 2011;155:309–321
6. NIH: ClinicalTrials.gov. A Clinical Trial of Omalizumab in Participants With Chronic Rhinosinusitis With Nasal Polyps (POLYP 1). Διαθέσιμο στη διεύθυνση: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03280550. Προσπελάστηκε τον Σεπτέμβριο του 2019.
7. NIH: ClinicalTrials.gov. A Clinical Trial of Omalizumab in Participants With Chronic Rhinosinusitus With Nasal Polyps (POLYP 2). Διαθέσιμο στη διεύθυνση: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03280537. Προσπελάστηκε τον Σεπτέμβριο του 2019.
8. Nasal Polyps. Διαθέσιμο στη διεύθυνση: https://patient.info/ears-nose-throat-mouth/nasal-polyps-leaflet Προσπελάστηκε τον Σεπτέμβριο του 2019.
9. Could nasal polyps be the cause of your stuffy nose. Διαθέσιμο στη διεύθυνση: https://www.hopkinsmedicine.org/health/articles-and-answers/ask-the-expert/stuffy-nose-nasal-polyps Προσπελάστηκε τον Σεπτέμβριο του 2019.
10. World Allergy Organization. Nasal Polyposis: A Multifactorial disease. Διαθέσιμο στη διεύθυνση: https://www.worldallergy.

org/educational_programs/world_allergy_forum/sydney/pawankar.php Προσπελάστηκε τον Σεπτέμβριο του 2019.

 

Η Φαρμακευτική Εταιρεία Janssen της Johnson & Johnson ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε τη διεύρυνση της χρήσης του ustekinumab για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μετρίως έως σοβαρά ενεργή ελκώδη κολίτιδα (UC), οι οποίοι εμφάνισαν ανεπαρκή ανταπόκριση, απώλεια ανταπόκρισης ή δυσανεξία στη συμβατική θεραπεία ή σε θεραπεία με βιολογικό παράγοντα ή παρουσιάζουν ιατρικές αντενδείξεις σε αυτές τις θεραπείες. Το ustekinumab είναι η πρώτη διαθέσιμη θεραπεία με βιολογικό παράγοντα που στοχεύει εκλεκτικά την οδό των IL-12/IL-23, έναν σημαντικό θεραπευτικό στόχο στην UC.

«Η καταστροφική επίδραση της ελκώδους κολίτιδας στις ζωές των ανθρώπων με αυτή την πάθηση συχνά υποεκτιμάται. Τυπικά, η ελκώδης κολίτιδα παρουσιάζεται αρχικά σε νέους ενήλικες σε μία περίοδο που είναι ακόμα στην εκπαίδευση ή ξεκινούν την καριέρα τους – περιορίζοντας συχνά την ικανότητά τους να επιτύχουν τους προσωπικούς τους στόχους», είπε ο Καθηγητής Silvio Danese*, Επικεφαλής του Κέντρου Φλεγμονωδών Νόσων του Εντέρου στο Ερευνητικό Νοσοκομείο Humanitas στο Μιλάνο της Ιταλίας. «Παρότι ακόμη δεν υπάρχει ίαση για την ελκώδη κολίτιδα, οι θεραπείες που μπορούν να συμβάλλουν στην πρόληψη της έξαρσης των συμπτωμάτων και να επιτρέψουν στους ανθρώπους να συνεχίσουν τη ζωή τους είναι εξαιρετικά σημαντικές. Για αυτό το λόγο, η έγκριση του ustekinumab για την ελκώδη κολίτιδα αποτελεί καλοδεχούμενο νέο και θα προσφέρει μία πολύτιμη θεραπευτική επιλογή στους ασθενείς και στους γιατρούς τους».

Προσβάλλοντας 2,6 εκατομμύρια ανθρώπους στην Ευρώπη, η ελκώδηs κολίτιδα είναι μία σοβαρή, χρόνια, ανοσολογικά διαμεσολαβούμενη φλεγμονώδης νόσος του παχέος εντέρου.  Τα συμπτώματα ποικίλουν αλλά μπορεί να περιλαμβάνουν κοιλιακό πόνο, αιματηρές διαρροϊκές κενώσεις και κόπωση, τα οποία μπορεί να είναι επώδυνα και να προκαλούν αμηχανία και εξάντληση, θέτοντας μία σημαντική επιβάρυνση στους πάσχοντες. Στα δύο τρίτα των ανθρώπων με ελκώδη κολίτιδα, οι σημερινές θεραπείες δεν είναι πλήρως επιτυχείς ή μπορεί να εμφανιστούν επιπλοκές.

«Η σημερινή ημέρα αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο στη θεραπεία της ελκώδους κολίτιδας», είπε ο Jan Wehkamp, MD, Αντιπρόεδρος, Επικεφαλής του Τομέα Γαστρεντερολογικών Νοσημάτων της Janssen Research & Development, LLC. «Πολλές εκατοντάδες χιλιάδες άνθρωποι στην Ευρώπη δίνουν μάχη ενάντια σε έναν από τους δύο τύπους της φλεγμονώδους νόσου του εντέρου – τη νόσο του Crohn και την ελκώδη κολίτιδα – και χρειάζονται επειγόντως αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές. Το ustekinumab είναι διαθέσιμο στους ανθρώπους με νόσο του Crohn από την έγκρισή του το 2016, και χάρη στους ασθενείς που εντάχθηκαν στο πρόγραμμα κλινικών μελετών UNIFI και στην προθυμία τους να συμμετάσχουν, είμαστε ενθουσιασμένοι που τώρα θα καταστεί διαθέσιμο και στους ανθρώπους με ελκώδη κολίτιδα, προσφέροντάς τους μία ευκαιρία για διαρκή ύφεση και ανακούφιση από τα συμπτώματα που συχνά είναι επώδυνα και εξαντλητικά».

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στα δεδομένα από το βασικό πρόγραμμα μελετών Φάσης 3 UNIFI, ένα πρόγραμμα που περιλάμβανε μία αρχική μελέτη Επαγωγής (UNIFI-I) διάρκειας τουλάχιστον οχτώ εβδομάδων και στη συνέχεια μία μελέτη Συντήρησης (UNIFI-M) διάρκειας 44 εβδομάδων, και οι δύο από τις οποίες απέδειξαν την αποτελεσματικότητα του ustekinumab ως θεραπευτικής επιλογής σε ασθενείς με μετρίως έως σοβαρά ενεργή UC οι οποίοι είχαν εμφανίσει ανεπαρκή ανταπόκριση ή δυσανεξία στη συμβατική θεραπεία (δηλ. κορτικοστεροειδή ή ανοσορρυθμιστικοί παράγοντες) ή στη θεραπεία με βιολογικό παράγοντα (δηλ. ένας ή περισσότεροι αναστολείς του παράγοντα νέκρωσης όγκου [TNF]-α και/ή vedolizumab).

Το ustekinumab έχει παρουσιάσει ένα σταθερό προφίλ ασφάλειας στην ελκώδη κολίτιδα και οι μελέτες δείχνουν ότι η θεραπεία είναι καλά ανεκτή. Στον κύριο τυχαιοποιημένο πληθυσμό των μελετών Επαγωγής και Συντήρησης, παρόμοια ποσοστά ασθενών στις ομάδες του ustekinumab και του εικονικού φαρμάκου παρουσίασαν ανεπιθύμητα συμβάντα (AE), σοβαρά AE, λοιμώξεις και σοβαρές λοιμώξεις έως την εβδομάδα 44. Κατά τη φάση Επαγωγής, αναφέρθηκε ένας θάνατος από αιμορραγία κιρσών οισοφάγου, ενώ δεν αναφέρθηκαν κακοήθειες, ευκαιριακές λοιμώξεις ή φυματίωση. Κατά τη φάση Συντήρησης, δεν αναφέρθηκαν θάνατοι, ενώ αναφέρθηκαν δύο κακοήθειες διαφορετικές από μη μελανωματικό καρκίνο του δέρματος (NMSC) (90 mg ustekinumab q8w: καρκίνος του παχέος εντέρου [n=1], 90 mg ustekinumab q12w: θηλώδες νεφροκυτταρικό καρκίνωμα [n=1]). Υπήρχε ένας αναφερόμενος από ασθενή NMSC στην ομάδα των 90 mg ustekinumab q12w (2 συμβάντα καρκινώματος εκ πλακωδών κυττάρων).^10,11

Η άδεια κυκλοφορίας έρχεται ύστερα από τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Χρήση στον Άνθρωπο (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), που εκδόθηκε στις 25 Ιουλίου 2019.  Η Janssen ανακοίνωσε την υποβολή μίας συμπληρωματικής Αίτησης Άδειας Βιολογικού Παράγοντα (sBLA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ζητώντας την έγκριση του  (ustekinumab) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μετρίως έως σοβαρά ενεργή ελκώδη κολίτιδα τον Δεκέμβριο του 2018. Η αξιολόγηση βρίσκεται σε εξέλιξη.

 

 

 

Σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλεια

Ανατρέξτε στην πλήρη Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος για τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης του ustekinumab: https://www.medicines.org.uk/emc/product/7638/smpc

Σχετικά με τις φαρμακευτικές εταιρείες Janssen της Johnson & Johnson

Στη Janssen, δημιουργούμε ένα μέλλον όπου οι ασθένειες θα αποτελούν παρελθόν. Είμαστε η φαρμακευτική εταιρεία του Ομίλου Johnson & Johnson και εργαζόμαστε ακούραστα για να κάνουμε αυτό το μέλλον, πραγματικότητα, για τους ασθενείς σε όλον τον κόσμο, καταπολεμώντας τις ασθένειες με σύμμαχό μας την επιστήμη, βελτιώνοντας την πρόσβαση των ασθενών μέσω της καινοτομίας και θεραπεύοντας την απόγνωση με αγάπη. Εστιάζουμε σε τομείς της ιατρικής: Καρδιαγγειακά νοσήματα & Μεταβολισμός, Ανοσολογία, Λοιμώδεις Νόσοι & Εμβόλια, Νευροεπιστήμες, Ογκολογία και Πνευμονική Υπέρταση, όπου αποδεδειγμένα μπορούμε να κάνουμε τη μεγαλύτερη διαφορά.
Μάθετε περισσότερα στο janssen.com/emea/. Ακολουθήστε μας στο www.twitter.com/JanssenEMEA.

Η Janssen-Cilag International NV, ο κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας του ustekinumab στην ΕΕ, και η Janssen Research & Development, LLC, αποτελούν τμήμα των Φαρμακευτικών Εταιρειών του ομίλου Johnson & Johnson.

Προειδοποιήσεις που αφορούν δηλώσεις σχετικά με το μέλλον

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει «δηλώσεις σχετικά με το μέλλον», όπως αυτές ορίζονται από το Μεταρρυθμιστικό Νόμο περί Αγωγών Ιδιωτικών Χρεογράφων (Private Securities Litigation Reform Act) του 1995, σχετικά με τις ρυθμιστικές εγκρίσεις και τα οφέλη μίας νέας θεραπευτικής επιλογής για το ustekinumab. Ο αναγνώστης προειδοποιείται να μη βασίζεται σε αυτές τις δηλώσεις σχετικά με το μέλλον. Οι δηλώσεις αυτές βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες σχετικά με μελλοντικά γεγονότα. Αν οι υποκείμενες εικασίες αποδειχθούν ανακριβείς ή αν υλοποιηθούν γνωστοί ή άγνωστοι κίνδυνοι ή αβεβαιότητες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από τις προσδοκίες και τις προβλέψεις της Janssen-Cilag International NV και οποιασδήποτε άλλης Φαρμακευτικής Εταιρείας Janssen και/ή της Johnson & Johnson. Οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τα εξής: προκλήσεις και αβεβαιότητες που συνδέονται με την έρευνα και ανάπτυξη του προϊόντος, συμπεριλαμβανομένης της αβεβαιότητας της κλινικής επιτυχίας και της λήψης εγκρίσεων από τις ρυθμιστικές αρχές, αβεβαιότητα της εμπορικής επιτυχίας, δυσκολίες και καθυστερήσεις στην παραγωγή, ανταγωνισμός, συμπεριλαμβανομένων της τεχνολογικής προόδου, των νέων προϊόντων και των διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας που επιτυγχάνονται από τους ανταγωνιστές, προκλήσεις για τους ασθενείς, προβληματισμούς σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του προϊόντος που οδηγούν στην ανάκληση του προϊόντος ή τη λήψη μέτρων από τις ρυθμιστικές αρχές, αλλαγή στα πρότυπα συμπεριφοράς και δαπανών των αγοραστών προϊόντων και υπηρεσιών φροντίδας της υγείας, αλλαγές στους ισχύοντες νόμους και κανονισμούς, συμπεριλαμβανομένων των παγκόσμιων μεταρρυθμίσεων στον τομέα της υγείας και των τάσεων για περιορισμό τους κόστους της υγειονομικής περίθαλψης. Πιο αναλυτικός κατάλογος και περιγραφή αυτών των κινδύνων, των αβεβαιοτήτων και των λοιπών παραγόντων παρουσιάζεται στην Ετήσια Έκθεση της Johnson & Johnson στο Έντυπο 10-K για το οικονομικό έτος που έληξε την 30^η Δεκεμβρίου 2018, συμπεριλαμβανομένων των ενοτήτων με τίτλο «Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με δηλώσεις προοπτικών» και «Αντικείμενο 1A. Παράγοντες Κινδύνου», καθώς και στην πιο πρόσφατη Τριμηνιαία Έκθεση της εταιρείας στο Έντυπο 10-Q και στις μεταγενέστερες εκθέσεις της εταιρείας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Αντίγραφα αυτών των εκθέσεων διατίθενται στις ηλεκτρονικές διευθύνσεις www.sec.gov, www.jnj.com ή κατόπιν αιτήματος από την Johnson & Johnson. Τόσο οι φαρμακευτικές εταιρείες Janssen όσο και η Johnson & Johnson δεν αναλαμβάνουν την υποχρέωση να επικαιροποιήσουν οποιαδήποτε δήλωση σχετικά με μελλοντικές εξελίξεις ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών ή μελλοντικών συμβάντων ή εξελίξεων.

# # #

 

Βιβλιογραφικές αναφορές:

^[1] European Commission. Product information – Stelara. 2019. Available at: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h494.htm (Accessed September 2019).

² Toussirot E. The IL23/Th17 pathway as a therapeutic target in chronic inflammatory diseases. Inflamm Allergy Drug Targets 2012;11:159–68.

³ Ng SC, et al. Worldwide incidence and prevalence of inflammatory bowel disease in the 21st century: a systematic review of population-based studies. Lancet 2017;390:2769–78.

⁴ Crohn’s & Colitis Foundation. ‘Living with Ulcerative Colitis’ leaflet. Available at: https://www.crohnscolitisfoundation.org/sites/default/files/legacy/assets/pdfs/living-with-ulcerative.pdf (Accessed August 2019).

⁵ Crohn’s & Colitis UK. What is Ulcerative Colitis? Available at: https://www.crohnsandcolitis.org.uk/about-inflammatory-bowel-disease/ulcerative-colitis (Accessed August 2019).

⁶ Lopez-Sanroman A, et al. Perceived emotional and psychological impact of ulcerative colitis on outpatients in Spain: UC-LIFE survey. Dig Dis Sci 2017;62:207–216.

⁷ Rubin D, et al. The impact of ulcerative colitis on patients’ lives compared to other chronic diseases: A patient survey. Dig Dis Sci 2010;55:1044–1052.

⁸ Devlen J, et al. The burden of inflammatory bowel disease: A patient-reported qualitative analysis and development of a conceptual model. Inflamm Bowel Dis 2014;20:545–552.

⁹ Lonnfors S, et al. IBD and health-related quality of life – Discovering the true impact. J Crohn’s Colitis 2014;8:1281–1286.

^[1]0 Sandborn WJ, et al. Abstract OP37: Efficacy and safety of ustekinumab as maintenance therapy in ulcerative colitis: Week 44 results from UNIFI. ECCO 2019.

^[1]1 Sands B, et al. Safety and efficacy of ustekinumab induction therapy in patients with moderate to severe ulcerative colitis: results from the Phase 3 UNIFI study [abstract]. Presented at the American College of Gastroenterology (ACG) Annual Scientific Meeting, 5–10 October 2018; Philadelphia, Pennsylvania.

^[1]2 European Medicines Agency. Stelara opinion from Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 25 July 2019. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/stelara (Accessed August 2019).

^[1]3 Businesswire. New Phase 3 Data Show Single Dose of Stelara^® (Ustekinumab) Induces Clinical Remission and Response in Adults with Moderate to Severe Ulcerative Colitis. Available at: https://www.businesswire.com/news/home/20181009005698/en/New-Phase-3-Data-Show-Single-Dose (Accessed August 2019).

^[1]4 Van Assche G, et al. Abstract DOP47: Sustained remission in patients with moderate to severe ulcerative colitis: Results from the Phase 3 UNIFI

maintenance study. ECCO 2019.

^[1]5 Businesswire. New Phase 3 Stelara^® (Ustekinumab) Data Show Positive Results as Maintenance Therapy in Adults with Moderate to Severe Ulcerative Colitis. Available at: https://www.businesswire.com/news/home/20190311005469/en/New-Phase-3-STELARA%C2%AE-ustekinumab-Data-Show (Accessed August 2019).

^[1]6 European Medicines Agency. 2018. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/stelara-epar-product-information_en.pdf (Accessed August 2019).