Η onasemnogene abeparvovec–xioi εγκρίθηκε υπό όρους στην Ευρώπη για τη θεραπεία ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SΜΑ), με κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για ασθενείς με SΜΑ με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

Η AveXis, εταιρεία του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε υπό όρους έγκριση για την onasemnogene abeparvovec-xioi, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2. Η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά με SMA και με βάρος έως 21 κιλά σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.

 

Στην Ευρώπη, κάθε χρόνο, γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SMA, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από την έλλειψη του λειτουργικού γονιδίου SMN1, και η οποία έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, της κατάποσης και της βασικής κίνησης.^1,2,3 Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου. Σύμφωνα με τη μελέτη φυσικού ιστορικού της SMA, στο πλαίσιο του δικτύου Παιδιατρικής Νευρομυϊκής Κλινικής Έρευνας (Pediatric Neuromuscular Clinical Research – PNCR), σχεδόν όλοι οι ασθενείς ηλικίας κάτω των πέντε ετών θα είναι κάτω των 21 κιλών, με ορισμένους ασθενείς ηλικίας 6, 7 ή 8 ετών να έχουν βάρος έως 21 κιλά.⁴  Η AveXis σχεδιάζει την παρουσίαση ενός προϊόντος που επιτρέπει τη θεραπεία ασθενών βάρους έως 21 κιλών, και συνεργάζεται με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για την οριστικοποίηση των χρονοδιαγραμμάτων παροχής.

 

«Η έγκριση της onasemnogene abeparvovec-xioi από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα SMA και υπογραμμίζει περαιτέρω την ουσιαστική κλινική αξία της μόνης γονιδιακής θεραπείας για την SMA, φέρνοντας νέα ελπίδα σε όσους επηρεάζονται από αυτήν τη σπάνια, αλλά ολέθρια ασθένεια»,  δήλωσε ο Dave Lennon, πρόεδρος της AveXis. «Ακόμη και υπό τις τρέχουσες πανδημικές καταστάσεις, η επείγουσα ανάγκη αντιμετώπισης της SMA είχε ως αποτέλεσμα τη δημιουργία καναλιών πρόσβασης στη Γαλλία και τη Γερμανία για την οnasemnogene abeparvovec-xioi, ένα δυνητικά σωτήριο φάρμακο που χορηγείται σε μία δόση. Επιπλέον, έχουμε συναντηθεί με περισσότερους από 100 άμεσα ενδιαφερόμενους οργανισμούς σε όλη την Ευρώπη για να συζητήσουμε το πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα», προκειμένου να γίνει δυνατή η ταχεία πρόσβαση στη θεραπεία, με προσαρμόσιμες επιλογές που έχουν σχεδιαστεί για να λειτουργούν εντός των τοπικών πλαισίων τιμολόγησης και επιστροφής χρημάτων.»

 

Η SMA αποτελεί σημαντική επιβάρυνση για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης στην Ευρώπη με το σωρευτικό εκτιμώμενο κόστος της υγειονομικής περίθαλψης ανά παιδί να κυμαίνεται μεταξύ 2,5 και 4 εκατομμυρίων ευρώ μόνο τα πρώτα 10 χρόνια. ⁵ Η οnasemnogene abeparvovec-xioi είναι μια επαναστατική και εξαιρετικά καινοτόμος γονιδιακή, εφάπαξ θεραπεία  για μια μοιραία και προοδευτική γενετική νόσο, και έχει σταθερή τιμή παγκοσμίως, σε ένα πλαίσιο που έχει ως βάση την αξία, ωστόσο οι τελικές αποφάσεις τιμολόγησης και αποζημίωσης καθορίζονται σε τοπικό επίπεδο. Σχεδιασμένο για να λειτουργεί στα υφιστάμενα τοπικά πλαίσια τιμολόγησης και αποζημίωσης, το πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα» προσφέρει στα υπουργεία υγείας και στους οργανισμούς αποζημίωσης ένα εύρος ευέλικτων επιλογών που μπορούν να εφαρμοστούν άμεσα για να υποστηρίξουν την ταχεία πρόσβαση και την ευρεία αποζημίωση.

 

Το πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα» διασφαλίζει ότι το κόστος για τους ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία πριν από την εφαρμογή των εθνικών συμφωνιών τιμολόγησης και αποζημίωσης είναι ευθυγραμμισμένο με τις τιμές που διαμορφώθηκαν έπειτα από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις, και βασισμένες στην αξία της θεραπείας. Το πρόγραμμα διατηρεί την ακεραιότητα των κατά τόπους πλαισίων τιμολόγησης και αποζημίωσης με ένα εύρος προσαρμόσιμων επιλογών, όπως:

 

• Αναδρομικές εκπτώσεις, που διασφαλίζουν ότι το κόστος πρόωρης πρόσβασης ευθυγραμμίζεται με τις διαπραγματευόμενες τιμές που διαμορφώθηκαν έπειτα από τοπικές κλινικές και οικονομικές διαδικασίες αξιολόγησης.
• Αναβαλλόμενες πληρωμές και επιλογές δόσεων, που επιτρέπουν στους φορείς αποζημίωσης να διαχειρίζονται την επίδραση στον προϋπολογισμό κατά τη διάρκεια της φάσης πρώιμης πρόσβασης.
• Εκπτώσεις βάσει αποτελεσμάτων, οι οποίες προκύπτουν μετά από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις, μπορούν να εφαρμοστούν σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία κατά την περίοδο πρώιμης πρόσβασης.
• Επαρκής κατάρτιση των θεραπευτικών ιδρυμάτων, σχετικά με τη χορήγηση και την μετέπειτα ιατρική παρακολούθηση.
• Πρόσβαση στο RESTORE, ένα παγκόσμιο μητρώο ασθενών που έχουν διαγνωστεί με SΜΑ, το οποίο βασίζεται σε υφιστάμενα μητρώα χωρών.

 

Η άμεση πρόσβαση στην onasemnogene abeparvovec-xioi, ευθυγραμμισμένη με την ένδειξη, είναι διαθέσιμη στη Γαλλία μέσω του πλαισίου ATU και αναμένεται σύντομα στη Γερμανία.

 

«Η σημερινή έγκριση φέρνει απτή πρόοδο στην αξιοποίηση της μετασχηματιστικής δύναμης της γονιδιακής θεραπείας», δήλωσε ο Δρ. Eugenio Mercuri, Καθηγητής Παιδιατρικής Νευρολογίας, Καθολικό Πανεπιστήμιο, Ρώμη, Ιταλία. «Η έγκριση της onasemnogene abeparvovec-xioi αντιπροσωπεύει για τους γιατρούς έναν σημαντικό νέο τρόπο να αντιμετωπίζουν ασθενείς με SMA. Τα αποτελέσματα που έχουμε δει για την onasemnogene abeparvovec-xioi μέχρι σήμερα από την κλινική δοκιμή STR1VE δείχνουν ένα εντυπωσιακό ποσοστό επιβίωσης στο τέλος της μελέτης, με την πλειονότητα των ασθενών να επιτυγχάνουν λειτουργικά ορόσημα, όπως να κάθονται χωρίς υποστήριξη, που δεν θα είχαν επιτευχθεί σε βρέφη που δεν έλαβαν θεραπεία.»

 

«Η SMA Europe υποδέχεται με ενθουσιασμό τις ειδήσεις σχετικά με την έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή μιας γονιδιακής θεραπείας που αφορά μία ομάδα της κοινότητάς μας», δήλωσε ο Mencía de Lemus, Πρόεδρος της SMA Europe. «Πολλές ελπίδες έχουν εναποτεθεί σε αυτήν την πολυαναμενόμενη θεραπεία. Εναπόκειται τώρα σε όλους τους εμπλεκόμενους φορείς να διασφαλίσουν ότι οι θεράποντες γιατροί, μαζί με τους γονείς, μπορούν να επιλέξουν την καλύτερη θεραπευτική επιλογή με βάση το όφελος που μπορεί η κάθε μία να προσφέρει σε κάθε άτομο. Η συλλογή περισσότερων δεδομένων σχετικά με τον τρόπο με τον οποίο η onasemnogene abeparvovec-xioi επηρεάζει τη ζωή των ασθενών θα είναι εξαιρετικά σημαντική για την καλύτερη κατανόηση των δυνατοτήτων αυτής της νέας θεραπείας για τη βελτίωση της ζωής των ατόμων που ζουν με SMA.»

 

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στα αποτελέσματα των ολοκληρωμένων κλινικών δοκιμών Φάσης 3 STR1VE-US και Φάσης 1 START, οι οποίες αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης onasemnogene abeparvovec-xioi σε συμπτωματικούς ασθενείς με SΜΑ Τύπου 1 ηλικίας <6 μηνών κατά τη χορήγηση, οι οποίοι είχαν ένα ή δύο αντίγραφα του εφεδρικού γονιδίου SMN2 ή δύο αντίγραφα του εφεδρικού γονιδίου SMN2, αντίστοιχα. Η STR1VE-EU, μια συγκριτική μελέτη Φάσης 3 βρίσκεται σε εξέλιξη. Η onasemnogene abeparvovec-xioi έδειξε παρατεταμένη επιβίωση χωρίς συμβάντα, ταχεία βελτίωση της κινητικής λειτουργίας, συχνά εντός ενός μηνός από τη χορήγηση της δόσης, και επίτευξη οροσήμων σε βάθος χρόνου, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας των ασθενών να κάθονται χωρίς στήριξη, να μπουσουλούν και να περπατούν ανεξάρτητα – επίπεδα ανάπτυξης που δεν επιτεύχθηκαν ποτέ σε ασθενείς της νόσου Τύπου 1 που δεν είχαν λάβει θεραπεία. ⁶

 

Πρόσθετα υποστηρικτικά δεδομένα περιλάμβαναν ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη συνεχιζόμενη δοκιμή SPR1NT, μια ανοιχτή μελέτη φάσης 3 μονού σκέλους, μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης της onasemnogene abeparvovec-xioi σε προ-συμπτωματικούς ασθενείς (ηλικίας <6 εβδομάδων κατά τη χορήγηση) που  γενετικά ορίζονται από τη δι-αλληλική διαγραφή του SMN1 με 2 ή 3 αντίγραφα του SMN2. Αυτά τα δεδομένα αποδεικνύουν ταχεία επίτευξη οροσήμων ανάλογα με την εκάστοτε ηλικία, ενισχύοντας την κρίσιμη σημασία της πρώιμης παρέμβασης σε ασθενείς με SMA.

 

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν μετά τη θεραπεία ήταν τα αυξημένα ηπατικά ένζυμα και ο έμετος. Μπορεί να εμφανιστεί οξεία, σοβαρή ηπατική βλάβη και αύξηση στις αμινοτρανσφεράσες. Ασθενείς με προϋπάρχουσα ηπατική ανεπάρκεια μπορεί να έχουν υψηλότερο κίνδυνο. Πριν από την έγχυση, οι γιατροί θα πρέπει να αξιολογούν την  ηπατική λειτουργία όλων των ασθενών με κλινική εξέταση και εργαστηριακές εξετάσεις. Επιπλέον, πρέπει να χορηγούν συστημικό κορτικοστεροειδές σε όλους τους ασθενείς πριν και μετά τη θεραπεία, και κατόπιν να συνεχίσουν την παρακολούθηση της λειτουργίας του ήπατος για τουλάχιστον 3 μήνες μετά την έγχυση.⁶ Υπάρχει περιορισμένη εμπειρία για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω ή με σωματικό βάρος άνω των 13,5 κιλών. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της onasemnogene abeparvovec-xioi σε αυτούς τους ασθενείς δεν έχει τεκμηριωθεί.

 

Η AveXis διαθέτει:

• αποκλειστική, παγκόσμια άδεια σε συνεργασία με το Nationwide Children’s Hospital, τόσο για την ενδοφλέβια όσο και για την ενδοραχιαία χορήγηση γονιδιακής θεραπείας μέσω AAV9, για τη θεραπεία όλων των τύπων της SΜΑ,
• αποκλειστική παγκόσμια άδεια από την REGENXBIO, για οποιονδήποτε ανασυνδυασμένο AAV διαβιβαστή στο χαρτοφυλάκιο πνευματικής ιδιοκτησίας της, για την in vivo χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας για την SΜΑ σε ανθρώπους,
• αποκλειστική, παγκόσμια συμφωνία αδειοδότησης με την Genethon για την in vivo χορήγηση του AAV9 διαβιβαστή στο κεντρικό νευρικό σύστημα, για τη θεραπεία της SMΑ, και
• μη αποκλειστική, παγκόσμια συμφωνία άδειας χρήσης με την AskBio, για τη χρήση της αυτο-συμπληρωματικής τεχνολογίας DNA για τη θεραπεία της SΜΑ.

 

 

Σχετικά με τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

 

Η SΜΑ αποτελεί την κυριότερη γενετική αιτία θανάτου των νεογνών.^2,3 Εάν παραμείνει χωρίς θεραπεία, η Τύπου 1 SΜΑ οδηγεί στον θάνατο ή στην ανάγκη για μόνιμη αναπνευστική υποστήριξη ασθενών έως την ηλικία των δύο ετών, σε πάνω από το 90% των περιπτώσεων. ^7,8 Η SΜΑ είναι μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή νόσος, που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, με αποτέλεσμα την προοδευτική και μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, κατάποσης και βασικής κίνησης.² Είναι επιτακτική ανάγκη η διάγνωση της SΜΑ και η έναρξη θεραπείας, συμπεριλαμβανομένης της προληπτικής υποστηρικτικής φροντίδας, όσο το δυνατόν νωρίτερα, για να σταματήσει η μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων και η εξέλιξη της νόσου.⁹ Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό στην SΜΑ Τύπου 1, όπου ο εκφυλισμός των κινητικών νευρώνων αρχίζει πριν από τη γέννηση και κλιμακώνεται ταχέως. Η απώλεια των κινητικών νευρώνων δεν μπορεί να αναστραφεί, επομένως οι ασθενείς με SΜΑ που εμφανίζουν συμπτώματα κατά τη διάρκεια θεραπείας, θα χρειαστούν πιθανώς κάποιας μορφής αναπνευστική, διατροφική και/ή μυοσκελετική φροντίδα, για να μεγιστοποιηθούν οι λειτουργικές τους ικανότητες.¹⁰ Πάνω από το 30% των ασθενών με SΜΑ Τύπου 2 δεν θα επιβιώσουν πέραν της ηλικίας των 25 ετών.¹¹

 

Βιβλιογραφία

 

1. Δεδομένα στο αρχείο.
2. Anderton RS και Mastaglia FL. Expert Rev Neurother. 2015;15(8):895-908.
3. National Organization for Rare Disorders (NORD). Spinal Muscular Atrophy. http://rarediseases.org/rarediseases/spinal-muscular-atrophy/. Πρόσβαση στις 9 Οκτωβρίου 2018
4. PNCR, Pediatric Neuromuscular Clinical Research. PNCR Database: Weights (kg) by Patient Ages (Months) for SMA Types I, II, and III All Visits. Πρόσβαση στις 13, Μαρτίου 2020. WHO, Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας. Growth reference 5-19 years. Weight-for-age (5-10 years). Πρόσβαση στις 29 Μαρτίου 20
5. Εκτιμώμενο 10ετές σωρευτικό κόστος της ΝΜΑ για τις κύριες αγορές της ΕΕ βάσει των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένων μελετών για την τοπική αξιοποίηση των πόρων υγειονομικής περίθαλψης, των τοπικών βάσεων δεδομένων και οι δημόσιων πληροφοριών από τις οικονομικές αξιολογήσεις προηγούμενων θεραπειών της ΝΜΑ, μέχρι τις 21 Φεβρουαρίου 2020.
6. Κλινικά δεδομένα STR1VE-US, START και SPR1NT στο αρχείο
7. Finkel RS, et al. Neurology. 2014;83(9):810-817.
8. Verhaart IEC, et al. J Neurol. 2017;264(7):1465-1473.
9. Soler‐Botija C, et al. Brain. 2002;125(7):1624-1634.
10. Wang CH, et al. J Child Neurol. 2007;22(8):1027-1049.
11. Darras BT, Finkel RS Spinal Muscular Atrophy. Κεφάλαιο 25 – Natural History of Spinal Muscular Atrophy. Οκτώβριος
12. Έγκριση του onasemnogene abeparvovec-xioi από FDA στις ΗΠΑ: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/zolgensma.
13. Έγκριση του onasemnogene abeparvovec-xioi από MHLW στην Ιαπωνία: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-approval-from-japanese-ministry-health-labour-and-welfare-zolgensma-only-gene-therapy-patients-spinal-muscular-atrophy-sma.

 

 

Δήλωση αποποίησης ευθυνών

 

Το παρόν αποτελεί κείμενο επιστημονικού χαρακτήρα με αποκλειστικό σκοπό την επιστημονική ενημέρωση του αποδέκτη. Ο αποδέκτης αναγνωρίζει πως η Novartis Hellas ΑΕΒΕ ουδεμία ευθύνη φέρει έναντι οποιουδήποτε προσώπου για τον τρόπο χρήσης του υλικού από τον αποδέκτη, στην διακριτική ευχέρεια του οποίου εναπόκειται η ενδεχόμενη δημοσίευση, καθώς και ο τρόπος αυτής.

 

 

Το παρόν ενημερωτικό δελτίο εμπεριέχει μελλοντοστραφείς δηλώσεις υπό την έννοια της Μεταρρυθμιστικής πράξης περί διαφορών για ιδιωτικά χρεόγραφα των Ηνωμένων Πολιτειών του 1995. Οι μελλοντοστραφείς δηλώσεις μπορούν γενικώς να αναγνωριστούν από τη χρήση λέξεων, όπως «δυνητικό», «μπορεί», «θα», «σχέδιο», «αναμένεται», «προβλέπεται», «περιμένουμε», «πιστεύουμε», «δεσμευόμαστε», «υπό διερεύνηση», «γραμμή ανάπτυξης», «έναρξη» ή παρόμοιους όρους, ή από τις ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις όσον αφορά δυνητικές εγκρίσεις διάθεσης στην αγορά ή νέες ενδείξεις ή επισημάνσεις υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένων  προϊόντων που περιγράφονται στην παρούσα ενημέρωση στα ΜΜΕ, ή όσον αφορά δυνητικά μελλοντικά έσοδα από τα εν λόγω προϊόντα.

Δεν θα πρέπει να βασίζεστε υπέρ το δέον σε αυτές τις δηλώσεις. Τέτοιες μελλοντοστραφείς δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες μας όσον αφορά μελλοντικά συμβάντα, και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες επαληθευτούν ή οι υποκείμενες παραδοχές αποδειχθούν εσφαλμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν κατά πολύ από αυτά που αναφέρονται στις μελλοντοστραφείς δηλώσεις. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι τα υπό διερεύνηση ή εγκεκριμένα προϊόντα που περιγράφονται στην παρούσα ενημέρωση στα ΜΜΕ θα υποβληθούν προς έγκριση ή θα λάβουν έγκριση για πώληση ή για οποιαδήποτε πρόσθετη ένδειξη ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι τα εν λόγω προϊόντα θα έχουν εμπορική επιτυχία στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες μας σχετικά με τα εν λόγω προϊόντα, θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από εγγενείς αβεβαιότητες της έρευνας και της ανάπτυξης, όπως τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών και πρόσθετων αναλύσεων των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, από τυχόν απροσδόκητες ενέργειες ή καθυστερήσεις εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή κυβερνητικές ρυθμίσεις εν γένει, από τις διεθνείς τάσεις περικοπής των δαπανών υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των πιέσεων από πλευράς των κυβερνήσεων, των πληρωτών και του γενικού κοινού για μείωση των τιμών και των αποζημιώσεων, και των απαιτήσεων για μεγαλύτερη διαφάνεια στην κοστολόγηση, από τη δυνατότητά μας να κατοχυρώσουμε τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας μας ή να διατηρήσουμε την προστασία τους, από τις ειδικές προτιμήσεις συνταγογράφησης των ιατρών και των ασθενών, από τις γενικές πολιτικές και οικονομικές συνθήκες, από ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας ή κατασκευής, από δυνητικές ή υπάρχουσες παραβιάσεις της ασφάλειας των δεδομένων και του απορρήτου των δεδομένων, ή βλάβες των πληροφοριακών μας συστημάτων, καθώς και από άλλους κινδύνους και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο 20-F της Novartis AG το οποίο έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στην παρούσα ενημέρωση στα ΜΜΕ ως έχουν σήμερα και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει οποιεσδήποτε μελλοντοστραφείς δηλώσεις που περιέχονται στην παρούσα ενημέρωση στα ΜΜΕ, εάν προκύψουν νέες πληροφορίες, μελλοντικά συμβάντα ή οποιαδήποτε άλλη αλλαγή.

 

 

 

H onasemnogene abeparvovec-xioi, μια εφάπαξ χορηγούμενη γονιδιακή θεραπεία, έλαβε σύσταση για έγκριση υπό όρους από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ), για ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SΜΑ) με κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για ασθενείς με SΜΑ με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

 

Απριλίος 2020 – Η AveXis, εταιρεία του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) υιοθέτησε θετική γνώμη για την onasemnogene abeparvovec-xioi, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2. Η SΜΑ, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, της κατάποσης και της βασικής κίνησης.^2,3

Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Η onasemnogene abeparvovec-xioi χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου. Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την προσφορά μιας νέας θεραπευτικής επιλογής στην Ευρώπη για νεογνά και μικρά παιδιά με SΜΑ.

 

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) εξετάζει τη σύσταση της CHMP και συνήθως ανακοινώνει την τελική της απόφαση εντός περίπου δύο μηνών. Η απόφαση θα ισχύει και για τα 27 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και την Ισλανδία, τη Νορβηγία, το Λιχτενστάιν και το Ηνωμένο Βασίλειο.

 

«Η σημερινή θετική γνωμοδότηση της CHMP για την onasemnogene abeparvovec-xioi αποτελεί ένα κρίσιμο βήμα πιο κοντά στην έγκριση της ΕΕ και την εισαγωγή στην Ευρώπη της μοναδικής γονιδιακής θεραπείας που υπάρχει για τη SMA, βοηθώντας τους ασθενείς και τις οικογένειές τους στην αντιμετώπιση των ολέθριων συνεπειών της νόσου», δήλωσε ο Dave Lennon, πρόεδρος της AveXis.

«Η onasemnogene abeparvovec-xioi παρέχει ένα νέο, επαναστατικό τρόπο αντιμετώπισης αυτής της σπάνιας αλλά απειλητικής για τη ζωή νόσου – πρόκειται για ένα φάρμακο δυνητικά σωτήριο για τη ζωή, με εφάπαξ χορηγούμενη θεραπεία. Δεδομένης της επείγουσας ανάγκης για θεραπεία της SΜΑ και τον καινοφανή χαρακτήρα της γονιδιακής θεραπείας, πρέπει να φανούμε εξίσου καινοτόμοι στη διαδικασία για την πρόσβαση, και για τον λόγο αυτό διαθέτουμε προς τις κυβερνήσεις και τους φορείς αποζημίωσης ένα πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα», για την ταχεία πρόσβαση στην onasemnogene abeparvovec-xioi αμέσως μετά την έγκρισή της».

 

«Στις πιο σοβαρές μορφές της νόσου, τα παιδιά που δε λαμβάνουν τη θεραπεία, δεν μπορούν να σηκώσουν τα κεφάλια τους, να καθίσουν, να σταθούν, ή ακόμα και να καταπιούν, και συνήθως δεν επιβιώνουν πέραν των δύο ετών, εκτός αν είναι υπό αναπνευστική μηχανική υποστήριξη», δήλωσε ο Δρ. Francesco Muntoni, Καθηγητής και Παιδίατρος-Νευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Great Ormond Street, στο Λονδίνο. «Τα αποτελέσματα που έχουμε δει σε σχέση με την onasemnogene abeparvovec-xioi μέχρι σήμερα, από την κλινική δοκιμή STR1VE, δείχνουν ένα εντυπωσιακό ποσοστό επιβίωσης στο πέρας της μελέτης, με την πλειοψηφία των ασθενών να μπορούν να κάθονται χωρίς υποστήριξη. Και σε συνέχεια της δοκιμής START, κατά μέσο όρο 4,5 χρόνια αργότερα, μπορούμε να δούμε τη μακροπρόθεσμη δυναμική που μπορεί να έχει αυτή η σημαντική γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με αυτή τη σπάνια νόσο».

 

Η θετική γνώμη της CHMP βασίζεται στα αποτελέσματα των ολοκληρωμένων κλινικών δοκιμών Φάσης 3 STR1VE-US και Φάσης 1 START, οι οποίες αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης onasemnogene abeparvovec-xioi σε συμπτωματικούς ασθενείς με SΜΑ Τύπου 1 ηλικίας <6 μηνών κατά τη χορήγηση, οι οποίοι είχαν ένα ή δύο αντίγραφα του εφεδρικού γονιδίου SMN2 ή δύο αντίγραφα του εφεδρικού γονιδίου SMN2, αντίστοιχα. Η STR1VE-EU, μια συγκριτική μελέτη Φάσης 3 βρίσκεται σε εξέλιξη. Η onasemnogene abeparvovec-xioi έδειξε:

• παρατεταμένη επιβίωση χωρίς συμβάντα,
• ταχεία βελτίωση της κινητικής λειτουργίας, συχνά εντός ενός μηνός από τη χορήγηση της δόσης, και
• επίτευξη οροσήμων σε βάθος χρόνου, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας των ασθενών να κάθονται χωρίς στήριξη, ορόσημο που δεν επιτεύχθηκε ποτέ σε ασθενείς της νόσου Τύπου 1 που δεν είχαν λάβει θεραπεία. ⁴

Πρόσθετα υποστηρικτικά δεδομένα περιλάμβαναν ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη συνεχιζόμενη δοκιμή SPR1NT, μία ανοιχτή  μελέτη Φάσης 3 μονού σκέλους, μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης onasemnogene abeparvovec-xioi σε προσυμπτωματικούς ασθενείς (ηλικίας κάτω των 6 εβδομάδων κατά τη χορήγηση της δόσης), καθορισμένων γενετικά από δι-αλληλική απάλειψη του SMN1 με 2 ή 3 αντίγραφα του SMN2. Αυτά τα δεδομένα αποκαλύπτουν ταχεία, ανάλογη της ηλικίας επίτευξη βασικών οροσήμων, ενισχύοντας την κρίσιμη σημασία της πρώιμης παρέμβασης σε ασθενείς με SΜΑ.⁴

 

Οι πιο συχνές παρενέργειες που παρατηρήθηκαν μετά τη θεραπεία ήταν τα αυξημένα ηπατικά ένζυμα και ο έμετος. Μπορεί να εμφανιστεί οξεία, σοβαρή ηπατική βλάβη και αύξηση στις αμινοτρανσφεράσες. Ασθενείς με προϋπάρχουσα ηπατική ανεπάρκεια μπορεί να έχουν υψηλότερο κίνδυνο. Πριν από την έγχυση, οι γιατροί θα πρέπει να αξιολογούν την  ηπατική λειτουργία όλων των ασθενών με κλινική εξέταση και εργαστηριακές εξετάσεις. Επιπλέον, πρέπει να χορηγούν συστημικό κορτικοστεροειδές σε όλους τους ασθενείς πριν και μετά τη θεραπεία, και κατόπιν να συνεχίσουν την παρακολούθηση της λειτουργίας του ήπατος για τουλάχιστον 3 μήνες μετά την έγχυση.⁴

 

«Είμαστε στην ευχάριστη θέση να γνωρίζουμε ότι ο EMA θεωρεί μια νέα θεραπεία αποτελεσματική για την καταπολέμηση της SΜΑ και ότι μπορεί να ωφελήσει ένα μέρος της κοινότητάς μας. Βασιζόμαστε σε όλους τους σχετικούς ενδιαφερόμενους φορείς, να κάνουν ότι καλύτερο μπορούν για να δώσουν πρόσβαση στους ασθενείς χωρίς καθυστέρηση. Η Ευρωπαϊκή Κοινότητα SΜΑ θα συνεχίσει να εργάζεται για να διασφαλίσει ότι όλοι οι ασθενείς που ζουν με SΜΑ στην Ευρώπη θα έχουν τη δυνατότητα πρόσβασης σε οποιαδήποτε θεραπεία μπορεί να είναι ωφέλιμη για αυτούς, με έγκαιρο και βιώσιμο τρόπο», δήλωσε ο Mencía de Lemus, Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Κοινότητας SΜΑ.

 

Το πρόγραμμα πρόσβασης στην onasemnogene abeparvovec-xioi «Από την Πρώτη Ημέρα»

 

Η SΜΑ συνιστά σημαντική επιβάρυνση για το σύστημα υγείας στην Ευρώπη,  με τα σωρευτικά εκτιμώμενα κόστη υγειονομικής περίθαλψης ανά παιδί να κυμαίνονται από 2,5 έως 4 εκατομμύρια ευρώ μόνο για τα πρώτα 10 χρόνια ζωής.¹

Σχεδιασμένο για να λειτουργεί εντός των υφιστάμενων πλαισίων τιμολόγησης και αποζημίωσης, αναγνωρίζοντας ταυτόχρονα τον καινοφανή χαρακτήρα μιας εφάπαξ γονιδιακής θεραπείας για μια καταστροφική και σταδιακά επιδεινούμενη νόσο, το πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα» προσφέρει στα υπουργεία Υγείας και τους φορείς αποζημίωσης (σε χώρες χωρίς προϋπάρχουσες οδούς πρώιμης πρόσβασης) μια ποικιλία ευέλικτων επιλογών, που μπορούν να εφαρμοστούν αμέσως μετά την έγκριση. Το πρόγραμμα έχει σχεδιαστεί ώστε να διασφαλίσει ότι το κόστος των ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία πριν από την εφαρμογή των εθνικών συμφωνιών τιμολόγησης και αποζημίωσης δαπανών, είναι ευθυγραμμισμένο με τις τιμές όπως διαμορφώθηκαν βάσει της αξίας της θεραπείας, και οι οποίες διαμορφώθηκαν έπειτα από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις.

 

Το πρόγραμμα αποσκοπεί στη διασφάλιση της συνεχούς ακεραιότητας των κατά τόπους πλαισίων τιμολόγησης και αποζημίωσης. Η AveXis βρίσκεται ήδη σε προχωρημένες συζητήσεις με πολλές χώρες στην Ευρώπη, για να συμφωνήσει στους όρους του προγράμματος. Οι ακόλουθες επιλογές μπορούν να προσαρμοστούν για κάθε χώρα:

• Αναδρομικές εκπτώσεις, που διασφαλίζουν ότι το κόστος πρόωρης πρόσβασης ευθυγραμμίζεται με τις διαπραγματευόμενες τιμές που διαμορφώθηκαν έπειτα από τοπικές κλινικές και οικονομικές διαδικασίες αξιολόγησης.
• Αναβαλλόμενες πληρωμές και επιλογές δόσεων, που επιτρέπουν στους φορείς αποζημίωσης να διαχειρίζονται την επίδραση στον προϋπολογισμό κατά τη διάρκεια της φάσης πρώιμης πρόσβασης.
• Εκπτώσεις βάσει των αποτελεσμάτων, οι οποίες προκύπτουν μετά από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις, μπορούν να εφαρμοστούν σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία κατά την περίοδο πρώιμης πρόσβασης.
• Επαρκή κατάρτιση των θεραπευτικών ιδρυμάτων, σχετικά με τη χορήγηση και την ιατρική παρακολούθηση.
• Πρόσβαση στο RESTORE, ένα παγκόσμιο μητρώο ασθενών που έχουν διαγνωστεί με SΜΑ, το οποίο βασίζεται σε υφιστάμενα μητρώα χωρών.

 

Σχετικά με τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

 

Η SΜΑ αποτελεί την κυριότερη γενετική αιτία θανάτου των νεογνών.^2,3 Εάν παραμείνει χωρίς θεραπεία, η Τύπου 1 SΜΑ οδηγεί στον θάνατο ή την ανάγκη για μόνιμη αναπνευστική υποστήριξη ασθενών έως την ηλικία των δύο ετών, σε πάνω από το 90% των περιπτώσεων. ⁵ Στην Ευρώπη κάθε χρόνο γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SΜΑ.^6,7 Η SΜΑ είναι μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή νόσος, που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, με αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, κατάποσης και βασικής κίνησης.² Είναι επιτακτική ανάγκη η διάγνωση της SΜΑ και η έναρξη της θεραπείας, συμπεριλαμβανομένης της προληπτικής υποστηρικτικής φροντίδας, όσο το δυνατόν νωρίτερα, για να σταματήσει η μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων και η εξέλιξη της νόσου.⁸ Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό στη SΜΑ Τύπου 1, όπου ο εκφυλισμός των κινητικών νευρώνων αρχίζει πριν από τη γέννηση και κλιμακώνεται ταχέως. Η απώλεια των κινητικών νευρώνων δεν μπορεί αναστραφεί, επομένως οι ασθενείς με SΜΑ που εμφανίζουν συμπτώματα κατά τη στιγμή της θεραπείας, θα χρειαστούν πιθανώς κάποιας μορφής αναπνευστική, διατροφική και/ή μυοσκελετική φροντίδα, για να μεγιστοποιηθούν οι λειτουργικές τους ικανότητες.⁹ Πάνω από το 30% των ασθενών με SΜΑ Τύπου 2 δεν θα επιβιώσουν πέραν της ηλικίας των 25 ετών.¹⁰

 

 

Σχετικά με την onasemnogene abeparvovec-xioi

 

Η onasemnogene abeparvovec-xioi έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της SΜΑ, παρέχοντας ένα λειτουργικό αντίγραφο του ανθρώπινου γονιδίου SMN, για να σταματήσει η εξέλιξη της νόσου μέσω υποστηριζόμενης έκφρασης της πρωτεΐνης SMN με μία μόνο εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση. Η onasemnogene abeparvovec-xioi αντιπροσωπεύει την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στην αποκλειστική πλατφόρμα της εταιρείας για τη θεραπεία σπάνιων μονογονιδιακών ασθενειών με χρήση γονιδιακής θεραπείας.⁶ Περίπου 400 ασθενείς έχουν υποβληθεί σε θεραπεία με onasemnogene abeparvovec-xioi, μέσω κλινικών δοκιμών, αγοράς και μέσω του επί πληρωμή προγράμματος ρυθμιζόμενης πρόσβασης στις Η.Π.Α.. Η AveXis επιδιώκει την έγκριση σε πάνω από τριάντα χώρες, με τις αποφάσεις των εποπτικών αρχών της Ελβετίας, του Καναδά και της Αυστραλίας να αναμένονται στα τέλη του 2020 ή στις αρχές του 2021.⁶

Η AveXis διαθέτει:

• αποκλειστική, παγκόσμια άδεια σε συνεργασία με το Nationwide Children’s Hospital, τόσο για την ενδοφλέβια όσο και για την ενδοραχιαία χορήγηση γονιδιακής θεραπείας μέσω AAV9, για τη θεραπεία όλων των τύπων της SΜΑ,
• αποκλειστική παγκόσμια άδεια από την REGENXBIO, για οποιονδήποτε ανασυνδυασμένο AAV διαβιβαστή στο χαρτοφυλάκιο πνευματικής ιδιοκτησίας της, για τη in vivo χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας για τη SΜΑ σε ανθρώπους,
• αποκλειστική, παγκόσμια συμφωνία αδειοδότησης με την Genethon για την in vivo χορήγηση του AAV9 διαβιβαστή στο κεντρικό νευρικό σύστημα, για τη θεραπεία της SMΑ, και
• μη αποκλειστική, παγκόσμια συμφωνία άδειας χρήσης με την AskBio, για τη χρήση της αυτο-συμπληρωματικής τεχνολογίας DNA για τη θεραπεία της SΜΑ.

Τον Μάιο του 2019, ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την onasemnogene abeparvovec-xioi, για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών ηλικίας μικρότερης των δύο ετών με SΜΑ, με δι-αλληλικές μεταλλάξεις στο γονίδιο SMN1. Στις Η.Π.Α., σχεδόν όλοι οι επιβεβαιωμένοι ασθενείς έχουν λάβει έγκριση από τον φορέα αποζημίωσής τους για πρόσβαση στην onasemnogene abeparvovec-xioi. Στις 19 Μαρτίου 2020, η onasemnogene abeparvovec-xioi εγκρίθηκε από το Ιαπωνικό Υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Πρόνοιας, για τη θεραπεία της SΜΑ σε ασθενείς ηλικίας κάτω των δύο ετών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που είναι προ-συμπτωματικοί κατά τη διάγνωση. Η αποζημίωση από το Ιαπωνικό Υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Πρόνοιας αναμένεται έως το τέλος του 1^ου εξαμήνου του 2020, με εκκρεμή συμφωνία για τη διαθεσιμότητα της onasemnogene abeparvovec-xioi την ίδια περίοδο.

 

Δήλωση αποποίησης ευθυνών 

 

Το παρόν ενημερωτικό δελτίο εμπεριέχει μελλοντοστραφείς δηλώσεις υπό την έννοια της Μεταρρυθμιστικής πράξης περί διαφορών για ιδιωτικά χρεόγραφα των Ηνωμένων Πολιτειών του 1995. Οι μελλοντοστραφείς δηλώσεις μπορούν γενικώς να αναγνωριστούν από τη χρήση λέξεων, όπως «θετική γνώμη από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση», «προσφορά», «προτείνει», «βήμα προς», «βήμα σε» , «δυνητικά», «μπορεί», «θα», «σχέδιο», «πιθανόν», «θα μπορούσε», «προβλέπεται», «αναμένεται», «γραμμή ανάπτυξης» ή παρόμοιους όρους, ή από τις ρητές ή έμμεσες διατυπώσεις όσον αφορά δυνητικές εγκρίσεις διάθεσης στην αγορά ή νέες ενδείξεις ή επισημάνσεις για την onasemnogene abeparvovec-xioi ή όσον αφορά δυνητικά μελλοντικά έσοδα από την onasemnogene abeparvovec-xioi. Δεν θα πρέπει να βασίζεστε υπέρ το δέον σε αυτές τις δηλώσεις. Τέτοιες μελλοντοστραφείς δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες μας όσον αφορά μελλοντικά συμβάντα, και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες επαληθευτούν ή οι υποκείμενες παραδοχές αποδειχθούν εσφαλμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν κατά πολύ από αυτά που αναφέρονται στις μελλοντοστραφείς δηλώσεις. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι η onasemnogene abeparvovec-xioi θα υποβληθεί  προς έγκριση ή θα λάβει έγκριση για πώληση ή για οποιαδήποτε πρόσθετη ένδειξη ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά ή σε οποιαδήποτε συγκεκριμένη στιγμή. Ούτε μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι η onasemnogene abeparvovec-xioi θα έχει εμπορική επιτυχία στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες μας σχετικά με την onasemnogene abeparvovec-xioi, θα μπορούσαν να επηρεαστούν, μεταξύ άλλων, από εγγενείς αβεβαιότητες της έρευνας και της ανάπτυξης, όπως τα παποτελέσματα κλινικών δοκιμών και πρόσθετων αναλύσεων των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, από τυχόν απροσδόκητες ενέργειες ή καθυστερήσεις εκ μέρους των ρυθμιστικών αρχών ή κυβερνητικές ρυθμίσεις εν γένει, από τις διεθνείς τάσεις περικοπής των δαπανών υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των πιέσεων από πλευράς των κυβερνήσεων, των πληρωτών και του γενικού κοινού για μείωση των τιμών και των αποζημιώσεων, και των απαιτήσεων για μεγαλύτερη διαφάνεια στην κοστολόγηση, από τη δυνατότητά μας να κατοχυρώσουμε τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας μας ή να διατηρήσουμε την προστασία τους, από τις προτιμήσεις  συνταγογράφησης των ιατρών και των ασθενών, από τις γενικές πολιτικές και οικονομικές συνθήκες, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων των/ και προσπαθειών εξάλειψης πανδημιών όπως ο COVID-19, από ζητήματα ασφάλειας, ποιότητας ή κατασκευής, από δυνητικές ή υπάρχουσες παραβιάσεις της ασφάλειας των δεδομένων και του απορρήτου των δεδομένων, ή βλάβες των πληροφοριακών μας συστημάτων, καθώς και από άλλους κινδύνους και παράγοντες που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο 20-F της Novartis AG το οποίο έχει κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται στην παρούσα ενημέρωση στα ΜΜΕ ως έχουν σήμερα και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει οποιεσδήποτε μελλοντοστραφείς  δηλώσεις που περιέχονται στην παρούσα ενημέρωση στα ΜΜΕ, εάν προκύψουν νέες πληροφορίες, μελλοντικά συμβάντα ή οποιαδήποτε άλλη αλλαγή. 

 

 

Βιβλιογραφία

1. Εκτιμώμενο 10ετές σωρευτικό κόστος της SMA για τις κύριες αγορές της ΕΕ βάσει των διαθέσιμων δεδομένων, συμπεριλαμβανομένων μελετών για την τοπική αξιοποίηση των πόρων υγειονομικής περίθαλψης, των τοπικών βάσεων δεδομένων και οι δημόσιων πληροφοριών από τις οικονομικές αξιολογήσεις προηγούμενων θεραπειών της SMA, μέχρι τις 21 Φεβρουαρίου 2020.
2. Anderton RS και Mastaglia FL. Expert Rev Neurother. 2015, 15 (8): 895-908.
3. National Organization for Rare Disorders (NORD). Spinal Muscular Atrophy. http://rarediseases.org/rarediseases/spinal-muscular-atrophy/. Πρόσβαση στις 9 Οκτωβρίου 2018
4. Κλινικά δεδομένα STR1VE-US, START και SPR1NT στο αρχείο.
5. Finkel RS, et al. Neurology. 2014 · 83 (9): 810-817.
6. Δεδομένα στο αρχείο.
7. Verhaart IEC, et al. J Neurol. 2017, 264 (7): 1465-1473.
8. Soler-Botija C, et al. Brain. 2002, 125 (7): 1624-1634.
9. Wang CH, et al. J Child Neurol. 2007, 22 (8): 1027-1049.
10. Darras BT, Finkel RS Spinal Muscular Atrophy. Chapter 25 – Natural History of Spinal Muscular Atrophy. Οκτώβριος 2017.
11. Έγκριση από FDA: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/zolgensma

Η Ελληνική Εταιρεία Αντιρευματικού Αγώνα εκφράζει την μεγάλη της ανησυχία για το λόγο ότι τις τελευταίες ημέρες πραγματοποιείται μια αδικαιολόγητη και αυξητική ζήτηση φαρμάκου για τις ρευματικές παθήσεις με πιθανή χορήγησή του στη λοίμωξη του κοροναϊου.

 

Το plaqeunil 200 mg είναι χρήσιμο σε ασθενείς με ρευματικά νοσήματα (πχ ΡΑ), είναι όμως απόλυτα απαραίτητο σε ασθενείς με ΣΕΛ (Συστηματικό Ερυθηματώδη Λύκο) και σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να λείψει από τους ασθενείς αυτούς.

 

 

Η Ελληνική Εταιρεία Αντιρευματικού Αγώνα εκφράζει την ανησυχία της για το γεγονός ότι η αυξημένη ζήτηση πιθανώς οφείλεται στην φήμη περί αντιμετώπισης της  COVID-19 νόσου με τέτοια φάρμακα, κάτι που αντιδραστικά έχει οδηγήσει στην αυξημένη ζήτηση του φαρμάκου, τόσο από πολίτες (χωρίς ρευματικό νόσημα) όσο και από ασθενείς που ήδη λαμβάνουν την αγωγή, προκειμένου να προλάβουν έτσι πιθανή έλλειψη στην αγορά

 

Τέλος ,να τονισθεί ότι η πιθανή αντιμετώπιση της COVID-19 με υδροξυχλωροκίνη δεν είναι ακόμη καθόλου καλά τεκμηριωμένη. Απαιτείται από όλους και από τους ασθενείς, ψυχραιμία και σύνεση, προκειμένου να μη στερηθούν ασθενείς φάρμακα που απαραίτητα τα έχουν ανάγκη στην αντιμετώπιση της νόσους τους

Management & Marketing Φαρμακείου

O Συνεταιρισμός Φαρμακοποιών Θεσσαλονίκης διοργανώνει την 7η Επαγγελματική Διημερίδα με θέμα «Management & Marketing Φαρμακείου», στις 22 και 23 Φεβρουαρίου 2020, στον φιλόξενο χώρο του Μεγάρου Μουσικής Θεσσαλονίκης. Η Διημερίδα πραγματοποιείται υπό την αιγίδα του Φαρμακευτικού Συλλόγου Θεσσαλονίκης.

Ήδη από το 2019, η Διημερίδα έχει μετατραπεί σε διαδραστικό forum παρουσιάσεων από τους ίδιους τους φαρμακοποιούς, για θέματα που αφορούν τη λειτουργία των φαρμακείων τους, ενώ από φέτος, προστίθεται ακόμα μία καινοτομία: ένα debate, με αντιπαράθεση επιχειρημάτων, μεταξύ δύο ομάδων με θέμα «Εξυπηρέτηση “δύσκολου” πελάτη/ασθενή στο φαρμακείο». Η μία ομάδα θα κινηθεί από την πλευρά του επιστημονικού ρόλου του φαρμακείου και η άλλη από το φαρμακείο ως εμπορικό σημείο.

Αναλυτικότερα, οι ομάδες εθελοντών φαρμακοποιών-μελών του ΣΥ.ΦΑ. Θεσσαλονίκης και τα θέματα που θα αναπτύξουν είναι τα παρακάτω:

• «Αρεταίος ΙΙ: Υπηρεσία ανίχνευσης ατόμων με αδιάγνωστη αρτηριακή υπέρταση ή/και κολπική μαρμαρυγή»
• Αργύρης Αργυρόπουλος, γραμματέας του Δ.Σ. του Φαρμακευτικού Συλλόγου Θεσσαλονίκης
• Βασιλική Καρούτα
• «Προστιθέμενη αξία από συμβουλευτικές υπηρεσίες φαρμακευτικής φροντίδας, τρόπου ζωής και περιποίησης»
• Σιδέρης Γρηγοριάδης
• Ευριπίδης Θυμέλης
• Παρασκευή Κορωνίδου
• Debate «Εξυπηρέτηση “δύσκολου” πελάτη/ασθενή στο φαρμακείο», με τη συμμετοχή δύο ομάδων

1η Ομάδα

– Κωνσταντίνος Κάσσανδρος

– Δέσποινα Κουφίδου

– Χαράλαμπος Σαρδέλης

– Άννα Σταυρίδου

2η Ομάδα

– Σιδέρης  Γρηγοριάδης

– Παρασκευή Κορωνίδου

— Δημήτριος Πολίτης

Παράλληλα, θα λειτουργήσει κριτική επιτροπή, που θα αναδείξει τη νικήτρια ομάδα, η οποία θα δεχθεί και ένα συμβολικό δώρο.

Ιδιαίτερο ενδιαφέρον για τους φαρμακοποιούς παρουσιάζουν η εισήγηση του προέδρου του Δ.Σ. του ΣΥ.ΦΑ. Θεσσαλονίκης κ. Λάζαρου Φαρσάκη, με θέμα «Οι στόχοι του ΣΥ.ΦΑ. Θεσσαλονίκης την επόμενη 3ετία» και η εισήγηση του γενικού γραμματέα του Δ.Σ. του ΣΥ.ΦΑ. Θεσσαλονίκης κ. Σπύρου Νικολαΐδη, με θέμα «Παρουσίαση νέων καινοτόμων λειτουργιών eOrder».

Άλλα θέματα που θα αναπτυχθούν κατά τη διάρκεια της διημερίδας είναι:

• «Το φαρμακείο ως επιχειρηματική μονάδα» από τον κύριο Γιώργο Νόλα-Δερμεντζόγλου, Marketing Director – Implementation Director MANAGERS OFFICE
• «Διαχείριση και επικοινωνία στο φαρμακείο με χρόνια πάσχοντες ασθενείς», από την κυρία Νάντια Μάλλιου,ψυχολόγο, γεν. γραμματέα ΕΛ.Ε.ΑΝ.Α.

Σας περιμένουμε και φέτος για να ενισχύσετε τη νέα αυτή αντίληψη στον τρόπο εκπαίδευσης των φαρμακοποιών!

Για περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να επισκεφτείτε την ιστοσελίδα της Διημερίδας:
https://syfathess-conference.gr/

Χρυσός χορηγός: GSK

Χορηγοί επικοινωνίας: Ο Κόσμος του Φαρμακείου, PharmaTeam, Pharmacorner

Τεράστια ήταν η συμμετοχή των Φαρμακοποιών στην πρώτη εξεταστική περίοδο στη διαδικασία Πιστοποίησης για τους εμβολιασμούς που διήρκεσε από τις 16 μέχρι την 31η Ιανουαρίου 2020.

Εξετάστηκαν περισσότεροι από 6.000 φαρμακοποιοί από ολόκληρη τη χώρα, ενώ ο αριθμός των εγγεγραμμένων στην ηλεκτρονική πλατφόρμα του ΙΔΕΕΑΦ, μέσω της οποίας γίνεται η πιστοποίηση, ανήλθε στους 9.331!

– Πραγματοποιήθηκαν 49.000 επισκέψεις στην ιστοσελίδα του ΙΔΕΕΑΦ,

– Εξυπηρετήθηκαν τηλεφωνικά 2.325 φαρμακοποιοί (194 κατά μ.ο. ανά ημέρα),

– Έχουν εξεταστεί συνολικά 6.379 φαρμακοποιοί, εκ των οποίων:

Οι 6.102 (ποσοστό 95,6%) έχουν ανταποκριθεί στις εξετάσεις επιτυχώς και οι 277 (ποσοστό 4,4%) έχουν αποτύχει.

– Συνολικά ο μέσος όρος βαθμολογίας είναι το 96% (14/15 ερωτήσεις σωστές).

Τέλος, όσον αφορά τη λήψη πιστοποιητικών εμβολιασμού:

– Έχουν σταλεί συνολικά 5.498 emails σε επιτυχόντες με το πιστοποιητικό τους.

– Έχουν «κατεβάσει» το πιστοποιητικό τους 4.523 φαρμακοποιοί (82.3% των απεσταλμένων).

Ο δεύτερος εξεταστικός κύκλος ξεκινά σήμερα 12 Φεβρουαρίου 2020.

Η καινοτόμος αυτή διαδικασία έρχεται να επισφραγίσει με τον πλέον επίσημο τρόπο μια από τις υπηρεσίες που διαχρονικά παρέχονταν από το Φαρμακείο και δεν αναγνωρίζονταν θεσμικά και να αναδείξει τον νέο υπεύθυνο ρόλο που θα διαδραματίσει ο Φαρμακοποιός στη σύγχρονη εποχή.

Οι φαρμακοποιοί αναλαμβάνουν πιο ενεργό ρόλο στην κοινωνία μέσα από τον χώρο του φαρμακείου τους σε διαφόρους τομείς της Δημόσιας Υγείας.

Ο Πανελλήνιος Φαρμακευτικός συνεχίζει τις δράσεις του για την επιμόρφωση των Φαρμακοποιών μέσω ενός ολοκληρωμένου Εκπαιδευτικού Προγράμματος σχετικά με τον σακχαρώδη διαβήτη, την παχυσαρκία, την ορθή χρήση των αναπνευστικών συσκευών, την παρασκευή γαληνικών σκευασμάτων κ.λπ.

Είναι πεποίθησή μας ότι σε αυτόν τον νέο διακριτό θεσμικά ρόλο απαιτείται η ειλικρινής συνεργασία με όλους τους επαγγελματίες υγείας, με βασικό προσανατολισμό τις αναβαθμισμένες υπηρεσίες στον ασθενή.

Οι δράσεις μας θα συνεχιστούν και θα εμπλουτισθούν. Και αυτό γιατί το οφείλουμε στον Ασθενή, στην Κοινωνία, αλλά και στους ίδιους τους συναδέλφους που έρχονται μέσα από 10 σκληρά μνημονιακά χρόνια στα οποία το Φαρμακείο, αλλά και το φάρμακο, στοχοποιήθηκαν πολύ περισσότερο από ό,τι τους αναλογούσε.

Η επιτροπή CHMP γνωμοδότησε θετικά για την έγκριση της δαρολουταμίδης ως νέα θεραπεία για άνδρες με μη μεταστατικό, ευνουχοάντοχο καρκίνο του προστάτη. Η απόφαση της επιτροπής βασίστηκε στα δεδομένα από την μελέτη ARAMIS, μια μελέτη Φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της συνδυαστικής θεραπείας  νατριούχου δαρολουταμίδης με αντιανδρογόνα (ADT) σε σύγκριση με το συνδυασμό εικονικού φαρμάκου και αντιανδρογόνων. Η τελική απόφαση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού αναμένεται εντός των επόμενων μηνών

 

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη δαρολουταμίδη, έναν αναστολέα μη στεροειδικών υποδοχέων ανδρογόνων (ARi). Το νέο αυτό σκεύασμα, το οποίο αναπτύσσεται από κοινού από την Bayer και την Orion Corporation, μια  Φινλανδική φαρμακευτική εταιρεία που λειτουργεί παγκοσμίως, συνιστάται για τη θεραπεία ανδρών με μη μεταστατικό, ευνουχοάντοχο καρκίνο του προστάτη (nmCRPC), οι οποίοι διατρέχουν υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης μεταστατικής νόσου. Η τελική απόφαση του ΕΜΑ σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας αναμένεται τους επόμενους μήνες. Ο αναστολέας των υποδοχέων ανδρογόνου (ARi) έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ, τη Βραζιλία και την Ιαπωνία, ενώ η διαδικασία έγκρισής του και σε άλλες χώρες, βρίσκεται σε εξέλιξη.

 

Με βάση τη συμφωνία μεταξύ των δύο εταιρειών, η Bayer είναι υπεύθυνη για την εμπορική διάθεση σε όλο τον κόσμο, ενώ θα συν-προωθεί το σκεύασμα με την Orion Corporation σε ορισμένες ευρωπαϊκές αγορές, π.χ. στη Γαλλία, τη Γερμανία, την Ιταλία, την Ισπανία, το Ηνωμένο Βασίλειο, τη Σκανδιναβία και τη Φινλανδία. Η σύσταση της CHMP βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης ARAMIS, μιας μελέτης Φάσης ΙΙΙ που αξιολόγησε τη συνδυαστική θεραπεία δαρολουταμίδης και αντιανδρογόνου (ADT) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο συν ADT. Η μελέτη αυτή έδειξε εξαιρετικά σημαντική βελτίωση στο πρωτεύον τελικό σημείο αποτελεσματικότητας, το οποίο ήταν το διάστημα επιβίωσης ελεύθερο μεταστάσεων (Metastasis – Free Survival / MFS), με μέση τιμή 40,4 μηνών για το συνδυασμό δαρολουταμίδης και αντιανδρογόνου, έναντι 18,4 μηνών για το εικονικό φάρμακο συν ADT (p<0,0001). Επίσης, σύμφωνα με την μελέτη ο συνδυασμός διαθέτει ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας.

 

«Για τους ασθενείς με μη μεταστατικό ευνουχοάντοχο καρκίνο του προστάτη, οι οποίοι συνήθως έχουν ασυμπτωματική νόσο, είναι πολύ σημαντικό να διαθέτουν θεραπευτικές επιλογές που καθυστερούν την εμφάνιση μεταστάσεων και εμφανίζουν δυνητικά, λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες», δήλωσε ο Dr. Scott Z. Fields, Αντιπρόεδρος και Διευθυντής Ανάπτυξης του Τμήματος Ογκολογίας της Bayer AG. «Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για τη δαρολουταμίδη σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προς τη διάθεση μίας πιθανής νέας θεραπευτικής επιλογής που έχει τη δυνατότητα τόσο να επεκτείνει το διάστημα επιβίωσης απουσία μεταστάσεων στο nmCRPC, όσο και να περιορίσει τον αντίκτυπο των ανεπιθύμητων ενεργειών, που αποτελεί μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη».

 

«Η θετική γνωμοδότηση της CHMP μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στην προσθήκη αυτής της νέας θεραπευτικής επιλογής σε άνδρες με nmCRPC στην Ευρώπη και αποδεικνύει τη συνεχή δέσμευσή μας στην παροχή καινοτόμων φαρμάκων. Ανυπομονούμε για τη συν-προώθηση με τη Bayer, ώστε να παρέχουμε την καλύτερη δυνατή υποστήριξη στους ασθενείς με καρκίνο του προστάτη, αλλά και στους επαγγελματίες υγείας», δήλωσε ο Satu Ahomäki, Αντιπρόεδρος Εμπορικών Δραστηριοτήτων της Orion Corporation.

 

Τι είναι ο μη μεταστατικός, ευνουχοάντοχος καρκίνος του προστάτη (nmCRPC)

 

Πρόκειται για τη μορφή καρκίνου του προστάτη που περιορίζεται στην περιοχή του προστάτη και αντιμετωπίζεται με αντιανδρογόνα, αλλά συνεχίζει να αναπτύσσεται, ακόμη και όταν η ποσότητα της τεστοστερόνης μειώνεται σε πολύ χαμηλά επίπεδα στον οργανισμό του ασθενούς. Στην Ευρώπη, με βάση τον ρυθμό εμφάνισης καρκίνου του προστάτη το 2018, εκτιμάται ότι πάνω από 67.000 άνδρες πάσχουν από ευνουχοάντοχο καρκίνο του προστάτη,. Περίπου το ένα τρίτο των ανδρών με nmCRPC αναπτύσσουν μεταστάσεις εντός δύο ετών από τη στιγμή της διάγνωσης .

 

Επιπρόσθετα στοιχεία για την μελέτη ARAMIS

 

Στη μελέτη ARAMIS, η συνολική επιβίωση (OS) και ο χρόνος έως την πρόοδο του πόνου ήταν επιπρόσθετα δευτερεύοντα τελικά σημεία αποτελεσματικότητας. Την στιγμή της τελικής ανάλυσης για το διάστημα χωρίς μεταστάσεις, παρατηρήθηκε μία θετική τάση στη συνολική επιβίωση, καθώς και  καθυστέρηση στην επιδείνωση του πόνου σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο συν ADT. Όλα τα άλλα δευτερεύοντα τελικά σημεία, ο χρόνος για την κυτταροτοξική χημειοθεραπεία και ο χρόνος για ένα συμπτωματικό σκελετικό συμβάν (SSE), έδειξαν επίσης ένα πλεονέκτημα υπέρ της δαρολουταμίδης κατά τον χρόνο της τελικής ανάλυσης MFS. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες στην ομάδα του συνδυασμού δαρολουταμίδης με αντιανδρογόνα, που εμφανίστηκαν με συχνότητα ≥2% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο συν ADT, ήταν κόπωση / εξασθένιση (16% έναντι 11% ), πόνος στα άκρα (6% έναντι 3%) και εξάνθημα (3% έναντι 1%). Η διακοπή λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών παρατηρήθηκε στο 9% των ασθενών και στα δύο σκέλη της μελέτης.

Μεγάλη αναστάτωση έχει προκληθεί στα φαρμακεία της Αττικής  αλλά και ολόκληρης της χώρας μετά τις δηλώσεις του Υπουργού Υγείας κ. Κικίλια στα ΜΜΕ, ότι όσοι απώλεσαν το ΕΚΑΣ  θα έχουν δωρεάν τα φάρμακα τους.

Κάτι τέτοιο δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα με αποτέλεσμα να δημιουργείται χάος στα φαρμακεία, καθώς οι ασφαλισμένοι επιμένουν κατά την εκτέλεση των συνταγών τους να μην πληρώσουν συμμετοχή  βασιζόμενοι στις δηλώσεις του Υπουργού.

Προς αποκατάσταση της αλήθειας, ενημερώνουμε τους ασθενείς ότι μηδενική συμμετοχή έχουν μόνο όσοι την δικαιούνται σύμφωνα με την διάγνωσή τους και μόνο στην περίπτωση που επιλέξουν γενόσημο φάρμακο. Αν επιλέξουν πρωτότυπο, θα επιβαρυνθούν με την διαφορά της τιμής.

Τέλος να υπενθυμίσουμε ότι όλες ανεξαιρέτως οι συνταγές, έχουν την επιβάρυνση του ενός ευρώ ανά συνταγή, την οποία πληρώνει ο ασφαλισμένος ακόμη και αν έχει μηδενική συμμετοχή και επιλέξει γενόσημο φάρμακο.

Θα πρέπει οι δηλώσεις των αρμοδίων να ανταποκρίνονται στην πραγματικότητα προς αποφυγή ταλαιπωρίας τόσο των ασθενών όσο και των φαρμακοποιών.