Ο πρώτοςμη αναστρέψιμος αναστολέας πρωτεασώματος

για το υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα
που εγκρίνεται στην Ευρωπαϊκή Ένωση

 

Έγκριση με βάση τα δεδομένα από την εγκριτική μελέτη Φάσης 3 ASPIRE, η οποία κατέδειξε ότι οι ασθενείς που ελάμβαναν συνδυαστική θεραπεία με carfilzomib επιβίωσαν

σχεδόν εννέα μήνες περισσότερο χωρίς εξέλιξη της νόσου

σε σύγκριση με τη συνήθη θεραπεία

 

Aθήνα, 30 Νοεμβρίου 2015 – Η Amgen ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε την άδεια κυκλοφορίας του carfilzomib σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία. Το carfilzomib είναι ο πρώτος μη αναστρέψιμος αναστολέας πρωτεασώματος που εγκρίνεται στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για χρήση σε συνδυαστική θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα.¹

 

«Η έγκριση του carfilzomib για χρήση σε συνδυαστική θεραπεία παρέχει στους γιατρούς και τους ασθενείς σε ολόκληρη την Ευρώπη μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για το υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα, βοηθώντας στην αντιμετώπιση μιας πραγματικής μη καλυπτόμενης ανάγκης για αυτόν τον σπάνιο τύπο καρκίνου του αίματος», δήλωσε ο Sean E. Harper, M.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Amgen. «Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας σύνθετος καρκίνος του αίματος που καθίσταται συχνά ανθεκτικός στη θεραπεία, γεγονός που δημιουργεί ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές, οι οποίες θα παρέχουν σαφή και διατηρούμενη ανταπόκριση και θα παρατείνουν τον χρόνο επιβίωσης των ασθενών χωρίς εξέλιξη της νόσου τους».

 

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας μη ιάσιμος καρκίνος του αίματος, ο οποίος χαρακτηρίζεται από ένα επαναλαμβανόμενο μοτίβο ύφεσης και υποτροπής.² Είναι μια σπάνια και πολύ επιθετική ορφανή νόσος που ευθύνεται για περίπου το 1% όλων των καρκίνων.^3-5 Στην Ευρώπη, περίπου 39.000 ασθενείς διαγιγνώσκονται με πολλαπλό μυέλωμα ετησίως και 24.000 θάνατοι ασθενών αναφέρονται σε ετήσια βάση.³

 

«Στις κλινικές μελέτες, περίπου ένας στους τρεις ασθενείς πέτυχε πλήρη ανταπόκριση ή καλύτερη ανταπόκριση στο σκέλος του carfilzomib σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη, δηλαδή με τρεις φορές μεγαλύτερη συχνότητα από ό,τι στο σκέλος λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης», δήλωσε ο Καθηγητής Μελέτιος Α. Δημόπουλος, M.D., Τμήμα Κλινικής Θεραπευτικής, Εθνικό και Καποδιστριακό Πανεπιστήμιο Αθηνών, Ιατρική Σχολή. «Επιπροσθέτως, το σχήμα παρείχε στους ασθενείς περισσότερα από δύο έτη χωρίς εξέλιξη της νόσου. Αυτά τα αποτελέσματα είναι σημαντικά για τους ασθενείς με υποτροπιάζον πολλαπλό μυέλωμα, οι οποίοι έρχονται αντιμέτωποι με χειρότερη έκβαση κάθε φορά που εμφανίζουν μία υποτροπή».

 

Το carfilzomib υποβλήθηκε σε εσπευσμένη αξιολόγηση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) και του αποδόθηκε χαρακτηρισμός «ορφανού φαρμάκου» το 2008, ο οποίος παρέχεται σε φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση μιας νόσου που είναι απειλητική για τη ζωή και εμφανίζει επιπολασμό κάτω από 5 στα 10.000 άτομα στην ΕΕ.

 

 

Σχετικά με το carfilzomib

 

Τα πρωτεασώματα διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στην κυτταρική λειτουργία και ανάπτυξη μέσω της αποδόμησης πρωτεϊνών που έχουν καταστραφεί ή δεν είναι πλέον απαραίτητες.⁶ Το carfilzomib έχει καταδειχθεί ότι εμποδίζει τα πρωτεασώματα, οδηγώντας σε υπερβολική συσσώρευση πρωτεϊνών εντός των κυττάρων.⁷ Σε ορισμένα κύτταρα, το carfilzomib μπορεί να προκαλέσει κυτταρικό θάνατο, ιδιαίτερα στα κύτταρα του μυελώματος, λόγω του ότι είναι πιο πιθανό να περιέχουν υψηλότερη ποσότητα μη φυσιολογικών πρωτεϊνών.⁷ Η μη αναστρεψιμότητα της σύνδεσης του carfilzomib έχει επίσης καταδειχθεί ότι διατηρει την αναστολή των στοχευμένων ενζύμων για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.⁸

 

Το carfilzomib είναι ήδη εγκεκριμένο στις ΗΠΑ σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα, οι οποίοι έχουν λάβει μία έως τρεις προηγούμενες γραμμές θεραπείας.

 

Το carfilzomib ενδείκνυται επίσης, με βάση εσπευσμένη έγκριση από τον FDA, ως μονοθεραπεία για την αντιμετώπιση ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες.

Επιπρόσθετες Βασικές Παρουσιάσεις για το Πρωτοπόρο Χαρτοφυλάκιο Αιματολογίας – Ογκολογίας της Takeda θα Αναδείξουν τα Σχετικά με τη μπρεντουξιμάβη βεδοτίνη Δεδομένα Πενταετούς Συνολικής Επιβίωσης στο Υποτροπιάζον/Ανθεκτικό Λέμφωμα Hodgkin και τα Δεδομένα Σχετικά με τη Γραμμή Παραγωγής

 

Η Takeda Pharmaceutical Company Limited ανακοίνωσε ότι θα παρουσιάσει τα δεδομένα Φάσης ΙΙΙ από την κλινική μελέτη TOURMALINE–MM1 της ιξαζομίμπης στο 57ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH) που θα πραγματοποιηθεί στο Ορλάντο της Φλόριντα από τις 5 ως τις 8 Δεκεμβρίου του 2015. Συνολικά, 19 περιλήψεις με χορηγό την εταιρεία οι οποίες αντιπροσωπεύουν το εύρος και το βάθος του χαρτοφυλακίου αιματολογίας-ογκολογίας της Takeda έγιναν δεκτές για παρουσίαση στο φετινό συνέδριο.

 

Η Dixie–LeeEsseltine, MD, FRCPC, Αντιπρόεδρος, Μονάδα Θεραπευτικού Τομέα Ογκολογίας, Takeda,δήλωσε: “Περιμένουμε με ιδιαίτερη ανυπομονησία το φετινό ετήσιο συνέδριο της ASH. Θα παρουσιάσουμε βασικά δεδομένα για το πρόγραμμα της ιξαζομίμπης, καθώς και τα σχετικά με τη μπρεντουξιμάβη βεδοτίνη, δεδομένα πενταετούς συνολικής επιβίωσης στο υποτροπιάζον/ανθεκτικό λέμφωμαHodgkin. Η επιτυχία αυτών των δύο προγραμμάτων, σε συνδυασμό με τα δεδομένα που θα παρουσιάσουμε για τη γραμμή παραγωγής μας, αποτελεί την υλοποίηση δεκαετιών δέσμευσης προς τους ασθενείς με αιματολογικές κακοήθειες.”

 

Ο Philippe Moreau, M.D., Πανεπιστήμιο της Ναντ, Γαλλία, Κύριος Ερευνητής της TOURMALINE–MM1, δήλωσε: “Αυτή είναι η πρώτη φορά που θα παρουσιαστούν δεδομένα Φάσης III για την ιξαζομίμπη, έναν αναστολέα πρωτεασώματος ο οποίος χορηγείται από το στόμα μία φορά ανά εβδομάδα επί 3 εβδομάδες σε θεραπευτικό κύκλο 4 εβδομάδων, και, αν εγκριθεί, θα ενεργοποιήσει το πρώτο αποκλειστικά από το στόμα τριπλό θεραπευτικό σχήμα που θα περιέχει αναστολέα πρωτεασώματος για τη θεραπευτική αντιμετώπιση του υποτροπιάζοντος/ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος. Σε συνεργασία με το Ογκολογικό Τμήμα της Takeda για την εξέλιξη της αναστολής του πρωτεασώματος, συνεχίζουμε την προσπάθεια με στόχο την παροχή νέων επιλογών για την αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων αναγκών των ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα.”

 

Οι παρουσιάσεις της Takeda στο ASH 2015 περιλαμβάνουν τις παρακάτω:

 

Ιξαζομίμπη

• Η Ιξαζομίμπηένας Υπό Διερεύνηση Από το Στόμα Αναστολέας Πρωτεασώματος (ΡΙ) σε Συνδυασμό με Λεναλιδομίδη και Δεξαμεθαζόνη Παρατείνει Σημαντικά την Επιβίωση Χωρίς Εξέλιξη (PFS) των Ασθενών (Pts) με Υποτροπιάζον ή/και Ανθεκτικό Πολλαπλό Μυέλωμα(RRMM): Η Φάσης 3 Μελέτη Tourmaline-MM1 (NCT01564537)
  • Παρουσιαστής: PhilippeMoreau, M.D., Πανεπιστήμιο της Ναντ, Γαλλία
  • Περίληψη 727, Προφορική Παρουσίαση, Δευτέρα 7 Δεκεμβρίου 2015, 2:45 μ.μ., OrangeCountyConventionCenter, Tangerine 2 (WF2)
• Τυχαιοποιημένη Μελέτη Φάσης 2 του Αποκλειστικά Από το Στόμα Συνδυασμού του Υπό Διερεύνηση Αναστολέα Πρωτεασώματος(PI) ΙξαζομίμπηΣυν Κυκλοφωσφαμίδη και Μικρή Δόση Δεξαμεθαζόνης(ICd) σε Ασθενείς (Pts) με Νεοδιαγνωσμένο Πολλαπλό Μυέλωμα(NDMM) οι Οποίοι Δεν Είναι Επιλέξιμοι για Μεταμόσχευση (NCT02046070)
  • Παρουσιαστής: Mελέτιος Α. Δημόπουλος, MD, Ιατρική Σχολή Πανεπιστημίου Αθηνών, Αθήνα, Ελλάδα
  • Περίληψη 26, Προφορική Παρουσίαση, Σάββατο 5 Δεκεμβρίου 2015, 7:45 π.μ., Orange County Convention Center, Tangerine (WF2)

 

Μπρεντουξιμάβη βεδοτίνη

• Δεδομένα Πενταετούς Επιβίωσης που Καταδεικνύουν Σταθερές Ανταποκρίσεις σε Βασική Μελέτη Φάσης 2 της Μπρεντουξιμάβης Βεδοτίνης σε Ασθενείς με Υποτροπιάζον ή Ανθεκτικό ΛέμφωμαHodgkin
  • Παρουσιαστής: Robert Chen, MD, City of Hope National Medical Center, Duarte, CA
  • Περίληψη 2736, Αναρτημένη Ανακοίνωση, Κυριακή6 Δεκεμβρίου 2015, 6:00 μ.μ., Orange County Convention Center, HallA, Level 2
• Επικαιροποιημένα Δεδομένα Αποτελεσματικότητας και Ασφάλειας από την ΜελέτηAETHERAτης Ενίσχυσης με Μπρεντουξιμάβη Βεδοτίνη μετά από Αυτόλογη Μεταμόσχευση Βλαστοκυττάρων (ASCT) σε Ασθενείς με Λέμφωμα Hodgkinκαι Υψηλό Κίνδυνο Υποτροπής
  • Παρουσιαστής: John Sweetenham, MD, Ινστιτούτο Καρκίνου Huntsman, Πανεπιστήμιο της Γιούτα, Σολτ Λέικ Σίτι, Γιούτα
  • Περίληψη 3172, Αναρτημένη Ανακοίνωση, Κυριακή, 6 Δεκεμβρίου 2015, 6:00 μ.μ.,Orange County Convention Center, Hall A, Level 2

 

 

 

 

Αλισερτίμπη

• Πρώτη Πολυκεντρική, Τυχαιοποιημένη Μελέτη Φάσης 3 σε Ασθενείς (Pts) με Υποτροπιάζον/Ανθεκτικό (R/R) Περιφερικό Λέμφωμα Κυττάρων Τ (PTCL): Αλισερτίμπη (MLN8237) Έναντι της Επιλογής του Ερευνητή (Μελέτη Lumiere,NCT01482962)
  • Παρουσιαστής: Owen O’Connor, MD, Κέντρο Λεμφοειδών Κακοηθειών, Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Columbia, Nοσοκομείο Presbyterian Νέας Υόρκης, Νέα Υόρκη, NY
  • Περίληψη 341, Προφορική Παρουσίαση, Κυριακή 6 Δεκεμβρίου 2015, 5:30 μ.μ., OrangeCountyConventionCenter, HallE2

 

Σχετικά με την Ιξαζομίμπη Στην Ευρώπη, η ιξαζομίμπη είναι ένας υπό διερεύνηση χορηγούμενος από το στόμα αναστολέας πρωτεασώματος που μελετάται στο πολλαπλό μυέλωμα, την συστηματική αμυλοείδωση ελαφρών αλύσων (AL) και άλλες κακοήθειες. Η ιξαζομίμπη έλαβε τον χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμάκου στο πολλαπλό μυέλωμα τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην Ευρώπη το 2011 και για την αμυλοείδωση AL τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην Ευρώπη το 2012. Η ιξαζομίμπη απέκτησε το καθεστώς Σημαντικής Καινοτόμου Θεραπείας από τονFDA των ΗΠΑ για την υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική αμυλοείδωση AL το 2014.

 

Η ιξαζομίμπη έχει ήδη λάβει έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ καθώς και έγκριση Επίσπευσης Αξιολόγησης από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, αντίστοιχα, επικυρώνοντας έμπρακτα την μεγάλη ανικανοποίητη ανάγκηγια νέες θεραπείες του πολλαπλού μυελώματος. Αυτές οι υποβολές έγκρισης για την θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζον ή/και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα βασίστηκαν στα δεδομένα της μελέτης TOURMALINE-MM1. Σημειώνεται τέλος, ότι η εταιρεία Takeda Hellas σκοπεύει να επενδύσει και σε κλινικές μελέτης φάσης ΙV, παρακολουθώντας την εισαγωγή της ιξαζομίμπης στην κλινική πρακτική στην Ελλάδα.

 

Για επιπρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τις εν εξελίξει μελέτες Φάσης ΙΙΙ παρακαλείσθε να επισκεφθείτε το www.clinicaltrials.gov.

 

Σχετικά με τη Μπρεντουξιμάβη βεδοτίνη

Η μπρεντουξιμάβη βεδοτίνη είναι μια σύζευξη αντισώματος-φαρμάκου (ADC) που έλαβε υπό προϋποθέσεις άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Οκτώβριο του 2012 για δύο ενδείξεις: (1) για την θεραπευτική αντιμετώπιση ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό CD30-θετικό λέμφωμα Hodgkinμετά από ASCT, ή μετά από τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες εφόσον η ASCT ή η χημειοθεραπεία με πολλαπλές ουσίες δεν αποτελεί θεραπευτική επιλογή και (2) την θεραπευτική αντιμετώπιση ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική sALCL. Η μπρεντουξιμάβη βεδοτίνη έχει λάβει άδεια κυκλοφορίας από τις ρυθμιστικές αρχές σε 55 χώρες.

 

 

Σχετικά με τηνTakeda Η Takeda είναι παγκόσμιου βεληνεκούς φαρμακευτική εταιρεία με έδρα την Οσάκα της Ιαπωνίας. Η εταιρεία απασχολεί περισσότερους από 30.000 συνεργάτες σε όλο τον κόσμο και έχει θυγατρικές σε περισσότερες από 70 χώρες, φτιάχνοντας φάρμακα που έχουν σημασία για τους ασθενείς σε όλο τον κόσμο. Αποτελώντας την μεγαλύτερη φαρμακευτική εταιρεία της Ιαπωνίας και μια από τις παγκόσμιες ηγετικές δυνάμεις του κλάδου, η Takeda είναι δεσμευμένη να καταβάλλει κάθε δυνατή προσπάθεια για την βελτίωση της υγείας των ανθρώπων σε παγκόσμιο επίπεδο μέσω πρωτοπόρων καινοτομιών στην ιατρική. Η Takeda έχει μια ισχυρή παρουσία στην Ευρώπη και στις ταχέως αναπτυσσόμενες αγορές, όπως στη Ρωσία, στη Λατινική Αμερική, στην Ασία και στη Μέση Ανατολή. Ανάμεσα στα προϊόντα που διακινεί, ανήκουν και Μη Συνταγογραφούμενα Σκευάσματα για διάφορες ενδείξεις. Η επιχείρηση δραστηριοποιείται σε συγκεκριμένες φαρμακευτικές κατηγορίες, όπως ογκολογία, γαστρεντερολογία, κ.α.

Η Merck, μία κορυφαία εταιρεία καινοτόμων, υψηλής ποιότητας και τεχνολογίας αιχμής προϊόντων για την υγεία, τις βιοεπιστήμες και τα υλικά υψηλής απόδοσης, ανακοίνωσε σήμερα ότι προτίθεται να υποβάλει την υπό έρευνα θεραπεία με Δισκία Κλαδριβίνης για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (ΠΣ) για έγκριση στην Ευρώπη. Η απόφαση έπεται της αξιολόγησης από την εταιρεία νέων δεδομένων και πρόσθετων αναλύσεων για το προφίλ της σχέσης οφέλους/κινδύνου του μορίου.

 

Η Merck υπέβαλε δήλωση πρόθεσης στον ΕΜΑ ότι σκοπεύει να υποβάλλει Αίτηση Χορήγησης Άδειας Κυκλοφορίας (Marketing Authorization Application) των Δισκίων Κλαδριβίνης, με την οποία ξεκινά μια διαδικασία για την κάλυψη ορισμένων απαιτήσεων που προηγούνται της υποβολής αιτήσεως. Το σχέδιο υποβολής της εταιρείας για άλλες γεωγραφικές περιοχές έχει αναπτυχθεί και υλοποιηθεί περαιτέρω.

 

«Επικροτώ τη Merck για την απόφασή της να προχωρήσει με τα Δισκία Κλαδριβίνης όπως αποδεικνύεται από τη Δήλωση Πρόθεσής της προς τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων», δήλωσε ο καθηγητής Giancarlo Comi, διευθυντής του Ινστιτούτου Πειραματικής Νευρολογίας (INSPE) και του τμήματος νευρολογίας στο Νοσοκομείο San Raffaele, στο Μιλάνο της Ιταλίας.

 

«Η απόφαση αυτή είναι πολύ θετική για τους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση καθώς η προσαρμογή της θεραπείας στις ατομικές τους ανάγκες αποτελεί βασική στρατηγική για τη βελτιστοποίηση της φροντίδας τους, ενώ για να επιτευχθεί αυτό θα πρέπει να έχουν πρόσβαση σε περισσότερες εναλλακτικές θεραπείες. Παρά το γεγονός ότι οι θεραπευτικές επιλογές που έχουν στη διάθεσή τους οι νευρολόγοι έχουν αυξηθεί όλα αυτά τα χρόνια, τα Δισκία Κλαδριβίνης έχουν τη δυναμική να αποτελέσουν μια πραγματικά καινοτόμα προσθήκη στο οπλοστάσιο που έχουν οι γιατροί στη διάθεσή τους για τη θεραπεία των ασθενών τους».

 

«Ο χρόνος προσέφερε επιπλέον δεδομένα, τα οποία επιτρέπουν την καλύτερη αξιολόγηση της σχέσης οφέλους/κινδύνου της Κλαδριβίνης και αυτό μας ώθησε στην απόφαση να προχωρήσουμε με τη διαδικασία έγκρισης», δήλωσε η Belen Garijo, Μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Merck και Διευθύνουσα Σύμβουλος του Κλάδου Υγείας (Healthcare).

 

Η Merck διέκοψε το κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης των Δισκίων Κλαδριβίνης το 2011, αφότου κάποιες ρυθμιστικές αρχές εξέφρασαν ανησυχίες σχετικά με τον ανεπαρκή χαρακτηρισμό για τη σχέση οφέλους/κινδύνου του φαρμάκου. Παρ’ όλ’ αυτά, αρκετές κλινικές μελέτες από ένα εκτεταμένο χρονικά μητρώο ασθενών είχαν τη δυνατότητα να ολοκληρωθούν και συγκεντρώθηκαν πρόσθετα δεδομένα για την ασφάλεια.

 

 

Η ανάλυση παρακολούθησης των συγκεντρωτικών δεδομένων από τις βασικές κλινικές μελέτες και μελέτες επέκτασης FREEDOMS και FREEDOMS ΙΙ πραγματοποιήθηκε προκειμένου να αξιολογηθεί το ΝΕDΑ-4 ανά έτος επί επτά έτη σε ασθενείς με RMS. Τα στοιχεία έδειξαν ότι κατά το πρώτο έτος, το 27,1% των ασθενών που έλαβαν Φινγκολιμόδη εμφάνισαν ΝΕDΑ-4 σε σύγκριση με το 9,1% του εικονικού φαρμάκου. Η μετάβαση από το εικονικό φάρμακο στη Φινγκολιμόδη μετά το δεύτερο έτος διπλασίασε το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν ΝΕDΑ-4 (από 12,7% σε 27,4%) το τρίτο έτος. Από τους ασθενείς υπό συνεχή θεραπεία με Φινγκολιμόδη, ποσοστό 31,2% ως 44,8% εμφάνισε ΝΕDΑ-4 σε καθένα από τα έτη τρία ως επτά¹.

 

Ο VasNarasimhan, NovartisGlobalHeadofDevelopment, δήλωσε: “Η ΠΣ είναι μια χρόνια νόσος που προκαλεί σοβαρή αναπηρία και τα δεδομένα αυτά είναι σημαντικά για την επιβεβαίωση της μακροχρόνιας αποτελεσματικότητας της Φινγκολιμόδης και της σημασίας που έχει η έγκαιρη θεραπεία στον μακροχρόνιο έλεγχο της νόσου. Η καλύτερη κατανόηση της πορείας ενός ασθενή με ΠΣ μέσα από την αξιολόγηση της ΝΕDΑ-4 μπορεί να βοηθήσει τους ιατρούς στον εντοπισμό της βέλτιστης και αποτελεσματικής θεραπευτικής προσέγγισης όσο το δυνατόν νωρίτερα για τους ασθενείς τους”.

 

Μια ανεξάρτητη ανάλυση παρακολούθησης των δεδομένων από τις κλινικές μελέτες FREEDOMS και FREEDOMSII επιβεβαίωσε επίσης για πρώτη φορά ότι η αξιολόγηση της RMS που βασίζεται σε ΝΕDΑ-4 επέτρεψε στους ιατρούς να προβλέψουν καλύτερα την μακροχρόνια εξέλιξη της αναπηρίας και της μείωσης εγκεφαλικού όγκου σε σύγκριση με την απλή αξιολόγηση των υποτροπών, των βλαβών στην MRI και της εξέλιξης της αναπηρίας. Η επίτευξη ΝΕDΑ-4 κατά το πρώτο έτος ήταν σημαντικά καλύτερος προγνωστικός παράγοντας εξέλιξης της αναπηρίας και της μείωσης εγκεφαλικού όγκου στη διάρκεια των επόμενων πέντε ετών, όπως μετρήθηκε με την εξέλιξη των ασθενών οι οποίοι εμφάνισαν σοβαρή αναπηρία (EDSS ≥6: οι ασθενείς χρειάζονται μονόπλευρη στήριξη/μπαστούνι για να περπατήσουν περίπου 100 μέτρα) (p<0,0127) ή με την απώλεια άνω του 0,4% μέσης ετήσιας απώλειας εγκεφαλικού όγκου στους ασθενείς². Τα ευρήματα αυτά υποστηρίζουν τη σημασία της αξιολόγησης της RMS με το ΝΕDΑ-4 ώστε να καταστεί δυνατή μια πιο αξιόπιστη πρόβλεψη των μακροπρόθεσμων εκβάσεων της νόσου.

 

Σχετικά με την Πολλαπλή Σκλήρυνση

Η Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια χρόνια διαταραχή του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος (ΚΝΣ) που επηρεάζει τη φυσιολογική λειτουργικότητα του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού μέσω φλεγμονής και απώλειας ιστού³. Η εξέλιξη της ΠΣ έχει ως αποτέλεσμα αυξανόμενη απώλεια σωματικών όσο και νοητικών (π.χ. μνήμη) λειτουργιών⁴. Αυτό έχει σημαντικό αρνητικό αντίκτυπο για τα περίπου 2,3 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως που πάσχουν από ΠΣ⁵, μια νόσο που συνήθως ξεκινά στην πρώιμη ενήλικη ζωή⁶.

 

Τα άτομα με ΠΣ δύναται να διαγνωσθούν ως πάσχοντα από υποτροπιάζουσες μορφές ΠΣ (RMS), στις οποίες περιλαμβάνεται η υποτροπιάζουσα διαλείπουσα ΠΣ (RRMS) και η δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ (SPMS)⁷ ή από πρωτοπαθώς προϊούσα ΠΣ (PPMS).

 

Η απώλεια σωματικών και νοητικών λειτουργιών στην RMS προκαλείται από δύο τύπους βλαβών που έχουν ως αποτέλεσμα την απώλεια νευρώνων και εγκεφαλικού ιστού – διακριτές φλεγμονώδεις αλλοιώσεις (που αναφέρονται ως εστιακές βλάβες) και πιο εκτεταμένες φλεγμονώδεις νευροεκφυλιστικές διεργασίες (που αναφέρονται ως διάχυτη βλάβη). Οι εστιακές βλάβες έχουν ως αποτέλεσμα την απώλεια εγκεφαλικού ιστού και μπορούν να εκδηλωθούν κλινικά ως υποτροπές. Η διάχυτη βλάβη ξεκινά από νωρίς στην πορεία της νόσου, συχνά περνά απαρατήρητη και συνδέεται επίσης με απώλεια εγκεφαλικού ιστού και αθροιστική λειτουργική απώλεια^8-10.

 

Σχετικά με τη Φινγκολιμόδη

Η Φινγκολιμόδη είναι η μόνη από του στόματος τροποποιητική της νόσου θεραπεία (DMT) που επηρεάζει την πορεία της υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας ΠΣ (RMS) με υψηλή αποτελεσματικότητα στο σύνολο των τεσσάρων βασικών μέσων μέτρησης της δραστηριότητας της νόσου: υποτροπές, βλάβες στην MRI, απώλεια εγκεφαλικού όγκου και εξέλιξη της αναπηρίας^11-15. Έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ ως θεραπεία πρώτης γραμμής για τις υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ σε ενηλίκους¹⁶ και στην Ευρωπαϊκή Ένωση για ενήλικους ασθενείς με υψηλής ενεργότητας υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS), η οποία ορίζεται είτε ως υψηλή ενεργότητα της νόσου παρά τη θεραπεία με τουλάχιστον μία DMT ή ως σοβαρή RRMS με ταχεία εξέλιξη¹⁷.

 

Η Φινγκολιμόδη στοχεύει τόσο τις εστιακές βλάβες όσο και τη διάχυτη βλάβη του ΚΝΣ. Το φάρμακο εμποδίζει τα κύτταρα που προκαλούν εστιακή φλεγμονή από το να φθάσουν στον εγκέφαλο (δράση που αναφέρεται ως «περιφερική»), αλλά επίσης εισέρχεται στο ΚΝΣ και μειώνει την διάχυτη βλάβη προλαμβάνοντας την ενεργοποίηση βλαπτικών κυττάρων που υπάρχουν στο ΚΝΣ (δράση που αναφέρεται ως «κεντρική»)^18-20. Είναι σημαντικό να αντιμετωπίζονται τόσο οι εστιακές βλάβες όσο και η διάχυτη βλάβη στην RMS ώστε να επηρεάζεται αποτελεσματικά η δραστηριότητα της νόσου και να διαφυλάσσονται οι λειτουργίες του ασθενούς⁴.

 

Η Φινγκολιμόδη έχει χρησιμοποιηθεί για την θεραπευτική αντιμετώπιση περίπου 125.000 ασθενών τόσο σε κλινικές μελέτες όσο και μετά την εμπορική κυκλοφορία τουπερισσότερα από δέκα έτη, με περισσότερα από 240.000 έτη εμπειρίας σε ασθενείς.Tο συνολικό προφίλ οφέλους-κινδύνου της Φινγκολιμόδης παραμένει θετικό²⁰.

Στο πλαίσιο του 18^ου Πανελλήνιου Συνέδριου Περιγεννητικής Ιατρικής που διοργάνωσε η Ελληνική Εταιρεία Περιγεννητικής Ιατρικής και έλαβε χώρα το τριήμερο 16-18 Οκτωβρίου 2015 στο συνεδριακό χώρο του Μεγάρου Μουσικής Αθηνών, πραγματοποιήθηκε δορυφορική ομιλία με θέμα: «SiderAL®: Νέα Δεδομένα στην Αναιμία της Κύησης» , από το Dr. G. Tarantino, Ιατρικό Διευθυντή της ιταλικής Pharmanutra και με προεδρείο τον κ. Εμμανουήλ Χειράκη, Μαιευτήρα-Γυναικολόγο.

 

Η έλλειψη σιδήρου αποτελεί μία κλινικώς σημαντική διατροφική διαταραχή η οποία επηρεάζει περισσότερο τις γυναίκες συγκριτικά με τους άνδρες και είναι ιδιαίτερα συχνή στις γυναίκες αναπαραγωγικής ηλικίας. Σύμφωνα με δεδομένα από τις ΗΠΑ, ο επιπολασμός της σιδηροπενίας σε γυναίκες αναπαραγωγικής ηλικίας κυμαίνεται από 9-12%. Πιο συγκεκριμένα, σε γυναίκες αναπαραγωγικής ηλικίας, ακόμα και στις δυτικές κοινωνίες, το 20% έχουν αποθήκες σιδήρου > 500mg, το 40% έχουν σίδηρο 100-500mg και το 40% δεν έχει αποθήκες.

 

Οι αυξημένες απαιτήσεις σε σίδηρο, η ανεπαρκής πρόσληψη σιδήρου, η σημαντική αύξηση των δεικτών φλεγμονής κατά την κύηση και η απώλεια αίματος κατά τον τοκετό ενδέχεται να συμβάλλουν στην εμφάνιση σιδηροπενίας. Οι απαιτήσεις σε σίδηρο αυξάνονται κατά τη διάρκεια της κύησης  ως αποτέλεσμα της αύξησης της μάζας των ερυθρών της μητέρας, των αυξημένων αναγκών του αναπτυσσόμενου εμβρύου και του πλακούντα καθώς και της απώλειας αίματος κατά τον τοκετό (1ο τρίμηνο : 0.8 mg, 2ο τρίμηνο 4-5 mg, 3ο τρίμηνο 7.5 mg  (μέσος όρος 4.4 mg/ημέρα)). Δεδομένου του χαμηλού ποσοστού γυναικών με επαρκή αποθέματα σιδήρου για την κάλυψη των αυξημένων αναγκών, είναι εμφανές ότι αρκετές γυναίκες θα καταστούν σιδηροπενικές ή θα εμφανίσουν έκδηλη αναιμία κατά τη διάρκεια της κύησης.

 

To SiderAL® Folico είναι ένα νέο και καινοτόμο σκεύασμα μεταφοράς και απόδοσης σιδήρου, φυλλικού οξέως και βιταμινών B6, B12, C και D στον οργανισμό και είναι ο νέος σύμμαχος της κάθε γυναίκας κατά την διάρκεια της κύησης. Βάσει της προηγμένης του τεχνολογίας (Sucrosomial iron®), το SiderAL® εξασφαλίζει αυξημένη απορρόφηση χωρίς τις ενοχλητικές ανεπιθύμητες ενέργειες των σκευασμάτων σιδήρου (πόνος στο στομάχι, δυσκοιλιότητα, ναυτία κ.λπ.), σημαντική βελτίωση των αιματολογικών παραμέτρων, καθώς και λήψη μια φορά την ημέρα, οποιαδήποτε στιγμή της ημέρας, ανεξαρτήτως διατροφής.

 

Γιατί γερή μαμά σημαίνει γερό μωρό!

Ανατέθηκε ο πρώτος διαγωνισμός για το Εθνικό Πρόγραμμα Προσυμπτωματικού Ελέγχου για τον Καρκίνο του Τραχήλου στην Ολλανδία.

 

H Roche ανακοίνωσε πρόσφατα ότι σύνηψε 5ετές συμβόλαιο με το ολλανδικό Εθνικό Ινστιτούτο Δημόσιας Υγείας και Περιβάλλοντος (RIVM) με αντικείμενο την εφαρμογήτου cobas® HPV Test ως εξέταση πρωταρχικού προσυμπτωματικού ελέγχου πρώτης γραμμής στο πλαίσιο του εθνικού προγράμματος προσυμπτωματικού ελέγχου για τον καρκίνο τραχήλου της μήτρας. Η απόφαση αυτή είναι η κατάληξη μιας εκτενούς διαδικασίας δημόσιου διαγωνισμού, κατά την οποία προμηθευτές διαγνωστικών συστημάτων αξιολογήθηκαν με βάση κριτήρια επιδόσεων, ποιότητας και τιμής. Το νέο εθνικό πρόγραμμα προσυμπτωματικού ελέγχου για τον HPV αναμένεται να ξεκινήσει κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2016.

 

Η Ολλανδία θα είναι πιθανότατα η πρώτη χώρα του κόσμου με οργανωμένο πρόγραμμα προσυμπτωματικού ελέγχου για τον καρκίνο του τραχήλου η οποία θα μεταβεί πλήρως από την εξέταση Παπανικολάου στον πρωταρχικό προσυμπτωματικό έλεγχο του HPV. Η χρήση της εξέτασης HPV ως πρωταρχική εξέταση στηρίζεται στον τεράστιο αριθμό επιστημονικών στοιχείων που δείχνουν ότι συνιστά σημαντική βελτίωση σε σύγκριση με την κλασική κυτταρολογική εξέταση Παπανικολάου, χάρη στην ικανότητα ανίχνευσης της προκαρκινικής νόσου σε μεγαλύτερο ποσοστό ατόμων.

 

Ο R.L.M. Bekkers, γυναικολόγος/ογκολόγος στο Ιατρικό Κέντρο του πανεπιστημίου Radboud στο Nijmegen, δήλωσε ότι «Η πορεία προς την καθιέρωση ενός εθνικού συστήματος προσυμπτωματικού ελέγχου του HPV θα προσφέρει πιο αποτελεσματική και αποδοτική χρήση πόρων και, το σημαντικότερο, θα μειώσει τον αριθμό των γυναικών που εκδηλώνουν καρκίνο του τραχήλου της μήτρας. Η επιλογή της κατάλληλης εξέτασης HPV αποτελεί ένα κρίσιμο πρώτο βήμα για την επιτυχία αυτού του προγράμματος».

 

Το νέο ολλανδικό πρόγραμμα προσυμπτωματικού τραχηλικού ελέγχου βασιζόμενο στον έλεγχο του HPV προβλέπει μεγαλύτερο χρονικό διάστημα μεταξύ των επισκέψεων ελέγχου ρουτίνας και δίνει στις γυναίκες τη δυνατότητα να συλλέγουν οι ίδιες το δείγμα προς έλεγχο. Προκειμένου να καλυφθούν αυτές οι απαιτήσεις του προγράμματος, ο διαγωνισμός αξιολόγησε μόνον εξετάσεις HPV που χρησιμοποιούν τεχνολογία PCR για την ανάλυση του ΗPVDNA.

 

Όπως αναφέρει ο Roland Diggelmann, Γενικός Διευθυντής Επιχειρήσεων της Roche Diagnostics, «Το cobas® HPV Test επελέγη από το RIVM επειδή υποστηρίζεται από όλα τα απαιτούμενα στοιχεία και δεδομένα. Πιστεύουμε ότι πολλές χώρες σε όλον τον κόσμο θα δουν την Ολλανδία ως πιθανό μοντέλο για την ιδανική υλοποίηση προγραμμάτων πρωταρχικού προσυμπτωματικού ελέγχου του HPV με σκοπό την πρόληψη του καρκίνου τραχήλουτης μήτρας, και χαιρόμαστε ιδιαίτερα που επέλεξαν εμάς ως συνεργάτες στο πρόγραμμα αυτό».

 

Πληροφορίες για το cobas® HPV Test και το σύστημα cobas ®4800 της Roche Molecular Systems

Το cobas® HPV Test έχει επικυρωθεί κλινικά με τη μελέτη-ορόσημο ATHENA και αποτελεί τη μοναδική εγκεκριμένη από τον FDA μέθοδο που ανιχνεύει και διαφοροποιεί τους HPV 16 και 18, τους τύπους με τον υψηλότερο κίνδυνο, ενώ ταυτόχρονα ανιχνεύεισυγκεντρωτικάτους υπόλοιπους 12 τύπους HPV υψηλού κινδύνου, σε μία μόνο ανάλυση και με ένα δείγμα ασθενούς. Το cobas^® HPV Test εγκρίθηκε τον Απρίλιο του 2014 από τον FDA για χρήση ως εξέταση πρωταρχικού προσυμπτωματικού ελέγχου πρώτης γραμμής για τον καρκίνο του τραχήλου της μήτρας σε γυναίκες ηλικίας 25 ετών και άνω. Αποτελεί σήμερα τη μόνη μέθοδο που έχει εγκριθεί για τις παρακάτω ενδείξεις: συμπληρωματική εξέταση σε ASC-US, παράλληλη εξέταση με την εξέταση Παπανικολάου και πρωταρχικός προσυμπτωματικός έλεγχος.

 

Η εξέταση εκτελείται στο σύστημα cobas^® 4800 που προσφέρει πραγματική αυτοματοποίηση χωρίς παρέμβαση του χειριστή για την απομόνωση νουκλεϊκών οξέων, την προετοιμασία αντιδράσεων PCR (Αλυσιδωτή Αντίδραση Πολυμεράσης) και την ενίσχυση και ανίχνευση μέσω PCR πραγματικού χρόνου (Real–TimePCR), ώστε να βοηθήσει τα εργαστήρια να επιτύχουν τη μεγαλύτερη δυνατή αποδοτικότητα. Το σύστημα μπορεί επίσης να εκτελέσει το cobas^® CT/NG Test (χλαμύδια/γονόρροια), το cobas^® Cdiff Test, το cobas^® MRSA/SA Test, το cobas ^®HSV1 and 2 Test και τα cobas^® BRAF V600 Mutation Test, cobas^® EGFR Mutation Test και cobas^® KRAS Mutation Test.

Το alirocumab θα είναι διαθέσιμο σε 2 δόσεις έναρξης (75 mg και 150 mg) για αυτο-χορήγηση ανά δύο εβδομάδες

Παρίσι και Tarrytown, Νέα Υόρκη – 28 Σεπτεμβρίου 2015 –Η Sanofi και η RegeneronPharmaceuticals, Inc. ανακοίνωσαν  ότι το alirocumab έλαβε έγκριση κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της «κακής» χοληστερόλης, γνωστής ως LDLχοληστερόλης, σε συγκεκριμένους ενήλικες ασθενείς με υπερχοληστερολαιμία.

Το alirocumabείναι ο μόνος εγκεκριμένος στην ΕΕ αναστολέας της PCSK9 (proproteinconvertasesubtilisin/kexintype 9) που είναι διαθέσιμος σε 2 δόσεις έναρξης (75 mg και 150 mg) και χορηγείται υποδορίως με μιαένεση του 1mL μία φορά κάθε 2 εβδομάδες. Τοalirocumab θα είναι διαθέσιμο σε προγεμισμένη συσκευή (πένα)της μιας δόσης για χρήση από τους ίδιους τους ασθενείς.

«Η διαθεσιμότητα του alirocumab σε 2 διαφορετικές δοσολογίες επιτρέπει μεγαλύτερη ευελιξία. Στην καθημερινή κλινικήπρακτική, αυτό θα σημαίνει ότι θα επιτρέψει στους ιατρούς να προσαρμόζουν τη θεραπεία με βάση τις ξεχωριστές ανάγκες για μείωση της LDL χοληστερόληςτου κάθε ασθενή», δήλωσε ο MichelFarnier, M.D., Ph.D., PointMedical, Dijon, France.«Στις κλινικές μελέτεςΦάσης 3, η πλειοψηφία των ασθενών που ξεκίνησαν με τη χαμηλότερη δόση (75 mg) τουalirocumabπέτυχαν τους επιθυμητούς στόχουςτων επιπέδων της LDLχοληστερόλης, και παρέμειναν σε θεραπεία με αυτή τη δόση καθ’ όλη τη διάρκεια της αξιολόγησης.»

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το alirocumab για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με πρωτοπαθήυπερχοληστερολαιμία(ετερόζυγηοικογενή (HeFH) και μη οικογενή) ή μεικτή δυσλιπιδαιμία, ως συμπληρωματική θεραπεία στη δίαιτα:α) σε συνδυασμό με μία στατίνη ή στατίνη και άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες σε ασθενείς που δεν μπορούν να επιτύχουν το στόχο για την LDLχοληστερόλη με τη μέγιστη ανεκτή δόση μίας στατίνης ή β) μόνο του ή σε συνδυασμό με άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες σε ασθενείς οι οποίοι έχουν δυσανεξία στις στατίνες ή στους οποίους η χορήγησηστατίνης αντενδείκνυται. Η επίδραση του alirocumab στην καρδιαγγειακή νοσηρότητα και θνητότητα δεν έχει προσδιοριστεί ακόμη.

Η υψηλή χοληστερόλη είναι μια σημαντική πηγή ανησυχίας όσον αφορά στην Υγεία για την Ευρώπη. Σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (ΠΟΥ), η Ευρώπη έχει το υψηλότερο κατά κεφαλήν ποσοστό υψηλής χοληστερόλης στον κόσμο (54%), ακολουθούμενη από την Αμερική (48%). Η υψηλή LDL χοληστερόλη αποτελεί σημαντικό παράγοντα κινδύνου για τα καρδιαγγειακά νοσήματα (CVD), τα οποία παραμένουν η κύρια αιτία θανάτου σε όλον τον κόσμο.Δυστυχώς, παρά την ύπαρξη καθιερωμένης αγωγής, συμπεριλαμβανομένωντων στατινών και/ή άλλων θεραπειών μείωσης των λιπιδίων, πολλοί Ευρωπαίοι εξακολουθούν να έχουν ανεπαρκώς ελεγχόμενη LDLχοληστερόλη συμπεριλαμβανομένων εκείνωνμε ετερόζυγηοικογενήυπερχοληστερολαιμία, υψηλό καρδιαγγειακό κίνδυνο ή/και ατόμωνμε ιστορικόδυσανεξίας στις στατίνες. Για ορισμένους από αυτούς τους ασθενείς, απαιτούνται πρόσθετες θεραπευτικές επιλογές για την επιθετικότερη μείωση της χοληστερόλης.

«Το κλινικό μας πρόγραμμα επικεντρώθηκε σε ασθενείς με υψηλές ακάλυπτεςανάγκες, οι περισσότεροι από τους οποίους ήταν στη μέγιστη ανεκτή δόση με στατίνεςή/και σε άλλες θεραπείες μείωσης των λιπιδίων», δήλωσε ο OlivierBrandicourt, M.D., ChiefExecutiveOfficer, Sanofi. «Ήταν πολύ σημαντικό για εμάς να παρατηρούμεπως ηπλειοψηφία αυτών των ασθενών, οι περισσότεροι από τους οποίους συνέχιζαν να έχουν πολύ υψηλή LDL χοληστερόλη παρά τη θεραπεία με άλλα υπολιπιδαιμικά φάρμακα, ήταν πλέον σε θέση να επιτύχουν τα επιθυμητά επίπεδα χοληστερόλης μέσα σε λίγες εβδομάδες από την προσθήκη του alirocumabστην καθιερωμένη τους θεραπεία.»

Η άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίζεται σε στοιχεία από τις 10 πιλοτικές δοκιμές Φάσης 3 του προγράμματοςODYSSEY, συμπεριλαμβανομένωντων πέντε ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο και των πέντε ελεγχόμενων με εζετιμίμπη. Όταν το alirocumab προστέθηκε στην καθιερωμένη θεραπεία, η οποία περιελάμβανε τη μέγιστη ανεκτή δόση στατινών, τα δεδομένα έδειξαν σταθερή, ισχυρή μείωση της LDLχοληστερόλης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο ή την εζετιμίμπη. Όλες οι δοκιμές πέτυχαν το πρωτεύον καταληκτικό σημείο αποτελεσματικότητας,επιφέροντας σημαντικά μεγαλύτερες μειώσεις σε σχέση με την αρχική τιμή της LDLχοληστερόλης την 24^ηεβδομάδα, σε σύγκρισημε το εικονικό φάρμακο ή την εζετιμίμπη. Στις ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο μελέτες, ημέση τιμή μείωσης της LDLχοληστερόλης σε σχέση με την αρχική τιμή την 24^ηεβδομάδα για το alirocumab κυμάνθηκε μεταξύ 46%-61%. Στην ελεγχόμενη με εζετιμίμπηκλινική μελέτημε την προσθήκη alirocumabστις στατίνες, η μέση μεταβολή των επιπέδων της LDL χοληστερόλης σε σχέση με την αρχική τιμήήταν 51% κατά την 24^ηεβδομάδα. Στις μελέτεςμε εζετιμίμπη σε ασθενείς που δε λάμβανανστατίνες, η μέσημείωση της LDLχοληστερόλης σε σχέση με την αρχική τιμή στους ασθενείς που λάμβαναν alirocumab κυμαινόταν μεταξύ 45%-47% κατά την 24^ηεβδομάδα.Επιπλέον, σημαντικά περισσότεροι ασθενείς σε θεραπεία με alirocumabπέτυχαν επίπεδαLDLχοληστερόλης χαμηλότερα από 70 mg/dLσε σύγκριση με εκείνους που λάμβανανεικονικό φάρμακο ή εζετιμίμπητην 12^η και 24η εβδομάδα.

«Είμαστε ικανοποιημένοι που μπορούμε πλέον να διαθέσουμε το alirocumabστους Ευρωπαίους ασθενείς που έχουν ανάγκη από περαιτέρω μείωση της LDLχοληστερόλης τους»δήλωσε ο Leonard S. Schleifer, M.D., Ph.D., Founder, President, andChiefExecutiveOfficer, Regeneron.«Η έγκριση αυτή κατέστη δυνατή χάρη στο επιστημονικό μας προσωπικό, που με την καινοτόμο σκληρή δουλειά του μετέτρεψε μια ανακάλυψη της γενετικής σε ένα σημαντικό νέο φάρμακο, καθώς επίσης και στην αφοσίωση χιλιάδων ερευνητών και συμμετεχόντων ασθενών»

Σε οκτώ κλινικές μελέτεςοι ασθενείςξεκίνησαναρχικά με alirocumabτων 75 mg κάθε δύο εβδομάδες, και τη 12η εβδομάδα η δόση τους τιτλοποιήθηκεστα 150 mg κάθε δύο εβδομάδες όπου ήταν απαραίτητο ώστε να επιτύχουν,βάσει πρωτοκόλλου,τα επίπεδα-στόχο της LDLχοληστερόλης τους. Στους ασθενείς που αρχικά ξεκίνησανμε alirocumab 75 mg κάθε δύο εβδομάδες, παρατηρήθηκε την 12^η εβδομάδα μέση μείωση της LDLχοληστερόληςαπό την αρχική τιμή κατά 44,5%-49%. Η πλειοψηφίατων ασθενών πέτυχε τουςπροκαθορισμένους στόχους της LDLχοληστερόλης τους με τη δόση των 75 mg, και παρέμεινε σε θεραπείασε αυτή τη δόση. Σε δύο άλλες μελέτες όπου οι ασθενείς που αρχικά ξεκίνησανμεalirocumab 150 mg κάθε δύοεβδομάδες, η μέση μείωση της LDLχοληστερόλης από την αρχική τιμή ήταν 63% κατά τη 12^ηεβδομάδα. Στην ODYSSEYLONGTERM, τη μεγαλύτερημέχρι σήμερα μελέτη Φάσης 3 για τηναξιολόγηση του alirocumabελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο οι μειώσειςτης LDLχοληστερόληςδιατηρήθηκανγια διάστημα 78 εβδομάδων.

Η επίδρασητου alirocumabστη μείωση των καρδιαγγειακών συμβαμάτων ερευνάται στη συνεχιζόμενη μελέτη ODYSSEYOUTCOMES, με τα πρώτα αποτελέσματα να αναμένονται το 2017. Σε προκαθορισμένες τελικές αναλύσεις της μελέτης ODYSSEYLONGTERM,επιβεβαιωμένα σοβαρά καρδιαγγειακάσυμβάματα,αναφέρθηκαν στο 1,7% των ασθενώνπου έλαβανalirocumab και στο 3,3% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Τα ποσοστά κινδύνου υπολογίστηκαν εκ των υστέρων· HR = 0,52 (95% CI, 0,31-0,90). Σε προκαθορισμένες αναλύσεις συγκεντρωτικών μελετών Φάσης3, σημαντικά καρδιαγγειακά συμβάματα αναφέρθηκαν στο 1,6% των ασθενών που λάμβαναν alirocumab και στο 1,8% των ασθενών που συμμετείχαν στην ομάδα ελέγχου, η οποία λάμβανε είτε εικονικό φάρμακο είτε εζετιμίμπη (HR = 0,81, 95% CI, 0,52-1,25).

Σε όλες τις μελέτεςΦάσης 3 η θνησιμότητα ανεξαρτήτως αιτίας ήταν 0,6% στην ομάδα που λάμβανε alirocumab και 0,9% στηνομάδα ελέγχου, με τα καρδιαγγειακά συμβάματανα αποτελούν την κύρια αιτία θανάτου στην πλειοψηφία των ασθενών αυτών.

Στις κλινικές μελέτες, τοalirocumab ήταν καλά ανεκτό, με αποδεκτό προφίλ ασφάλειας. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες κατά τη διάρκεια των κλινικών δοκιμών (6% με alirocumab έναντι 4% με εικονικό φάρμακο) ήταν η τοπική αντίδραση στο σημείο της έγχυσης που περιελάμβανε ερύθημα/ερυθρότητα, φαγούρα και πρήξιμο ή πόνο/ευαισθησία στο σημείο της ένεσης. Οι περισσότερες αντιδράσεις στο σημείο της ένεσηςήταν παροδικές και ήπιας έντασης. Το ποσοστό διακοπής της θεραπείας λόγωτοπικών αντιδράσεων στο σημείο της ένεσης ήταν συγκρίσιμο μεταξύ των δύο ομάδων (0,2%στις ομάδες του alirocumab και 0,3%στις ομάδες ελέγχου). Άλλες κοινές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν συχνότερα στην ομάδα που λάμβανε alirocumabσε σχέση με εκείνη που λάμβανε εικονικό φάρμακο περιλαμβάνουν προβλήματαστην ανώτερη αναπνευστική οδό και κνησμό.

Τον Ιούλιο, οι εταιρείες ανακοίνωσαν ότι το alirocumab εγκρίθηκε για χρήση στις ΗΠΑ ως συμπληρωματική θεραπεία στη δίαιτακαι ως θεραπεία με στατίνες στημέγιστη ανεκτή δόση γιαενήλικες μεετερόζυγηοικογενήυπερχοληστερολαιμία ή κλινική αθηρωματικήκαρδιαγγειακή νόσο, οι οποίοι χρήζουν επιπλέον μείωσης της LDLχοληστερόλης. Η επίδραση του alirocumab στη νοσηρότητα και θνησιμότητα από καρδιαγγειακά συμβάματαδεν έχει ακόμα προσδιορισθεί.

Το φάρμακο αυτό τελεί υπό συμπληρωματική παρακολούθηση. Αυτό θα επιτρέψει τον γρήγορο προσδιορισμό νέωνπληροφοριώνασφαλείας. Οι επαγγελματίες υγείας καλούνται να αναφέρουν οποιαδήποτε εικαζόμενη ανεπιθύμητη ενέργεια.