Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ανακοίνωσε σήμερα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την υπό όρους έγκριση του CASGEVY^® (exagamglogeneautotemcel [exa-cel]), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9, για την αντιμετώπισητης δρεπανοκυτταρικής νόσου(SCD) και της εξαρτώμενης από μετάγγισηβ-θαλασσαιμίας (TDT).

Εάν εγκριθεί, το exa-celθα είναι η μόνη γενετική θεραπεία για ασθενείς εντός Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ) ηλικίας 12 ετών και άνω με είτε σοβαρήδρεπανοκυτταρική νόσοκαιεπαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) είτε εξαρτώμενη από μετάγγισηβ-θαλασσαιμία για τους οποίους δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενήςδότης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων μεσυμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων(HLA). Ηαπόφασηέγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται τον Φεβρουάριο του 2024.

«Αυτή η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα ακόμη σημαντικό κανονιστικό ορόσημο που υπογραμμίζει το δυνητικά σημαντικό όφελος της νέας, γενετικής θεραπείας για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσοκαι ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία»,δήλωσεηκαNiaTatsis, Ph.D., ExecutiveVicePresidentandChiefRegulatoryandQualityOfficer, VertexPharmaceuticalsInc.

«Υπάρχει επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπείεςστη β-θαλασσαιμία και τη δρεπανοκυτταρική νόσο, καθώς τα άτομα με αυτές τις ασθένειες εξακολουθούν να έχουν μικρότερο προσδόκιμο ζωής από τον γενικό πληθυσμό και έχουν υποβαθμισμένη ποιότητα ζωής», δήλωσε ο Δρ. FrancoLocatelli, κύριος ερευνητής στις μελέτες CLIMB-111 και CLIMB-121, Καθηγητής Παιδιατρικής στο CatholicUniversity of the SacredHeartστη Ρώμη και Διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Νοσοκομείο ΠαίδωνBambinoGesù. «Ως ερευνητής, έχω παρατηρήσει τον μεγάλο αντίκτυπο που μπορεί να έχει το exa-celστη ζωή των ασθενών και προσδοκώ την έγκρισήτου στην Ευρωπαϊκή Ένωση».