Η σεκουκινουμάμπη είναι ο πρώτος και μοναδικός αναστολέας της IL-17A που δύναται να μεταβάλλει την πορεία της ψωρίασης

novartis_ new logo

 

Προκειμένου να διερευνηθεί περαιτέρω η μεταβολή της νόσου, η Novartis ξεκίνησε τη μελέτη STEPIn για την αξιολόγηση της σεκουκινουμάμπης σε ασθενείς με πρόσφατης έναρξης μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση2

 

Αθήνα, 2 Μαΐου, 2017 Η Novartis ανακοίνωσε νέα δεδομένα που υποδεικνύουν, για πρώτη φορά, ότι η σεκουκινουμάμπη μπορεί να μεταβάλλει την πορεία της μέτριας έως σοβαρής ψωρίασης οδηγώντας σε μακροχρόνια κάθαρση του δέρματος χωρίς θεραπεία1. Η σεκουκινουμάμπη είναι ο πρώτος και μοναδικός αναστολέας IL-17A για τον οποίο έχει αναφερθεί αυτή η πιθανότητα μεταβολής της νόσου. Τα δεδομένα αυτά παρουσιάστηκαν στο 13ο ετήσιο συνέδριο δερματολογίας (Annual Maui Derm for Dermatologists 2017), το οποίο πραγματοποιήθηκε στο Μάουι της Χαβάης, και στο οποίο η Novartis παρουσίασε 14 εργασίες.

 

Μετά από ένα έτος θεραπείας με σεκουκινουμάμπη, οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν ώστε να λάβουν είτε συνεχή θεραπεία, είτε να διακόψουν τη θεραπεία μέχρι να υποτροπιάσουν. Οι ασθενείς που λάμβαναν συνεχή θεραπεία διατήρησαν το υψηλό τους επίπεδο ανταπόκρισης. Από τους ασθενείς που διέκοψαν τη θεραπεία, το 21% των ασθενών με ψωρίαση διατήρησε καθαρό δέρμα για έως και ένα χρόνο χωρίς θεραπεία και το 10% διατήρησε το καθαρό δέρμα μετά από δύο χρόνια χωρίς θεραπεία1. Οι ασθενείς με μεγαλύτερη διάρκεια νόσου ήταν πιθανότερο να υποτροπιάσουν, υποδεικνύοντας ότι η πρώιμη παρέμβαση αυξάνει την πιθανότητα μη υποτροπής1.

 

Προηγούμενα δεδομένα έχουν δείξει ότι η σεκουκινουμάμπη, ένας πλήρως ανθρώπινος,  αναστολέας της κυτοκίνης IL-17A, επιτυγχάνει μακροχρόνια καθαρό ή σχεδόν καθαρό δέρμα (PASI 90 έως PASI 100) σε ποσοστό έως και 80% των ασθενών  με θεραπεία έως και τέσσερα έτη 3,4.

 

«Τα αποτελέσματα αυτά υποδεικνύουν ότι η σεκουκινουμάμπη  μπορεί να δράσει πέρα της απλής θεραπείας των συμπτωμάτων και ότι θα μπορούσε πραγματικά να μεταβάλλει την πορεία της ψωρίασης, και επισημαίνει την ανάγκη για περαιτέρω διερεύνηση της πρώιμης παρέμβασης» δήλωσε ο Vas Narasimhan, Global Head, Drug Development and Chief Medical Officer, Novartis. «Η δυνατότητα αλλαγής της πορείας της νόσου είναι ο απώτερος στόχος της θεραπείας, και αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο επενδύουμε στη μελέτη STEPIn ώστε να κατανοήσουμε περαιτέρω τη δυνατότητα μεταβολής της νόσου με τη σεκουκινουμάμπη.»

 

 

Αυτά είναι τα πρώτα ισχυρά μακροχρόνια δεδομένα για την ψωρίαση μετά από διακοπή της θεραπείας. Τα δεδομένα αυτά (από τη μελέτη επέκτασης A2302E1) δείχνουν ότι οι χαμηλές βαθμολογίες στον Δείκτη Έκτασης και Βαρύτητας της Ψωρίασης (PASI) διατηρήθηκαν μετά από τη διακοπή της θεραπείας μετά από ένα χρόνο θεραπείας με τη σεκουκινουμάμπη (βαθμολογία PASI 2,9 μετά από 1 έτος και 1,7 μετά από 2 έτη χωρίς φάρμακο, έναντι 20,5 και 19,2 αντίστοιχα στην αρχική εκτίμηση)1. Επιπρόσθετα, από τους 120 ασθενείς που εμφάνισαν ανταπόκριση με PASI 75 και μετέβησαν σε εικονικό φάρμακο στο ένα έτος, το 21% δεν υποτροπίασε μετά από ένα έτος και το 10% δεν υποτροπίασε μετά από δύο χρόνια χωρίς θεραπεία.1 Οι ασθενείς με μεγαλύτερη διάρκεια νόσου πριν από τη θεραπεία με σεκουκινουμάμπη ήταν πιθανότερο να υποτροπιάσουν, γεγονός που υπογραμμίζει την πιθανή σημασία της πρώιμης θεραπείας.1 Προκειμένου να διερευνηθεί περαιτέρω η δυνατότητα  μεταβολής της νόσου με τη σεκουκινουμάμπη, η Novartis έχει ξεκινήσει τη μελέτη STEPIn για να εκτιμηθεί η πρώιμη παρέμβαση με τη σεκουκινουμάμπη σε ασθενείς με ψωρίαση πρόσφατης έναρξης. Στόχος της μελέτης είναι ο καθορισμός μίας καινοτόμου στρατηγικής θεραπείας των ασθενών με πρόσφατη εμφάνιση μέτριας έως σοβαρής ψωρίασης, παρέχοντας δεδομένα που θα μας πληροφορούν για τη χρήση της πρώιμης θεραπείας.2

 

Η σεκουκινουμάμπη είναι ο μόνος αναστολέας IL-17A που έχει εγκριθεί για την ψωρίαση, την ψωριασική αρθρίτιδα και την αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα. 80.000 ασθενείς παγκοσμίως έχουν λάβει θεραπεία με σεκουκινουμάμπη σε συνθήκες καθημερινής κλινικής πρακτικής.5

 

 

Βιβλιογραφία:

  1. Lebwohl M et al. Long-term psoriasis control following Secukinumab discontinuation indicated disease modification of moderate to severe psoriasis. Presented as a poster presentation at the 13th Annual Maui Derm for Dermatologists 2017. 20-24th March 2017.
  2. Novartis Pharmaceuticals. Study of the Efficacy of Early Intervention With Secukinumab 300 mg s.c. Compared to Narrow-band UVB in Patients With New-onset Moderate to Severe Plaque Psoriasis (STEPIn). In: ClinicalTrials.gov. Bethesda (MD): National Library of Medicine (US). 2000 – 20170303. Available from: http://clinicaltrials.gov/show/NCT03020199  NLM Identifier: NCT03020199.
  3. Blauvelt A et al. Secukinumab is superior to ustekinumab in clearing skin of subjects with moderate-to-severe plaque psoriasis up to 1 year: Results from the CLEAR study. J Am Acad Dermatol. September 2016. Available from http://dx.doi.org/10.1016/j.jaad.2016.08.008 Epub ahead of print.
  4. Kirkham BW et al. Interleukin-17A: a unique pathway in immune-mediated diseases: psoriasis, psoriatic arthritis and rheumatoid arthritis. Immunology. 2014; 141:133–142.
  5. Data on file. March 2017.
  6. Bissonnette R et al. Secukinumab maintains high levels of efficacy through 4 years of treatments: results from an extension to a phase 3 study (SCULPTURE). Presented as a late breaking abstract at the European Academy of Dermatology and Venereology 2016. 1st October 2016.
  7. Summary of Product Characteristics. Novartis Europharm Limited. Available at: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/003729/human_med_001832.jsp&mid=WC0b01ac058001d124. Accessed February 2017.
  8. Secukinumab [prescribing information]. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp, 2016.
  9. International Federation of Psoriasis Associations (IFPA) World Psoriasis Day website. “About Psoriasis.” Available at: http://www.worldpsoriasisday.com/web/page.aspx?refid=114. Accessed September 2016
  10. National Psoriasis Foundation. Psoriatic disease: about psoriasis. Available at: psoriasis.org/about-psoriasis. Accessed February 2017.
  11. Mease PJ, Armstrong AW. Managing patients with psoriatic disease: the diagnosis and pharmacologic treatment of psoriatic arthritis in patients with psoriasis. 2014; 74:423-441.

Η Regeneron και η Sanofi Λαμβάνουν Θετική Γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για το sarilumab ως Θεραπεία Ενηλίκων Ασθενών με Μέτρια έως Σοβαρή Ενεργή Ρευματοειδή Αρθρίτιδα

Sanofi151007

Παρίσι, Γαλλία και Tarrytown,  Νέα Υόρκη – 24 Απριλίου,  2017 – Η Sanofi και η Regeneron  Pharmaceuticals, Inc.  ανακοίνωσαν ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) υιοθέτησε θετική γνωμοδότηση για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στο sarilumab, συστήνοντας την έγκρισή του για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ενεργή ρευματοειδή αρθρίτιδα. Το sarilumab είναι ένα υπό κλινική έρευνα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που στρέφεται ενάντια στον υποδοχέα ιντερλευκίνης-6 (IL-6).

 

“Η ρευματοειδής αρθρίτιδα αποτελεί μία επώδυνη και εξουθενωτική ασθένεια που επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους στην Ευρώπη, πολλοί από τους οποίους εξακολουθούν να προσπαθούν να βρουν μία θεραπεία που να είναι αποτελεσματική για αυτούς,” δήλωσε ο Elias Zerhouni, M.D., President, Global R&D της Sanofi. “Χαιρετίζουμε τη σημερινή θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για το sarilumab, η οποία μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά ώστε να καταστήσουμε τη νέα αυτή θεραπευτική επιλογή διαθέσιμη στους ασθενείς στην Ευρώπη.”

 

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) συνέστησε τη χρήση του sarilumab σε συνδυασμό με τη μεθοτρεξάτη (MTX) για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ενεργής ρευματοειδούς αρθρίτιδας σε ενήλικες ασθενείς οι οποίοι παρουσιάζουν ανεπαρκή ανταπόκριση ή μη ανοχή σε ένα ή περισσότερα τροποποιητικά της νόσου αντιρρευματικά φάρμακα (DMARDs). Το sarilumab είναι δυνατό να χορηγηθεί ως μονοθεραπεία σε περίπτωση μη ανοχής στη μεθοτρεξάτη (MTX) ή εφόσον δεν ενδείκνυται θεραπεία με μεθοτρεξάτη (MTX).Η συνιστώμενη δοσολογία του sarilumab είναι 200 mg άπαξ κάθε δύο εβδομάδες, και χορηγείται υποδορίως.1 Η μείωση της δοσολογίας από 200 mg άπαξ κάθε δύο εβδομάδες σε 150 mg άπαξ κάθε δύο εβδομάδες συνιστάται για τη διαχείριση της ουδετεροπενίας, της θρομβοπενίας και των αυξημένων επιπέδων ηπατικών ενζύμων.1

 

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται να λάβει την οριστική απόφαση για την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) του sarilumab στην Ευρωπαϊκή Ένωση τους επόμενους μήνες. Η γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) βασίζεται σε στοιχεία από επτά κλινικές μελέτες Φάσης 3 στο πλαίσιο του παγκόσμιου προγράμματος κλινικής ανάπτυξης SARIL-RA, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται οι SARIL-RA-MOBILITY, SARIL-RA-TARGET και SARIL-RA-MONARCH. Αυτές οι μελέτες συμπεριλαμβάνουν δεδομένα από περισσότερους από 3.300 ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή ενεργή ρευματοειδή αρθρίτιδα οι οποίοι εμφάνισαν ανεπαρκή ανταπόκριση ή μη ανοχή σε ένα ή περισσότερα βιολογικά ή μη βιολογικά τροποποιητικά της νόσου αντιρρευματικά φάρμακα (DMARDs).

 

 

Στην Ευρώπη, 2,9 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από ρευματοειδή αρθρίτιδα και η ασθένεια είναι δυνατό να καταστήσει την καθημερινότητα δύσκολη. 2,3 Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν πόνο στις αρθρώσεις, οίδημα, δυσκαμψία και κόπωση.4

 

 
1 Sarilumab Summary of Product Characteristics

Η καινοτόμα και πρωτοποριακή εφαρμογή για τη Διαχείριση της Φαρμακοθεραπείας από τον φαρμακοποιό και τη συμμόρφωση του ασθενή με τη Φαρμακευτική Αγωγή

takecare

Η μη ακριβής συμμόρφωση των ασθενών με τη φαρμακευτική τους αγωγή αναγνωρίζεται ως ένα από τα μεγαλύτερα προβλήματα στον τομέα της υγείας σήμερα. Σύμφωνα με έρευνες, παγκοσμίως, ποσοστό μεγαλύτερο από το 50% των ασθενών δεν λαμβάνουν τα φάρμακά τους σύμφωνα με τις ιατρικές οδηγίες ή δεν παραμένουν συμμορφωμένοι με τη φαρμακευτική τους αγωγή. Το γεγονός αυτό αυξάνει τα περιστατικά που χρήζουν επείγουσας περίθαλψης και νοσηλείας και, κατ΄ επέκταση, τη δαπάνη της υγειονομικής περίθαλψης.

Σε πολλές δυτικές χώρες έχει εφαρμοστεί ως τρόπος αντιμετώπισης του προβλήματος αυτού η διαδικασία της Διαχείρισης της Φαρμακοθεραπείας μέσω των φαρμακείων. Η υπηρεσία αυτή περιλαμβάνει πρωτόκολλα διαχείρισης και διαδικασίες ενημέρωσης, συμβουλής και παρακολούθησης της φαρμακοθεραπείας των ασθενών από τους φαρμακοποιούς. Στην πιο προωθημένη τους μορφή, οι διαδικασίες αυτές περιλαμβάνουν ηλεκτρονικές εφαρμογές, οι οποίες μάλιστα έχουν τη δυνατότητα επικοινωνίας και ειδοποιήσεων με τους χρήστες των φαρμάκων.

O Πανελλήνιος Φαρμακευτικός Σύλλογος, σε συνεργασία με την εταιρεία NOUFIO, έχει σχεδιάσει και θα εφαρμόσει ένα καινοτόμο σύστημα Διαχείρισης της Φαρμακοθεραπείας και της Συμμόρφωσης των ασθενών με αυτή, για πρώτη φορά στα ελληνικά φαρμακεία, με το όνομα TAKE CARE.

O πρόεδρος του ΠΦΣ κ. Κωνσταντίνος Λουράντος

O πρόεδρος του ΠΦΣ κ. Κωνσταντίνος Λουράντος

Κατά τη διάρκεια της παρουσίασης της διαδικτυακής εφαρμογής TAKE CARE, ο πρόεδρος του ΠΦΣ κ. Κωνσταντίνος Λουράντος τόνισε ότι «Είναι ένα πρόγραμμα, που από τη μια παρέχει πολύτιμα εργαλεία στον φαρμακοποιό, για να κάνει καλύτερα τη δουλειά του μέσα στο φαρμακείο, όσον αφορά τη φαρμακευτική φροντίδα, τη συμβουλή και την παρακολούθηση των ασθενών μας. Και από την άλλη, προσφέρει στους ασθενείς έναν πρακτικό τρόπο συμμόρφωσης με την αγωγή τους.»

Και συμπλήρωσε ότι «αυτό το πρόγραμμα, από σήμερα τίθεται δωρεάν στη διάθεση όλων των συμπολιτών μας, μέσω των φαρμακείων, που μπορούν να το χρησιμοποιούν επίσης δωρεάν».

PaFS170201aΣτη σπουδαιότητα της συμμόρφωσης του ασθενούς με τη φαρμακευτική του αγωγή και τα συνολικά οφέλη στην κλινική εικόνα του ασθενούς μέσω της συνεργασίας ιατρού – φαρμακοποιού, που προκύπτει από μία υπηρεσία σαν το Take Care, αναφέρθηκε ο καρδιολόγος κ. Δημήτριος Ρίχτερ, διευθυντής Β’ Καρδιολογικής Κλινικής, «ΕΥΡΩΚΛΙΝΙΚΗ» Αθηνών.

Παίρνοντας τον λόγο η γενική διευθύντρια της εταιρείας NOUFIO κυρία Σοφία Κούνουπα παρουσίασε την πλατφόρμα του TAKE CARE, τόσο για τους φαρμακοποιούς όσο και για τους πολίτες, αναφερόμενη στα οφέλη από την εφαρμογή της.

Τέλος, στην εκδήλωση παραβρέθηκε και ο υφυπουργός Εργασίας και Κοινωνικής Ασφάλισης κ. Αναστάσιος Πετρόπουλος, που εξήρε το γεγονός ότι πρόκειται για μια καινοτόμα διαδικτυακή εφαρμογή η οποία έχει δημιουργηθεί από μια ελληνική εταιρεία.

 

Η Celgene έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων για την επέκταση της ένδειξης της λεναλιδομίδης ως μονοθεραπείας για τη θεραπεία συντήρησης ασθενών με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα μετά από αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων

genesis_celegene

Η λεναλιδομίδη είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο που λαμβάνει θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση για θεραπεία συντήρησης μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων στο πολλαπλό μυέλωμα.

 

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) προέβη σε θετική γνωμοδότηση για τη χρήση της λεναλιδομίδης ως μονοθεραπείας για τη θεραπεία συντήρησης ενήλικων ασθενών με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα (ΠΜ), οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων, όπως ανακοίνωσε η εταιρεία Celgene International Sàrl, θυγατρική εταιρεία της Celgene Corporation (NASDAQ: CELG).

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας ανίατος και απειλητικός για τη ζωή αιματολογικός καρκίνος, ο οποίος χαρακτηρίζεται από υπερπλασία του όγκου και καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος.1 Είναι μία σπάνια αλλά θανατηφόρα νόσος: περίπου 39.000 άνθρωποι διαγιγνώσκονται με πολλαπλό μυέλωμα στην Ευρώπη, ενώ περίπου 24.000 ασθενείς καταλήγουν από τη νόσο ετησίως.2 Η διάμεση ηλικία διάγνωσης στην Ευρώπη είναι τα 65-70 έτη.3 Στην Ευρώπη, ασθενείς ηλικίας κάτω των 65 ετών, με καλή φυσική και κλινική κατάσταση, θεωρούνται κατά κανόνα κατάλληλοι για αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων.4

Για τους νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς που είναι κατάλληλοι για μεταμόσχευση, οι βασικοί θεραπευτικοί στόχοι είναι η επίτευξη και η διατήρηση μίας βαθιάς ανταπόκρισης, με τελικό στόχο την καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου.5,6 Αυτοί οι ασθενείς συνήθως λαμβάνουν μια αρχική θεραπεία εφόδου και χημειοθεραπεία με υψηλή δόση μελφαλάνης και ακολουθεί η αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων. Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση αποτελεί τη θεραπεία εκλογής για περισσότερο από μία εικοσαετία.7 Λαμβάνοντας υπόψη ότι, περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς υποτροπιάζουν εντός 2 έως 3 ετών μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση,8,9 έχουν διεξαχθεί δοκιμές για την αξιολόγηση του κατά πόσον η θεραπεία συντήρησης μετά τη μεταμόσχευση θα μπορούσε να οδηγήσει σε πιο διατηρήσιμες υφέσεις.

«Μελέτες καταδεικνύουν ότι η θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση μπορεί να συμβάλει στον έλεγχο των υπολειπόμενων κακοήθων κυττάρων και να καθυστερήσει την ανάπτυξη του όγκου μέσω της ενίσχυσης της λειτουργίας του ανοσοποιητικού συστήματος», δήλωσε ο Καθηγητής  Michel Attal, Executive Director του Institut Universitaire du Cancer Toulouse Oncopole και Institut Claudius Regaud στη Γαλλία. «Ο πρωταρχικός στόχος μας είναι η καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου για όσο το δυνατόν περισσότερο χρονικό διάστημα και έχουμε παρατηρήσει σε πολλές ανεξάρτητες μελέτες ότι η θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη, μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση, μπορεί να μειώσει κατά το ήμισυ τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου, μέσω της διατήρησης της ανταπόκρισης».

Η γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση βασίστηκε στα αποτελέσματα δύο μελετών από συνεργατικές ομάδες, της μελέτης CALGB 10010410 και της μελέτης IFM 2005-0211:

  • Η μελέτη CALGB 100104 ήταν μία ελεγχόμενη, διπλά τυφλή, πολυκεντρική μελέτη φάσης III σε 460 ασθενείς με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα που είχαν υποβληθεί σε αυτόλογη μεταμόσχευση και λάμβαναν συνεχή θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη άπαξ ημερησίως ή εικονικό φάρμακο έως την υποτροπή της νόσου.

 

  • Η μελέτη IFM 2005-02 ήταν μία διεθνής, ελεγχόμενη, διπλά τυφλή, πολυκεντρική μελέτη φάσης III, σε 614 νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα που τυχαιοποιήθηκαν σε σχήμα εδραίωσης με μονοθεραπεία λεναλιδομίδης για 2 μήνες μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση, ακολουθούμενο από θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη άπαξ ημερησίως ή με εικονικό φάρμακο έως την εμφάνιση υποτροπής.

Στις δύο μελέτες φάσης III, η μονοθεραπεία με λεναλιδομίδη ως θεραπεία συντήρησης μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου σε ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, έχοντας ως αποτέλεσμα την άρση του τυφλού των μελετών με βάση την ικανοποίηση του προκαθορισμένου ορίου ανωτερότητας στην ενδιάμεση ανάλυση.

Σε αυτές τις μελέτες, το προφίλ ασφαλείας ήταν αντίστοιχο με άλλα κλινικά δεδομένα σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς μη-κατάλληλους για αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων και στη μετεγκριτική μελέτη ασφαλείας στο υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Και στις δύο κλινικές μελέτες φάσης III, οι πιο συχνά αναφερθείσες ανεπιθύμητες ενέργειες (ΑΕ) ήταν αιματολογικές και περιλάμβαναν την ουδετεροπενία και τη θρομβοπενία. Οι πιο συχνά αναφερθείσες μη-αιματολογικές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν οι λοιμώξεις. Και στις δύο δοκιμές, ένα αυξημένο ποσοστό επίπτωσης αιματολογικών δεύτερων πρωτοπαθών κακοηθειών έχει παρατηρηθεί στην ομάδα της λεναλιδομίδης σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Ωστόσο, η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση επιβεβαιώνει ότι η σχέση οφέλους/κινδύνου για τη λεναλιδομίδη είναι θετική σε αυτή την επεκταθείσα ένδειξη.

Ο Tuomo Pätsi, Πρόεδρος της Celgene σε Ευρώπη, Μέση Ανατολή και Αφρική (EMEA), δήλωσε: «Αν και έχει σημειωθεί ουσιαστική πρόοδος στην αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος, παραμένει μια ανίατη νόσος. Καλωσορίζουμε τη γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση, καθώς επιβεβαιώνει το σημαντικό ρόλο που διαδραματίζει η λεναλιδομίδη στην αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος, επεκτείνοντας πλέον τη χρήση της σε ολόκληρο το φάσμα της νόσου. Στη Celgene φιλοδοξούμε να μετατρέψουμε ορισμένα από τα πλέον δύσκολα νοσήματα, όπως το πολλαπλό μυέλωμα, σε αντιμετωπίσιμες παθήσεις. Κατά συνέπεια, θα συνεχίσουμε να επενδύουμε περισσότερο από το ένα τρίτο των εσόδων μας στην έρευνα και ανάπτυξη».

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση εξετάζει τις αιτήσεις και για τα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και για τη Νορβηγία, το Λιχτενστάιν και την Ισλανδία. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία συνήθως ακολουθεί τις συστάσεις της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση, αναμένεται να λάβει την τελική απόφασή της σε περίπου δύο μήνες. Εάν δοθεί έγκριση, οι λεπτομερείς όροι για τη χρήση αυτού του προϊόντος θα περιγράφονται στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος (ΠΧΠ), η οποία θα δημοσιευθεί στην αναθεωρημένη Ευρωπαϊκή Δημόσια Αναφορά Αξιολόγησης (EPAR).


 

Σχετικά με τη μελέτη CALGB 100104

Η CALGB 100104 ήταν μία τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη, διπλά τυφλή, πολυκεντρική μελέτη φάσης III, η οποία διεξήχθη σε 47 κέντρα στις ΗΠΑ. Σε αυτή τη μελέτη εντάχθηκαν 460 νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα – ηλικίας μεταξύ 18 και 70 ετών – οι οποίοι είχαν επιτύχει τουλάχιστον σταθερή νόσο (SD) ή καλύτερη ανταπρόκριση, 100 ημέρες μετά την υποβολή τους σε αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων και οι οποίοι τυχαιοποιήθηκαν σε θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη (10 mg/ημέρα για 3 μήνες και στη συνέχεια 15 mg/ημέρα) ή εικονικό φάρμακο, έως την εξέλιξη της νόσου, την εμφάνιση μη ανεκτών ανεπιθύμητων ενεργειών ή το θάνατο.

Σχετικά με τη μελέτη IFM 2005-02

Η IFM 2005-02 ήταν μία ελεγχόμενη, διπλά τυφλή, πολυκεντρική μελέτη φάσης III, η οποία διεξήχθη σε 77 κέντρα 3 χωρών της Ευρώπης. Σε αυτή τη μελέτη εντάχθηκαν 614 νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, ηλικίας κάτω των 65 ετών και χωρίς σημεία εξέλιξης της νόσου εντός 6 μηνών από την υποβολή τους σε αυτόλογη μεταμόσχευση, οι οποίοι στη συνέχεια τυχαιοποιήθηκαν σε σχήμα εδραίωσης με μονοθεραπεία με λεναλιδομίδη 25 mg ανά ημέρα για 21/28 ημέρες για 2 μήνες, ακολουθούμενο είτε από θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη (10 mg/ημέρα για 3 μήνες και στη συνέχεια 15 mg/ημέρα) ή από εικονικό φάρμακο, έως την εξέλιξη της νόσου, την εμφάνιση μη ανεκτών ανεπιθύμητων ενεργειών ή το θάνατο.

Σχετικά με τη λεναλιδομίδη

Η λεναλιδομίδη σε συνδυασμό με τη δεξαμεθαζόνη είναι εγκεκριμένη στην Ευρώπη, τις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ιαπωνία, καθώς και σε περίπου 25 άλλες χώρες για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα, στους οποίους δεν έχει χορηγηθεί προηγούμενη θεραπεία και οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι για μεταμόσχευση. Η λεναλιδομίδη είναι επίσης εγκεκριμένη σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα, στους οποίους έχει χορηγηθεί τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία σε σχεδόν 70 χώρες της Ευρώπης, της Αμερικής, της Μέσης Ανατολής και της Ασίας.

Η λεναλιδομίδη είναι επίσης εγκεκριμένη -εκτός άλλων χωρών- και στην Ευρώπη για τη θεραπεία ασθενών με αναιμία που απαιτεί μεταγγίσεις λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων χαμηλού ή μεσαίου 1 κινδύνου που σχετίζονται με τη μεμονωμένη κυτταρογενετική ανωμαλία απώλειας του μακρού σκέλους του χρωμοσώματος 5, όταν άλλες θεραπευτικές επιλογές είναι ανεπαρκείς ή ακατάλληλες.

Τέλος, η λεναλιδομίδη είναι εγκεκριμένη στην Ευρώπη και τις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από κύτταρα του μανδύα (ΛΚΜ).

 

 

ΕΠΙΠΡΟΣΘΕΤΕΣ ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ σύμφωνα με την Ευρωπαϊκή Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος

Αντενδείξεις

H λεναλιδομίδη αντενδείκνυται σε ασθενείς με γνωστή υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε κάποιο από τα έκδοχα.

Η λεναλιδομίδη αντενδείκνυται κατά την κύηση καθώς επίσης και σε γυναίκες με δυνατότητα τεκνοποίησης, εκτός εάν ικανοποιούνται όλες οι προϋποθέσεις του Προγράμματος Πρόληψης Κύησης.

Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

Κύηση: Οι προϋποθέσεις του Προγράμματος Πρόληψης Κύησης πρέπει να ικανοποιούνται για όλες τις ασθενείς, εκτός εάν υπάρχουν αξιόπιστα στοιχεία ότι η ασθενής δεν έχει δυνατότητα τεκνοποίησης.

Καρδιαγγειακές διαταραχές: Οι ασθενείς με γνωστούς παράγοντες κινδύνου για έμφραγμα του μυοκαρδίου ή θρομβοεμβολή θα πρέπει να παρακολουθούνται στενά.

Ουδετεροπενία και θρομβοπενία: Πλήρες αιμοδιάγραμμα θα πρέπει να διενεργείται κάθε εβδομάδα για τις πρώτες 8 εβδομάδες θεραπείας και σε μηνιαία βάση εφεξής, για την παρακολούθηση για κυτταροπενίες. Ενδέχεται να απαιτείται μείωση της δόσης.

Λοίμωξη με ή χωρίς ουδετεροπενία: Όλοι οι ασθενείς θα πρέπει να συμβουλεύονται να αναζητούν άμεση ιατρική βοήθεια με την εμφάνιση του πρώτου σημείου λοίμωξης.

Νεφρική δυσλειτουργία: Συνιστάται παρακολούθηση της νεφρικής λειτουργίας, σε ασθενείς με νεφρική δυσλειτουργία.

Διαταραχές του θυρεοειδούς: Συνιστάται βέλτιστος έλεγχος συννοσηρών καταστάσεων που επηρεάζουν τη λειτουργία του θυρεοειδούς πριν από την έναρξη της θεραπείας. Συνιστάται αρχική και συνεχιζόμενη παρακολούθηση της λειτουργίας του θυρεοειδούς.

Σύνδρομο λύσης όγκου: ασθενείς με υψηλό φορτίο όγκου πριν από τη θεραπεία θα πρέπει να παρακολουθούνται στενά και να λαμβάνονται οι κατάλληλες προφυλάξεις.

Αλλεργικές αντιδράσεις: Οι ασθενείς που είχαν προηγούμενες αλλεργικές αντιδράσεις κατά τη θεραπεία με θαλιδομίδη θα πρέπει να παρακολουθούνται στενά.

Σοβαρές δερματικές αντιδράσεις: Η λεναλιδομίδη πρέπει να διακόπτεται σε περίπτωση αποφολιδωτικού ή πομφολυγώδους εξανθήματος ή σε υποψία SJS ή TEN και δεν θα πρέπει να ξεκινά εκ νέου μετά από διακοπή λόγω τέτοιων αντιδράσεων. Θα πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο προσωρινής ή μόνιμης διακοπής της λεναλιδομίδης σε περίπτωση άλλων μορφών δερματικής αντίδρασης, αναλόγως της σοβαρότητας. Οι ασθενείς με ιστορικό σοβαρού εξανθήματος που σχετίζεται με θεραπεία με θαλιδομίδη δεν θα πρέπει να λαμβάνουν λεναλιδομίδη.

Δυσανεξία στη λακτόζη: Οι ασθενείς με σπάνια κληρονομικά προβλήματα δυσανεξίας στη γαλακτόζη, έλλειψη λακτάσης Lapp ή δυσαπορρόφηση γλυκόζης-γαλακτόζης δεν πρέπει να λαμβάνουν αυτό το φαρμακευτικό προϊόν.

Δεύτερες πρωτοπαθείς κακοήθειες (SPM): Ο κίνδυνος εμφάνισης αιματολογικών SPM πρέπει να λαμβάνεται υπόψη πριν από την έναρξη της θεραπείας με λεναλιδομίδη είτε σε συνδυασμό με μελφαλάνη είτε αμέσως μετά από μελφαλάνη υψηλής δόσης και ASCT. Οι ιατροί θα πρέπει να αξιολογούν προσεκτικά τους ασθενείς πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας χρησιμοποιώντας συστηματικό έλεγχο του καρκίνου για εμφάνιση SPM και να ξεκινούν θεραπεία, σύμφωνα με την εγκεκριμένη ένδειξη.

Ηπατικές διαταραχές: Προσαρμογή της δόσης πρέπει να γίνεται σε ασθενείς με νεφρική δυσλειτουργία. Συνιστάται παρακολούθηση της ηπατικής λειτουργίας, ιδιαίτερα όταν υπάρχει ιστορικό ή ταυτόχρονη ιογενής λοίμωξη του ήπατος ή όταν η λεναλιδομίδη συνδυάζεται με φαρμακευτικά προϊόντα που είναι γνωστό ότι σχετίζονται με ηπατική δυσλειτουργία.

Ασθενείς με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα: Οι ασθενείς θα πρέπει να αξιολογούνται προσεκτικά για την ικανότητά τους να ανεχθούν τη λεναλιδομίδη σε συνδυασμό, εξετάζοντας την ηλικία, τη σταδιοποίηση στο στάδιο ΙΙΙ κατά ISS, την κατάσταση απόδοσης κατά ECOG≤2 ή CLcr<60 ml/min.

Καταρράκτης: Συνιστάται τακτική παρακολούθηση της οπτικής ικανότητας.

Σύνοψη του προφίλ ασφαλείας στο πολλαπλό μυέλωμα

Νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα σε ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με λεναλιδομίδη σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη χαμηλής δόσης:

  • Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν συχνότερα (≥5%) στο συνδυασμό λεναλιδομίδης με δεξαμεθαζόνη χαμηλής δόσης (Rd και Rd18) από ότι με μελφαλάνη, πρεδνιζόνη και θαλιδομίδη (MPT) ήταν πνευμονία (9,8%) και νεφρική ανεπάρκεια (συμπεριλαμβανομένης της οξείας) (6,3%)
  • Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν συχνότερα με Rd και Rd18 από ότι με MPT ήταν: διάρροια (45,5%), κόπωση (32,8%), οσφυαλγία (32,0%), εξασθένιση (28,2%), αϋπνία (27,6%), εξάνθημα (24,3%), μειωμένη όρεξη (23,1%), βήχας (22,7%), πυρεξία (21,4%) και μυϊκοί σπασμοί (20,5%).

Νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα σε ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με λεναλιδομίδη σε συνδυασμό με μελφαλάνη και πρεδνιζόνη:

  • Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν συχνότερα (≥5%) με μελφαλάνη, πρεδνιζόνη και λεναλιδομίδη ακολουθούμενες από λεναλιδομίδη συντήρησης (MPR+R) ή μελφαλάνη, πρεδνιζόνη και λεναλιδομίδη ακολουθούμενες από εικονικό φάρμακο (MPR+p) από ότι με μελφαλάνη, πρεδνιζόνη και εικονικό φάρμακο ακολουθούμενα από εικονικό φάρμακο (MPp+p) ήταν εμπύρετη ουδετεροπενία (6,0%) και αναιμία (5,3%)
  • Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν συχνότερα με MPR+R ή MPR+p από ότι με MPp+p ήταν: ουδετεροπενία (83,3%), αναιμία (70,7%), θρομβοπενία (70,0%), λευκοπενία (38,8%), δυσκοιλιότητα (34,0%), διάρροια (33,3%), εξάνθημα (28,9%), πυρεξία (27,0%), περιφερικό οίδημα (25,0%), βήχας (24,0%), μειωμένη όρεξη (23,7%) και εξασθένιση (22,0%).

Ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία:

  • Οι σοβαρότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν συχνότερα στο συνδυασμό λεναλιδομίδης/δεξαμεθαζόνης από ότι στο συνδυασμό εικονικού φαρμάκου/δεξαμεθαζόνης ήταν φλεβική θρομβοεμβολή (εν τω βάθει φλεβική θρόμβωση, πνευμονική εμβολή) και ουδετεροπενία βαθμού 4
  • Οι παρατηρούμενες ανεπιθύμητες ενέργειες οι οποίες παρουσιάστηκαν συχνότερα με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη από ότι με εικονικό φάρμακο και δεξαμεθαζόνη σε κοινές κλινικές δοκιμές πολλαπλού μυελώματος (ΜΜ-009 και ΜΜ-010) ήταν κόπωση (43,9%), ουδετεροπενία (42,2%), δυσκοιλιότητα (40,5%), διάρροια (38,5%), μυϊκές κράμπες (33,4%), αναιμία (31,4%), θρομβοπενία (21,5%) και εξάνθημα (21,2%).

Ειδικοί πληθυσμοί

Παιδιατρικός πληθυσμός: Η λεναλιδομίδη δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε παιδιά και εφήβους από τη γέννηση έως την ηλικία κάτω των 18 ετών.

Ηλικιωμένα άτομα με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα: Για ασθενείς ηλικίας άνω των 75 ετών που λαμβάνουν θεραπεία με λεναλιδομίδη σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη, η δόση έναρξης της δεξαμεθαζόνης είναι 20 mg/ημέρα κατά τις Ημέρες 1, 8, 15 και 22 κάθε κύκλου θεραπείας 28 ημερών.

Δεν προτείνεται προσαρμογή της δόσης για ασθενείς ηλικίας άνω των 75 ετών που λαμβάνουν θεραπεία με λεναλιδομίδη σε συνδυασμό με μελφαλάνη και πρεδνιζόνη.

Ηλικιωμένα άτομα με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία: Απαιτείται προσοχή κατά την επιλογή της δοσολογίας και συνιστάται η παρακολούθηση της νεφρικής λειτουργίας.

Ασθενείς με νεφρική δυσλειτουργία: Θα πρέπει να δίνεται προσοχή κατά την επιλογή της δόσης και συνιστάται παρακολούθηση της νεφρικής λειτουργίας. Δεν απαιτούνται προσαρμογές της δόσης για ασθενείς με ήπια νεφρική δυσλειτουργία και πολλαπλό μυέλωμα. προσαρμογές της δόσης συνιστώνται κατά την έναρξη της θεραπείας και καθ’ όλη τη διάρκεια της θεραπείας για ασθενείς με μέτρια ή σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία ή νεφροπάθεια τελικού σταδίου.

Ασθενείς με ηπατική δυσλειτουργία: Η λεναλιδομίδη δεν έχει επίσημα μελετηθεί σε ασθενείς με ηπατική δυσλειτουργία και δεν υπάρχουν ειδικές δοσολογικές συστάσεις.

Για περισσότερες πληροφορίες παρακαλούμε ανατρέξτε στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος που διατίθεται στην ιστοσελίδα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.

ΤΟ EVOLOCUMAB ΜΕΣΩ ΤΗΣ ΜΕΙΩΣΗΣ ΤΗΣ LDL-C ΕΠΙΤΥΓΧΑΝΕΙ ΥΠΟΣΤΡΟΦΗ ΤΗΣ ΑΘΗΡΟΣΚΛΗΡΩΣΗΣ ΣΕ ΑΣΘΕΝΕΙΣ ΜΕ ΣΤΕΦΑΝΙΑΙΑ ΝΟΣΟ

Amgen_logo

Λεπτομερή Αποτελέσματα Δημοσιεύθηκαν στο Journal of the American Medical Association και Παρουσιάστηκαν Ταυτόχρονα στις Επιστημονικές Συνεδριάσεις του Συνεδρίου AHA 2016

 

Αθήνα, 01 Φεβρουαρίου 2017 – Η Amgen ανακοίνωσε ότι η προσθήκη του Evolocumab στη βελτιστοποιημένη θεραπεία στατίνης οδήγησε σε στατιστικά σημαντική υποστροφή της αθηροσκλήρωσης σε ασθενείς με στεφανιαία νόσο (ΣΝ). Τα λεπτομερή αποτελέσματα από τη δοκιμή ενδαγγειακής υπερηχογραφικής απεικόνισης στεφανιαίων αρτηριών Φάσης 3 GLAGOV παρουσιάστηκαν στο πρόσφατο Συνέδριο της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας (American Heart Association – AHA) του 2016 και δημοσιεύτηκαν ταυτόχρονα στο Journal of the American Medical Association.

 

Η μελέτη GLAGOV αξιολόγησε το κατά πόσον το Evolocumab, ένας αναστολέας της προπρωτεΐνης κονβερτάσης σουμπτιλισίνης/κεξίνης τύπου 9 (PCSK9) για τη θεραπεία συγκεκριμένων ασθενών με αυξημένα επίπεδα χαμηλής πυκνότητας λιποπρωτεΐνης χοληστερόλης (LDL-C), θα τροποποιούσε τη συσσώρευση αθηροσκληρωτικής πλάκας στις στεφανιαίες αρτηρίες ασθενών που ήδη λάμβαναν βελτιστοποιημένη θεραπεία στατίνης, όπως μετρήθηκε μέσω ενδαγγειακής υπερηχογραφίας (IVUS) κατά την έναρξη της μελέτης και κατά την εβδομάδα 78.

 

«Η καρδιαγγειακή κοινότητα ξεκίνησε τη διεξαγωγή απεικονιστικών μελετών με θεραπείες που στόχευαν την LDL-C, προκειμένου να μετρήσει την επιβράδυνση της εξέλιξης της αθηροσκληρωτικής νόσου. Η μελέτη καταδεικνύει ότι η μέγιστη μείωση της LDL-C με το Evolocumab μπορεί στην πραγματικότητα να οδηγήσει σε υποστροφή της αθηροσκληρωτικής νόσου σε σύγκριση με τη χρήση στατινών μόνο», δήλωσε ο Sean E. Harper, M.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Amgen. «Πράγματι, σχεδόν τα δύο τρίτα των ασθενών που λάμβαναν Evolocumab σε αυτή τη δοκιμή, η συντριπτική πλειονότητα των οποίων λάμβαναν ήδη υψηλής έως μέτριας έντασης θεραπεία με στατίνη κατά την έναρξη της μελέτης, εμφάνισαν μία μείωση στο φορτίο της πλάκας».

 

Η μελέτη πέτυχε τον κύριο αντικειμενικό σκοπό της, καταδεικνύοντας ότι η θεραπεία με το Evolocumab οδήγησε σε στατιστικά σημαντική υποστροφή, από την έναρξη της μελέτης, του εκατοστιαίου όγκου αθηρώματος (PAV), ο οποίος υποδηλώνει την εκατοστιαία αναλογία αρτηριακού αυλού που καλύπτεται από πλάκα. Οι ασθενείς στο σκέλος του Evolocumab εμφάνισαν μία μείωση του PAV από την έναρξη της μελέτης κατά 0,95% σε σύγκριση με μία αύξηση του PAV κατά 0,05% από την έναρξη της μελέτης σε ασθενείς που λάμβαναν βελτιστοποιημένη θεραπεία στατίνης σε συνδυασμό με εικονικό φάρμακο (σκέλος Evolocumab: p<0,0001, σκέλος εικονικού φαρμάκου: p=0,78). Η διαφορά μεταξύ των δύο συγκριτικών παραγόντων ήταν στατιστικά σημαντική (p<0,0001). Επίσης, η προσθήκη του Evolocumab οδήγησε σε υποστροφή της πλάκας στον PAV για μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών από εκείνο των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο (64,3% έναντι 47,3%, αντίστοιχα, p<0,0001). Κατά την έναρξη της μελέτης, το 98% των ασθενών και στα δύο σκέλη λάμβαναν υψηλής έως μέτριας έντασης θεραπεία στατίνης.

 

Οι ασθενείς στο σκέλος του Evolocumab εμφάνισαν μία μέση μείωση του κανονικοποιημένου συνολικού όγκου αθηρώματος (TAV), ο οποίος είναι μία παράμετρος του όγκου της πλάκας, της τάξης των 5,8 mm³ σε σύγκριση με μέση μείωση της τάξης των 0,9 mm³ που παρατηρήθηκε στο σκέλος του εικονικού φαρμάκου (σκέλος Evolocumab: p<0,0001, σκέλος εικονικού φαρμάκου: p=0,45). Η διαφορά μεταξύ των δύο συγκριτικών παραγόντων ήταν στατιστικά σημαντική (p<0,0001). Επίσης, η προσθήκη του Evolocumab οδήγησε σε υποστροφή της πλάκας στον TAV για μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών έναντι εκείνων που λάμβαναν εικονικό φάρμακο (61,5% έναντι 48,9%, αντίστοιχα, p=0,0002).

 

«Με βάση προηγούμενες μελέτες, δεν γνωρίζαμε κατά πόσον η GLAGOV θα καταδείκνυε επιπρόσθετη υποστροφή της πλάκας σε επίπεδα LDL-C κάτω των 60 mg/dl», δήλωσε ο Stephen J. Nicholls, M.D., Ph.D., Καθηγητής Καρδιολογίας και Αναπληρωτής Διευθυντής του South Australian Health & Medical Research Institute, στην Αδελαΐδα της Αυστραλίας. «Ένα από τα πλέον αδιάσειστα αποτελέσματα από την GLAGOV είναι η συνεχιζόμενη μείωση της πλάκας σε επίπεδα LDL-C πολύ κάτω από εκείνα των κοινά αποδεκτών ουδών».

 

Κατά την έναρξη της μελέτης, οι ασθενείς είχαν μέση τιμή LDL-C 92,5 mg/dl και στα δύο σκέλη θεραπείας. Κατά τη διάρκεια 78 εβδομάδων θεραπείας, τα σταθμισμένα ως προς τον χρόνο μέσα επίπεδα LDL-C ήταν 36,6 mg/dl στο σκέλος του Evolocumab, αντιπροσωπεύοντας μία μείωση κατά 59,8%, σε σύγκριση με 93,0 mg/dl στο σκέλος του εικονικού φαρμάκου. Κατά την εβδομάδα 78, τα μέσα επίπεδα της LDL-C στο σκέλος του Evolocumab ήταν 29 mg/dl, αντιπροσωπεύοντας μία μείωση κατά 68,0% από την έναρξη της μελέτης, ενώ στο σκέλος του εικονικού φαρμάκου ήταν 90 mg/dl.

 

Μία διερευνητική ανάλυση αξιολόγησε τα επίπεδα της επιτευχθείσας μείωσης της πλάκας στους 144 ασθενείς με επίπεδα LDL-C κατά την έναρξη της μελέτης κάτω των 70 mg/dl (ο χαμηλότερος θεραπευτικός στόχος μεταξύ των επί του παρόντος ισχυουσών κατευθυντήριων οδηγιών). Σε αυτή την ανάλυση, οι συγκεκριμένοι ασθενείς εμφάνισαν τη μεγαλύτερη μείωση στο φορτίο της πλάκας από την έναρξη της μελέτης (μεταβολή του PAV) με το Evolocumab σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (-1,97% έναντι -0,35%, αντίστοιχα, p<0,0001). Επιπροσθέτως, άνω του 80% των ασθενών σε αυτό το υποσύνολο εμφάνισαν υποστροφή της πλάκας (μέσω μεταβολής του PAV) με το Evolocumab (81,2% για το Evolocumab, 48,0% για το εικονικό φάρμακο, p<0,0001).

 

Δεν προέκυψε οποιοδήποτε νέο ζήτημα ασφαλείας στη δοκιμή GLAGOV. Η επίπτωση των εμφανιζόμενων κατά τη διάρκεια της θεραπείας ανεπιθύμητων συμβάντων ήταν συγκρίσιμη μεταξύ των δύο ομάδων (67,9% για το Evolocumab, 79,8% για το εικονικό φάρμακο). Τα ανεπιθύμητα συμβάντα με κλινική σημασία που επιθεωρήθηκαν σε αυτή τη μελέτη περιλάμβαναν τη μυαλγία (Evolocumab: 7,0%, εικονικό φάρμακο: 5,8%), τη νέα διάγνωση σακχαρώδους διαβήτη (Evolocumab: 3,6%, εικονικό φάρμακο: 3,7%), τα νευρογνωστικά συμβάντα (Evolocumab: 1,4%, εικονικό φάρμακο: 1,2%) και τις αντιδράσεις στη θέση της ένεσης (Evolocumab: 0,4%, εικονικό φάρμακο: 0,0%). Στη μελέτη GLAGOV, δεσμευτικά αντισώματα παρατηρήθηκαν σπάνια (0,2% [1 ασθενής] στο σκέλος των ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με το Evolocumab), ενώ δεν υπήρξε ούτε ένας ασθενής με θετικό αποτέλεσμα στον έλεγχο για εξουδετερωτικά αντισώματα.

 

Αν και η μελέτη δεν είχε ισχύ για την αξιολόγηση των επιδράσεων στα καρδιαγγειακά συμβάντα, μία διερευνητική ανάλυση αποκάλυψε ότι θετικά κριθέντα μείζονα καρδιαγγειακά συμβάντα εμφανίστηκαν στο 12,2% των ασθενών που λάμβαναν Evolocumab και στο 15,3% των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο. Η πλειονότητα των κριθέντων συμβάντων ήταν επαναγγειώσεις στεφανιαίων (Evolocumab: 10,3%, εικονικό φάρμακο: 13,6%), ακολουθούμενες από έμφραγμα του μυοκαρδίου (Evolocumab: 2,1%, εικονικό φάρμακο: 2,9%). Όλα τα υπόλοιπα κριθέντα καρδιαγγειακά συμβάντα εμφανίστηκαν σε ποσοστό ≤ 0,8% των ασθενών σε κάθε ομάδα θεραπείας.

 

Και συνέχισε ο Sean Harper: «Τα αδιάσειστα δεδομένα από την GLAGOV απομακρύνουν οποιαδήποτε επιστημονική αμφιβολία σχετικά με την ικανότητα του Evolocumab να μειώσει τα επίπεδα της LDL-C και με τον αντίκτυπο που έχει στην κρίσιμη διεργασία της υποκείμενης νόσου. Εξακολουθεί να μας απασχολεί το γεγονός ότι πολλοί ασθενείς αντιμετωπίζουν εμπόδια στην πρόσβασή τους στο Evolocumab, παρά τις θεραπευτικές συστάσεις του γιατρού τους. Προσβλέπουμε με ανυπομονησία στα αποτελέσματα της μελέτης εκβάσεων που διεξάγουμε (FOURIER) και θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε με τους φορείς πληρωμών για τη βελτίωση της πρόσβασης για τους ασθενείς που έχουν ανάγκη επιπρόσθετης μείωσης των επιπέδων της LDL-C».

 

 

Σχεδιασμός Μελέτης GLAGOV

Η GLAGOV (GLobal Assessment of Plaque ReGression with a PCSK9 AntibOdy as Measured by IntraVascular Ultrasound είναι μία πολυκεντρική, διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή Φάσης 3 που έχει σχεδιαστεί για την αξιολόγηση της επίδρασης του Evolocumab στη μεταβολή του φορτίου της ΣΝ σε 968 ασθενείς που υποβάλλονταν σε κλινικά ενδεδειγμένη στεφανιαία αγγειογραφία και σε βελτιστοποιημένη θεραπεία υποβάθρου με στατίνη.

 

Οι ασθενείς θα έπρεπε να έχουν λάβει θεραπεία με μία σταθερή δόση στατίνης για τουλάχιστον τέσσερις εβδομάδες και να έχουν LDL-C ≥80 mg/dl ή μεταξύ 60 και 80 mg/dl με έναν μείζονα παράγοντα καρδιαγγειακού κινδύνου (ορίζονται ως μη στεφανιαία αθηροσκληρωτική αγγειακή νόσος, έμφραγμα του μυοκαρδίου ή νοσηλεία για ασταθή στηθάγχη κατά τα προηγούμενα δύο έτη ή σακχαρώδης διαβήτης τύπου 2) ή τρεις ελάσσονες παράγοντες καρδιαγγειακού κινδύνου (ορίζονται ως κάπνισμα επί του παρόντος, υπέρταση, χαμηλά επίπεδα HDL-χοληστερόλης, οικογενειακό ιστορικό πρόωρης στεφανιαίας καρδιοπάθειας, C-αντιδρώσα πρωτεΐνη υψηλής ευαισθησίας (hs-CRP) ≥2 mg/L ή ηλικία ≥50 ετών στους άνδρες και 55 ετών στις γυναίκες).

 

Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 1:1 σε δύο ομάδες θεραπείας για να λαμβάνουν μηνιαίες υποδόριες ενέσεις είτε Evolocumab 420 mg είτε εικονικού φαρμάκου. Η βελτιστοποιημένη θεραπεία στατίνης ορίστηκε ως τουλάχιστον ατορβαστατίνη 20 mg ημερησίως ή ισοδύναμο, με τιτλοποίηση για την επίτευξη μείωσης της LDL-C σύμφωνα με τις περιφερειακές κατευθυντήριες οδηγίες.  Η ιδιαίτερα αποτελεσματική θεραπεία με στατίνη (ισοδύναμη με ατορβαστατίνη 40 mg ημερησίως και άνω) ήταν συνιστώμενη για όλους τους ασθενείς. Οι ασθενείς εκείνοι με LDL-C >100 mg/dl (2,6 mmol/l) που δεν λάμβαναν ιδιαίτερα αποτελεσματική θεραπεία στατίνης θα έπρεπε να έχουν βεβαίωση από τους ερευνητές σχετικά με τους λόγους για τους οποίους αυτές οι δόσεις δεν ήταν κατάλληλες. Το κύριο τελικό σημείο ήταν η μεταβολή του PAV από την έναρξη της μελέτης έως την εβδομάδα 78 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, όπως προσδιορίστηκε μέσω IVUS. Η IVUS είναι ένα απεικονιστικό εργαλείο υψηλής ανάλυσης που επιτρέπει τον ποσοτικό προσδιορισμό του στεφανιαίου αθηρώματος στις στεφανιαίες αρτηρίες.

 

Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία συμπεριλάμβαναν την υποστροφή (οποιαδήποτε μείωση από τα επίπεδα κατά την έναρξη της μελέτης) του PAV, τη μεταβολή του TAV από την έναρξη της μελέτης έως την εβδομάδα 78 και την υποστροφή (οποιαδήποτε μείωση από τα επίπεδα κατά την έναρξη της μελέτης) του TAV.

 

 

Σχετικά με το Evolocumab

 

Το Εvolocumab συνδέεται εκλεκτικά με την πρωτεΐνη PCSK9 και προλαμβάνει τη σύνδεση της κυκλοφορούσας PCSK9 με τον υποδοχέα της λιποπρωτεΐνης χαμηλής πυκνότητας (LDLR) στην επιφάνεια των ηπατικών κυττάρων, προλαμβάνοντας με αυτόν τον τρόπο τη μεσολαβούμενη από την PCSK9 αποδόμηση του LDLR. Η αύξηση των επιπέδων του LDLR στο ήπαρ οδηγεί σε σχετιζόμενες μειώσεις της LDL-χοληστερόλης (LDL-C).1

 

Η δοκιμή εκβάσεων FOURIER έχει σχεδιαστεί για την αξιολόγηση του κατά πόσον η θεραπεία με Evolocumab ή εικονικό φάρμακο, επιπροσθέτως της βελτιστοποιημένης θεραπείας στατίνης, μειώνει τον κίνδυνο εμφάνισης καρδιαγγειακών συμβάντων σε ασθενείς με κλινικά έκδηλη αθηροσκληρωτική νόσο. Η ένταξη ασθενών στη δοκιμή ολοκληρώθηκε τον Ιούνιο του 2015. Το κύριο τελικό σημείο της δοκιμής FOURIER είναι τα μείζονα καρδιαγγειακά συμβάντα, τα οποία ορίζονται ως το σύνθετο τελικό σημείο θανάτου καρδιαγγειακής αιτιολογίας, εμφράγματος του μυοκαρδίου (ΕΜ), αγγειακού εγκεφαλικού επεισοδίου, νοσηλείας για ασταθή στηθάγχη ή επαναγγείωσης στεφανιαίων. Το βασικό δευτερεύον τελικό σημείο είναι το σύνθετο τελικό σημείο θανάτου καρδιαγγειακής αιτιολογίας, ΕΜ ή αγγειακού εγκεφαλικού επεισοδίου. Η δοκιμή έχει προγραμματιστεί να συνεχιστεί έως ότου τουλάχιστον 1.630 ασθενείς εμφανίσουν το δευτερεύον τελικό σημείο, παρέχοντας με αυτόν τον τρόπο 90% ισχύ για την ανίχνευση μίας σχετικής μείωσης 15% σε αυτό το τελικό σημείο. Τα πρώτα αποτελέσματα από τη μελέτη FOURIER, στην οποία καταγράφηκαν περίπου 27.500 συμβάντα ασθενών, αναμένονται στο πρώτο τρίμηνο του 2017.

 

Το Evolocumab έχει εγκριθεί σε περισσότερες από 40 χώρες, συμπεριλαμβανομένων των ΗΠΑ, της Ιαπωνίας και του Καναδά, καθώς και του συνόλου των 28 κρατών-μελών της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Οι αιτήσεις για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας σε άλλες χώρες εκκρεμούν.

 

 

 

 

Σχετικά με την Amgen Cardiovascular

Εκμεταλλευόμενη περισσότερες από τρεις δεκαετίες πείρας στην ανάπτυξη βιοτεχνολογικών φαρμάκων για ασθενείς με σοβαρά νοσήματα, η Amgen έχει δεσμευτεί στην απάντηση σημαντικών επιστημονικών ερωτημάτων για την προώθηση της φροντίδας και τη βελτίωση της ζωής των ασθενών με καρδιαγγειακή νόσο, την κυρίαρχη αιτία νοσηρότητας και θνησιμότητας παγκοσμίως.2 Η έρευνα της Amgen στην καρδιαγγειακή νόσο, καθώς και στις δυνητικές θεραπευτικές επιλογές, είναι μέρος μίας αυξανόμενης εξειδίκευσης της Amgen που χρησιμοποιεί τη γενετική του ανθρώπου για την ταυτοποίηση και την επικύρωση συγκεκριμένων φαρμακευτικών στόχων. Μέσα από τις δικές της προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης, καθώς και μέσω συνεργασιών, η Amgen οικοδομεί ένα εύρωστο χαρτοφυλάκιο καρδιαγγειακών προϊόντων, αποτελούμενο από πολλά εγκεκριμένα και ερευνητικά μόρια, σε μία προσπάθεια αντιμετώπισης πολλών σημαντικών επί του παρόντος μη καλυπτόμενων αναγκών των ασθενών, όπως η υψηλή χοληστερόλη και η καρδιακή ανεπάρκεια.

 

Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφτείτε τις ιστοσελίδες www.amgen.gr.

Ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου της εταιρείας Νovartis είναι σταθερά αποτελεσματικότερος από τον συνδυασμό σαλμετερόλης/φλουτικαζόνης στη μείωση των παροξύνσεων της Χρόνιας Αποφρακτικής Πνευμονοπάθειας (ΧΑΠ) σε διαφορετικές ομάδες ασθενών

novartis_ new logo

 Δεδομένα από τις νεότερες αναλύσεις των αποτελεσμάτων δείχνουν ότι ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου μείωσε την ανάγκη των ασθενών για  χρήση κατ’ επίκλησης θεραπείας και παρουσίασε βελτιωμένο προφίλ οφέλους-κινδύνου συγκριτικά με το συνδυασμό σαλμετερόλης/φλουτικαζόνης, με χαμηλότερη συστηματική δράση

Αθήνα, 30 Ιανουαρίου 2017 – Οι νέες αναλύσεις από τη μελέτη FLAME επιβεβαίωσαν ότι ο σταθερός συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου αποτελεί αποτελεσματικότερη επιλογή σχετικά με τον κίνδυνο παροξύνσεων στους ασθενείς που πάσχουν από χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια (ΧΑΠ) σε σχέση με το συνδυασμό σαλμετερόλης/φλουτικαζόνης, σε διάφορες υποομάδες ασθενών1-10. Τα ευρήματα αυτά παρουσιάστηκαν στο Διεθνές Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αναπνευστικής Εταιρείας (ERS) στο Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο, τον Σεπτέμβριο του 2016.

 

Στις νέες αναλύσεις, ο άπαξ ημερησίως χορηγούμενος συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου 110/50mcg έδειξε σταθερή μείωση στο ποσοστό όλων των παροξύνσεων (ήπιων, μέτριων και σοβαρών)1, ανεξαρτήτως ηλικίας, καπνιστικής συνήθειας, ιστορικού παροξύνσεων, βαρύτητας της νόσου2, επιπέδων ηωσινοφίλων (είδους λευκών αιμοσφαιρίων)3 και προηγούμενης χρήσης εισπνεόμενων κορτικοστεροειδών (ICS)4,5, έναντι του δις ημερησίως χορηγούμενου συνδυασμού σαλμετερόλης/φλουτικαζόνης 50/500 mcg. Συγκεκριμένα, μεταξύ των ασθενών με βαρύτερη ΧΑΠ**, ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου μείωσε σημαντικά το ποσοστό των παροξύνσεων και βελτίωσε την κατάσταση της υγείας τους έναντι του ευρεία χορηγούμενου συνδυασμού ICS/LABA***6. Επιπρόσθετα, οι ασθενείς που έλαβαν το συνδυασμό ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου παρουσίασαν μείωση στη χρήση κατ’ επίκλησης φαρμακευτικής αγωγής   κατά τη διάρκεια της ημέρας7.

 

«Νωρίτερα αυτή τη χρονιά, τα αποτελέσματα της δικής μας μεγάλης μελέτης FLAME έδειξαν ότι ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου είναι ανώτερος του συνδυασμού σαλμετερόλης/φλουτικαζόνης όσον αφορά στη μείωση των παροξύνσεων και τη βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας», δήλωσε ο Vasant Narasimhan, Global Head Drug Development και Chief Medical Officer της εταιρείας Novartis. «Αυτές οι νέες αναλύσεις των δεδομένων δείχνουν τη συνέπεια αυτών των ευρημάτων σε διαφορετικές υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένης της post-hoc ανάλυσης σε ασθενείς που έχουν λάβει προηγουμένως τριπλή θεραπεία με εισπνεόμενα κορτικοστεροειδή. Αυτό, σε συνδυασμό με το προφίλ ασφάλειας, υποστηρίζει τον συνδυασμό ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου ως κατάλληλη θεραπευτική επιλογή, χωρίς στεροειδή, για τους ασθενείς με ΧΑΠ που διατρέχουν κίνδυνο παρόξυνσης.»

 

Οι νέες αναλύσεις που παρουσιάστηκαν στο ERS 2016 έδειξαν επίσης ότι, συγκριτικά με το συνδυασμό σαλμετερόλης/φλουτικαζόνης, ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου σχετίστηκε με λιγότερες συστηματικές επιδράσεις, και κυρίως διαταραχής στην λειτουργία των επινεφριδίων8, που ρυθμίζουν τη φυσική παραγωγή ορμονών. Η θεραπεία με ινδακατερόλη/γλυκοπυρρόνιο συσχετίστηκε με σημαντικά λιγότερα περιστατικά πνευμονίας σε σχέση με τον συνδυασμό ICS/LABA11.

 

Επιπλέον των στοιχείων για την ανάγκη μείωσης των κινδύνων χρόνιας θεραπείας με εισπνεόμενα κορτικοστεροειδή, στο ERS 2016 παρουσιάστηκαν επίσης τα αποτελέσματα μίας μεγάλης αναδρομικής μελέτης παρατήρησης στην οποία συμμετείχαν >87.000 συμμετέχοντες (με και χωρίς ΧΑΠ) από τη Σουηδία.12 Η μελέτη ARCTIC έδειξε ότι οι ασθενείς με ΧΑΠ διέτρεχαν μεγαλύτερο κίνδυνο εμφάνισης πνευμονίας σε σχέση με τους ασθενείς χωρίς ΧΑΠ, αλλά ο κίνδυνος αυτός ήταν ακόμα υψηλότερος για τους ασθενείς που λάμβαναν εισπνεόμενα κορτικοστεροειδή (είτε σε χαμηλή είτε σε υψηλή δόση)12. Ακόμα και οι συμμετέχοντες ασθενείς χωρίς ΧΑΠ που έλαβαν εισπνεόμενα κορτικοστεροειδή εμφάνισαν αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης πνευμονίας, επιβεβαιώνοντας την αλληλοσυσχέτιση12.

 

Η Novartis παρουσίασε στο ERS 2016 περισσότερες από 35 περιλήψεις αποτελεσμάτων έρευνας που διεξάγει στο ευρύ χαρτοφυλάκιο αναπνευστικών προϊόντων της. Η εταιρεία έχει δεσμευθεί στη συνεχή κλινική έρευνα με επίκεντρο τον ασθενή ώστε να ικανοποιήσει τις πολλαπλές ανεκπλήρωτες ανάγκες των ατόμων που ζουν με νοσήματα του αναπνευστικού.

 

Σχετικά με τη μελέτη FLAME

Η μελέτη FLAME είναι μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, διπλά εικονική, παράλληλων ομάδων, ελεγχόμενη με δραστική ουσία μελέτη μη κατωτερότητας και διάρκειας 52 εβδομάδων, η οποία περιλαμβάνει 3.362 ασθενείς με ΧΑΠ από 356 κέντρα σε 43 χώρες11.

 

Τα αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν στο περιοδικό New England Journal of Medicine11 τον Μάιο του 2016 επιβεβαίωσαν ότι ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου 110/50mcg πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης FLAME, και επέδειξε επιπλέον ανωτερότητα έναντι του συνδυασμού σαλμετερόλης/φλουτικαζόνης 50/500mcg στη μείωση της συχνότητας όλων των παροξύνσεων της ΧΑΠ (ήπιων/μέτριων/σοβαρών) σε διάστημα ενός έτους θεραπείας σε ασθενείς με ΧΑΠ και ιστορικό τουλάχιστον μίας παρόξυνσης κατά το προηγούμενο έτος. Ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου110/50mcg χορηγούμενος μέσω της συσκευής Breezhaler επέδειξε ανωτερότητα συγκριτικά με τον συνδυασμό σαλμετερόλης/φλουτικαζόνης 50/500mcg (SFC) όσον αφορά τη μείωση ή βελτίωση των εξής11:

  • Συχνότητα και χρόνος έως την εμφάνιση της πρώτης μέτριας ή σοβαρής παρόξυνση της ΧΑΠ
  • Χρόνος έως την πρώτη παρόξυνση της ΧΑΠ (ήπια/μέτρια/σοβαρή)
  • Χρόνος έως την πρώτη σοβαρή παρόξυνση της ΧΑΠ
  • Πνευμονική λειτουργία (κατώτατος FEV1)
  • Σχετιζόμενη με την υγεία ποιότητα ζωής (Ερωτηματολόγιο Αναπνευστικών Νοσημάτων St. George)

 

Η μελέτη FLAME αποτελεί μέρος του προγράμματος κλινικών μελετών φάσης III, IGNITE, που μελετά τον συνδυασμό ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου στη θεραπεία της ΧΑΠ.

 

 

Γενικές πληροφορίες για τον συνδυασμό ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου

 

Ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου 110/50mcg είναι ένας άπαξ ημερησίως χορηγούμενος σταθερός συνδυασμός δύο βρογχοδιασταλτικών με διαφορετικό μηχανισμό δράσης LABA***/LAMA****, και έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση (Ε.Ε.) ως βρογχοδιασταλτική θεραπεία συντήρησης για την ανακούφιση των συμπτωμάτων σε ενήλικες ασθενείς με ΧΑΠ13. Οι κλινικές μελέτες έχουν δείξει ότι προσφέρει στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στη βρογχοδιαστολή συγκριτικά με τις ευρέως χρησιμοποιούμενες και καθιερωμένες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένου του SFC 50/500mcg14-16  και του ανοιχτού τιοτροπίου (18mcg). Ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου έχει εγκριθεί για χρήση σε περισσότερες από 90 χώρες παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένων χωρών στην Ευρωπαϊκή Ένωση και τη Λατινική Αμερική, την Ιαπωνία, τον Καναδά, την Ελβετία και την Αυστραλία.

 

Γενικές πληροφορίες για τα προϊόντα της Novartis για τη ΧΑΠ

Η Novartis έχει αναλάβει δέσμευση αναφορικά με την εκπλήρωση των ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών των ασθενών με ΧΑΠ και τη βελτίωση της ποιότητας της ζωής τους παρέχοντας καινοτόμα φάρμακα και συσκευές. Το χαρτοφυλάκιο της Novartis για τη ΧΑΠ περιλαμβάνει τον συνδυασμό ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου, το γλυκοπυρρόνιο και την ινδακατερόλη, όλα εκ των οποίων ενδείκνυνται ως θεραπεία συντήρησης για ασθενείς με ΧΑΠ. H Novartis πήρε τα δικαιώματα αποκλειστικής χρήσης για το βρωμιούχο  γλυκοπυρρόνιο τον Απρίλιο του 2005 από την εταιρεία Vectura και τον συνεργάτη στην ανάπτυξή του, την εταιρεία  Sosei.

 

Η Novartis συνεχίζει την ανάπτυξη αναπνευστικών προϊόντων που θα παρέχονται μέσω της συσκευής εισπνοής χαμηλής αντίστασης Breezhaler®, καθιστώντας τα κατάλληλα για ασθενείς με περιορισμό της ροής του αέρα διαφορετικής βαρύτητας17. Η συσκευή Breezhaler® επιτρέπει στον ασθενή να ακούσει, να αισθανθεί και να δει ότι έχει λάβει σωστά την πλήρη δόση του13,17.

 

Γενικές πληροφορίες σχετικά με τη ΧΑΠ

Η χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια (ΧΑΠ) εκτιμάται ότι επηρεάζει 210 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως18 και αποτελεί την τρίτη κύρια αιτία θανάτου19. Πρόκειται για μία προοδευτική νόσο (συνήθως επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου), και μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή18,20. Η ΧΑΠ δυσχεραίνει την αναπνοή, με συμπτώματα που επιβαρύνουν σημαντικά τη λειτουργικότητα των ασθενών (δηλ. περιορισμός δραστηριότητας, μειωμένη κινητικότητα) και την ποιότητα ζωής18,20.

 

Οι παροξύνσεις (εξάρσεις της νόσου) συνιστούν σημαντική επιδείνωση των συμπτωμάτων της ΧΑΠ που μπορεί να προκαλέσει φόβο στους ασθενείς, με αποτέλεσμα την εμφάνιση δυσφορίας, άγχους και επιδείνωσης της ποιότητας ζωής21. Οι παροξύνσεις της ΧΑΠ σχετίζονται επίσης με σημαντικό φορτίο και κόστος σε σχέση με τη φροντίδα της υγείας22, ειδικά σε περιπτώσεις που απαιτείται νοσηλεία. Κατά συνέπεια, η πρόληψη των παροξύνσεων αποτελεί σημαντικό στόχο στην αντιμετώπιση της ΧΑΠ προκειμένου να βελτιωθεί η μακροχρόνια κατάσταση της υγείας των ασθενών που πάσχουν και να εξοικονομηθούν πόροι υγείας23.

 

Δήλωση αποποίηση ευθύνης

Το παραπάνω δελτίο περιέχει δηλώσεις αναμενόμενων αποτελεσμάτων, οι οποίες αναγνωρίζονται από τη χρήση ορολογίας όπως «δυνητικά», «δεσμεύεται», «εξελισσόμενη», «συνεχίζεται», «μπορεί» ή παρόμοιες εκφράσεις, ή από τις ρητές ή συνεπαγόμενες συζητήσεις που αφορούν σε πιθανές νέες ενδείξεις ή επισήμανση για τον συνδυασμό ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου, ή σχετικά με πιθανά μελλοντικά έσοδα από τον συνδυασμό ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου και άλλα προϊόντα στο χαρτοφυλάκιο προϊόντων για τη ΧΑΠ της Novartis. Δεν θα πρέπει να εμπιστεύεστε άκριτα αυτές τις δηλώσεις. Αυτές οι δηλώσεις αναμενόμενων αποτελεσμάτων βασίζονται στα τρέχοντα οφέλη και προσδοκίες της διοίκησης σχετικά με μελλοντικά συμβάματα, και υπόκεινται σε σημαντικούς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους και αβεβαιότητες. Εάν υλοποιηθεί ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή τις αβεβαιότητες, ή εάν οι υποκείμενες υποθέσεις αποδειχθούν λανθασμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν σημαντικά από αυτά που εκτιμώνται στις δηλώσεις αναμενόμενων αποτελεσμάτων. Δεν μπορεί να υπάρξει καμία εγγύηση ότι ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου θα υποβληθεί ή εγκριθεί για επιπλέον ενδείξεις ή επισήμανση σε οποιαδήποτε αγορά, ή σε οποιοδήποτε χρονικό σημείο. Ούτε μπορεί να υπάρξει οποιαδήποτε εγγύηση ότι ο συνδυασμός ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου ή οποιοδήποτε άλλο προϊόν από το χαρτοφυλάκιο της Novartis για τη ΧΑΠ θα έχει εμπορική επιτυχία στο μέλλον. Συγκεκριμένα, οι προσδοκίες της διοίκησης σχετικά με τον συνδυασμό ινδακατερόλης/γλυκοπυρρονίου και άλλα προϊόντα στο χαρτοφυλάκιο της Novartis για τη ΧΑΠ θα μπορούσαν να επηρεαστούν από, μεταξύ άλλων, αβεβαιότητες που αφορούν στην έρευνα και την ανάπτυξη, συμπεριλαμβανομένων των μη αναμενόμενων αποτελεσμάτων της κλινικής μελέτης και της επιπλέον ανάλυσης των υφιστάμενων κλινικών δεδομένων, των μη αναμενόμενων ενεργειών ή καθυστερήσεων των ρυθμιστικών αρχών, ή των κανονισμών των κρατικών αρχών γενικά, της ικανότητας της εταιρείας να λαμβάνει ή να διατηρεί την προστασία της ιδιόκτητης πνευματικής της περιουσίας, των γενικών οικονομικών συνθηκών και των συνθηκών της βιομηχανίας, των γενικών τάσεων σχετικά με τον περιορισμό του κόστους φροντίδας της υγείας, συμπεριλαμβανομένων των συνεχών πιέσεων για μείωση των τιμών, μη αναμενόμενων θεμάτων ασφάλειας, ποιότητας ή παρασκευής, και άλλων κινδύνων και παραγόντων που αναφέρονται στο τρέχον έντυπο 20-F της Novartis AG, όπως υποβλήθηκε στην επιτροπή Securities and Exchange Commission των Η.Π.Α. Η Novartis παρέχει τις πληροφορίες που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου με σημερινή ημερομηνία και δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τυχόν αναμενόμενες δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν δελτίο συνεπεία νέων πληροφοριών, μελλοντικών συμβάντων ή άλλως.

Ο Έτοιμος Συνδυασμός Ινσουλίνης Glargine 100U/ml και Λιξισενατίδης Λαμβάνει Έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση Για τη Θεραπεία Ενηλίκων με Διαβήτη Τύπου 2

Sanofi_logo

Παρίσι, Γαλλία – 18 Ιανουαρίου, 2017 – Η Sanofi ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την κυκλοφορία στην Ευρώπη του έτοιμου συνδυασμού ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης, για τη θεραπεία ενηλίκων με διαβήτη τύπου 2. Ο έτοιμος συνδυασμός της βασικής ινσουλίνης glargine 100U/ml και του αγωνιστή του υποδοχέα GLP-1, λιξισενατίδης, εγκρίνεται για χρήση σε συνδυασμό με μετφορμίνη, με στόχο τη βελτίωση του γλυκαιμικού ελέγχου εφόσον αυτός δεν έχει επιτευχθεί με τη χορήγηση μετφορμίνης ως μονοθεραπεία ή με μετφορμίνη, σε συνδυασμό με κάποιο άλλο από του στόματος αντιδιαβητικό σκεύασμα ή με βασική ινσουλίνη.1

 

“Ο έτοιμος συνδυασμός ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης, αποτελεί μία καινοτόμο θεραπεία σταθερού συνδυασμού, που έχει τη δυνατότητα να καλύψει σημαντικές ακάλυπτες ανάγκες που αντιμετωπίζουν τα άτομα που ζουν με διαβήτη τύπου 2 στην Ευρώπη,” δήλωσε ο Elias Zerhouni, M.D., President, Global R&D, Sanofi. “Η έγκριση του έτοιμου συνδυασμού ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης αντικατοπτρίζει την επιτυχία της συντονισμένης προσπάθειας των επιστημόνων της Sanofi να συνδυάσουν δύο ενέσιμες θεραπείες σε ένα έτοιμο σχήμα, που μπορεί να τιτλοποιηθεί περαιτέρω. Η Sanofi έχει μακρά ιστορία στην εξέλιξη της φροντίδας των ατόμων με διαβήτη και θεωρούμε ότι ο έτοιμος συνδυασμός ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης θα διευκολύνει τα άτομα με ανεπαρκή έλεγχο του διαβήτη, να πετύχουν τους θεραπευτικούς στόχους τους.”

 

Η απόφαση για την έγκριση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρώπη για τον έτοιμο συνδυασμό ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης, βασίστηκε σε δεδομένα από δύο μελέτες Φάσης 3, τη LixiLan-O και τη LixiLan-L, στις οποίες συμμετείχαν περισσότεροι από 1.900 ενήλικες με διαβήτη τύπου 2 από ολόκληρο τον κόσμο, με στόχο την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του έτοιμου συνδυασμού σε άτομα που δεν ελέγχονταν επαρκώς με από του στόματος αντιδιαβητική αγωγή και θεραπεία με βασική ινσουλίνη, αντίστοιχα. Ο έτοιμος συνδυασμός ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης, επέδειξε στατιστικώς σημαντικά υψηλότερη μείωση των επιπέδων της γλυκοζυλιωμένης αιμοσφαιρίνης (HbA1c) συγκριτικά με τη λιξισενατίδη (-0,8%, p<0,0001) και την ινσουλίνη glargine 100 U/mL (-0,3%, p<0,0001), στη μελέτη LixiLan-O, και συγκριτικά με την ινσουλίνη glargine 100 U/mL (-0,5%, p<0,0001) στη μελέτη LixiLan-L.2,3

 

Ο έτοιμος συνδυασμός ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης θα είναι διαθέσιμος σε δύο διαφορετικές προγεμισμένες πένες SoloSTAR®, προσφέροντας διαφορετικές επιλογές δοσολογίας οι οποίες θα  συμβάλλουν στην κάλυψη των εξατομικευμένων αναγκών των ασθενών για ινσουλίνη. Η διαφοροποίηση των πενών βασίζεται στο εύρος της δοσολογίας  και της αναλογίας που παρέχει κάθε πένα. Η προγεμισμένη πένα 10–40 SoloSTAR θα προσφέρει 10 έως 40 μονάδες ινσουλίνης glargine 100 U/mL σε συνδυασμό με 5 έως 20 μικρογραμμάρια λιξισενατίδης. Η προγεμισμένη πένα 30–60 SoloSTAR θα προσφέρει 30 έως 60 μονάδες ινσουλίνης glargine 100 U/mL, σε συνδυασμό με 10 έως 20 μικρογραμμάρια λιξισενατίδης.1

 

 

“Χαιρετίζουμε την προσθήκη του έτοιμου συνδυασμού ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης στην ΕΕ, ώστε να αντιμετωπιστούν οι ανάγκες των ατόμων με διαβήτη τύπου 2, που δεν επιτυγχάνουν τον γλυκαιμικό τους στόχο” δήλωσε ο Javier Ampudia Blasco, Ειδικός Ενδοκρινολογίας και Διατροφής στο Κλινικό Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Βαλένθια και Αναπληρωτής Καθηγητής Ιατρικής στην Ιατρική Σχολή της Βαλένθια στην Ισπανία. “Είναι σημαντικό να επιτυγχάνεται ο γλυκαιμικός έλεγχος χωρίς να αυξάνεται ο κίνδυνος υπογλυκαιμικών επεισοδίων ή το σωματικό βάρος, όταν τα από του στόματος αντιδιαβητικά σκευάσματα ή η βασική ινσουλίνη έχουν αποδειχθεί ανεπαρκή. Η απλή χορήγηση αυτού του προϊόντος, που συνδυάζει την ινσουλίνη με έναν αγωνιστή του υποδοχέα του GLP-1, σε μία μοναδική ένεση ημερησίως, είναι δυνατό να βοηθήσει στη μείωση της πολυπλοκότητας της καθημερινής διαχείρισης του διαβήτη και να βελτιώσει την αποτελεσματικότητα για τα άτομα που ζουν με διαβήτη τύπου 2, σε σύγκριση με τη θεραπεία με καθένα από τα συστατικά του. Ο έτοιμος συνδυασμός ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης είναι απλός στη χρήση, καθώς η τροποποίηση της δοσολογίας γίνεται μόνο με βάση τις τιμές της γλυκόζης νηστείας”.

 

Η άδεια κυκλοφορίας στην Ευρώπη για τον έτοιμο συνδυασμό ινσουλίνης glargine 100U/ml και λιξισενατίδης, ισχύει για τα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία και ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση που εξέδωσε η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού φαρμάκων (EMA) τον Νοέμβριο του 2016.

 

Σχετικά με τον Τομέα Διαβήτη & Καρδιαγγειακών Νοσημάτων της Sanofi

Ο σακχαρώδης διαβήτης και τα καρδιαγγειακά νοσήματα επηρεάζουν εκατομμύρια ανθρώπους ανά τον κόσμο, ένα μεγάλο ποσοστό των οποίων βρίσκεται αντιμέτωπο με τα πολύπλοκα προβλήματα και των δύο νόσων. Αξιοποιώντας την εξέλιξη του χαρτοφυλακίου, την κληρονομιά και την τεχνογνωσία της, η Sanofi διαθέτει μία εξειδικευμένη επιχειρηματική μονάδα που επικεντρώνεται στην παροχή καινοτόμων φαρμάκων και ολοκληρωμένων λύσεων στα συγκεκριμένα θεραπευτικά πεδία. Δέσμευσή της αποτελεί μια συνεργατική προσέγγιση που περιλαμβάνει στρατηγικές συμμαχίες με επαγγελματικές ενώσεις και οργανώσεις ασθενών, ερευνητικά ιδρύματα και ηγέτες στον  τομέα της Υγείας και σε άλλους τομείς,  με στόχο την  προώθηση  της επιστημονικής  γνώσης, την ώθηση της σύγκλισης επιστήμης και τεχνολογίας, τη βελτίωση των θεραπευτικών  αποτελεσμάτων  για  τον ασθενή και την ενθάρρυνση της εξέλιξης στο πεδίο της φροντίδας.

 

Βιβλιογραφικές Αναφορές

  1. Suliqua™ EU Summary of Product Characteristics, 2017.
  2. Rosenstock J, et al. Diabetes Care. 2016, DOI: 10.2337/dc16-0917.
  3. Aroda VR, et al. Diabetes Care. 2016, DOI: 10.2337/dc16-1495.

Η φαρμακευτική εταιρεία Takeda πρωτοπορεί στο Πανελλήνιο Συνέδριο Αιματολογίας με τη χρήση της τεχνολογίας AR

Takeda

Στο πρόσφατο 27ο Πανελλήνιο Συνέδριο Αιματολογίας, όσοι επισκέφτηκαν το εκθεσιακό περίπτερο της Takeda στο Συνέδριο, είχαν τη ευκαιρία να βιώσουν μία εμπειρία επαυξημένης  πραγματικότητας (augmented reality, AR).

Η τεχνολογία Augmented Reality ή αλλιώς Επαυξημένη Πραγματικότητα είναι μια τεχνολογία που επιτρέπει την ζωντανή προβολή ενός φυσικού περιβάλλοντος του οποίου όμως η πραγματικότητα είναι επαυξημένη με την προβολή πληροφοριών αλλά και εικονικών προσώπων ή χώρων σχεδιασμένων μέσα από έναν ηλεκτρονικό υπολογιστή.

Οι αιματολόγοι έπρεπε να εντοπίσουν στο χώρο του περιπτέρου της Takeda, μέσω της κάμερας του iPad, τα καρκινικά κύτταρα που προκαλούν πολλαπλό μυέλωμα, κάνοντας χρήση μια ειδικής εφαρμογής που δημιουργήθηκε για το λόγο αυτό. Μετά τον εντοπισμό και την αλληλοεπίδραση με τα καρκινικά κύτταρα έπρεπε να απαντήσουν σε κάποιες ερωτήσεις πάνω στη νόσο και τις επερχόμενες θεραπείες με στόχο να πετύχουν υψηλή βαθμολογία. Το σύνολο της βαθμολογίας των χρηστών αντιστοιχούσε σε δωρεά της Takeda στα Παιδικά Χωριά SOS.

Η συγκεκριμένη πρωτοβουλία εντάσσεται στο πρόγραμμα Εταιρικής Κοινωνικής Ευθύνης της εταιρείας με σκοπό την ενημέρωση των επαγγελματιών υγείας και την ενίσχυση ευαίσθητων κοινωνικών ομάδων.

Η εταιρεία πρωτοπορεί και με τη χρήση νέας τεχνολογίας απευθύνεται στην ιατρική κοινότητα χρησιμοποιώντας καινοτόμα μέσα όπως ειδικά προγράμματα στο κινητό, ειδικές ιστοσελίδες και νέες εφαρμογές. Μ’ αυτό τον τρόπο επιτυγχάνει μια ολόπλευρη ενημέρωση με δημιουργικό τρόπο προσεγγίζοντας μεγαλύτερα κοινά και υιοθετώντας οικολογικούς τρόπους προώθησης.

Ακολουθήστε τον επίσημο λογαριασμό στο Twitter για να ενημερώνεστε πρώτοι για τις καινοτομίες της εταιρείας στο www.twitter.com/TakedaHellas

Η Takeda MCO Balkans, ένας οργανισμός με έδρα την Αθήνα και υπευθυνότητα για τα Βαλκάνια με δέσμευση στην αρτιότερη ενημέρωση των επαγγελματιών υγείας και στην παροχή καινοτόμων λύσεων για τους ασθενείς περνά σε μία νέα εποχή λειτουργίας βασισμένη στην ψηφιακή τεχνολογία.

 

Η Actelion ανακοίνωσε τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης MERIT με μακιτεντάνη σε ασθενείς με χρόνια θρομβοεμβολική πνευμονική υπέρταση

actelion_logo

ALLSCHWIL/ΒΑΣΙΛΕΙΑ, ΕΛΒΕΤΙΑ – 8 Δεκεμβρίου 2016 – Η Actelion ανακοίνωσε ότι η μελέτη MERIT, που σχεδιάστηκε για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανοχής της μακιτεντάνης σε ασθενείς με μη χειρουργήσιμη χρόνια θρομβοεμβολική πνευμονική υπέρταση (CTEPH; Πνευμονική Υπέρταση, Ομάδα 4), πέτυχε το  πρωτεύον καταληκτικό της σημείο.

 

Στη μελέτη MERIT, 80 ασθενείς με μη χειρουργήσιμη χρόνια θρομβοεμβολική πνευμονική υπέρταση (CTEPH) τυχαιοποιήθηκαν σε δύο ομάδες με αναλογία 1:1, με τη μια ομάδα να λαμβάνει μακιτεντάνη 10mg άπαξ ημερησίως και την άλλη εικονικό φάρμακο. Μετά από 16 εβδομάδες θεραπείας παρατηρήθηκε  στατιστικά σημαντική μείωση 16% στις πνευμονικές αγγειακές αντιστάσεις  (PVR) στην ομάδα που έλαβε μακιτεντάνη σε σύγκριση με εκείνη που έλαβε εικονικό φάρμακο (95% CL: -30%, -1% ; P = 0,04  intention-to-treat (ITT)). Η αποτελεσματικότητα που παρατηρήθηκε επιβεβαιώθηκε σε όλες τις υπο-ομάδες, περιλαμβάνοντας και εκείνη των ασθενών  που λάμβαναν ειδική θεραπεία  για την Πνευμονική Υπέρταση κατά την έναρξη (61%) συμπεριλαμβανόμενης της θεραπείας με αναστολείς της φωσφοδιαστεράσης τύπου 5 (59%). Η μέση τιμή των πνευμονικών αγγειακών αντιστάσεων (PVR) μειώθηκε σε σχέση με την τιμή έναρξης και στις δύο ομάδες, τόσο σε αυτή που έλαβε μακιτεντάνη όσο και σε εκείνη που έλαβε εικονικό φάρμακο (η εκατοστιαία αναλογία των γεωμετρικών μέσων τη 16η εβδομάδα/έναρξη μελέτης, ήταν 73,0% και 87,2%, αντίστοιχα).
Η μελέτη απέδειξε επίσης τη σημαντική θετική επίδραση της μακιτεντάνης, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο, στην ικανότητα άσκησης των ασθενών. Μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας, η μέση μεταβολή στην 6λεπτη δοκιμασία βάδισης (6-MWD) από  την έναρξη,  ήταν μια αύξηση 35 μέτρων στην ομάδα που λάμβανε μακιτεντάνη και αύξηση 1 μέτρου στην ομάδα  που λάμβανε εικονικό φάρμακο. Η μέση διαφορά (least-squares) στην 6λεπτή δοκιμασία βάδισης (6-MWD) κατά την 24η Εβδομάδα ήταν 34,0 μέτρα μεταξύ της ομάδας μακιτεντάνης και του εικονικού φαρμάκου (95% CL: 2,9, 65,2m; P = 0,03).

 

Ο Guy Braunstein, επικεφαλής του τμήματος της Κλινικής Έρευνας της Actelion σε Παγκόσμιο επίπεδο, σχολίασε: «Η μη χειρουργήσιμη χρόνια θρομβοεμβολική πνευμονική υπέρταση σχετίζεται με κακή πρόγνωση, εάν δεν αντιμετωπισθεί, και απαιτούνται  επιπρόσθετες θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς που δεν πληρούν τα κριτήρια για  χειρουργική επέμβαση. Είμαι πολύ ευχαριστημένος που η μελέτη έδειξε ότι η χορήγηση μακιτεντάνης επιφέρει σημαντική μείωση στις πνευμονικές αγγειακές αντιστάσεις (PVR) αλλά και σημαντική βελτίωση στην ικανότητα των ασθενών για άσκηση. Θα ήθελα να ευχαριστήσω όλους όσους συμμετείχαν σε αυτή τη μελέτη. Η εταιρεία τώρα θα αναλύσει πλήρως τα δεδομένα που προέκυψαν και θα συζητήσει τα ευρήματα με τις υγειονομικές αρχές.»

 

Για τη διερεύνηση των δεδομένων ασφάλειας, στη μελέτη MERIT συμμετείχαν, χωρισμένοι σε δύο ομάδες, 80 ασθενείς, 40 σε κάθε ομάδα, οι οποίοι έλαβαν τουλάχιστον μία δόση θεραπείας με μακιτεντάνη ή εικονικό φάρμακο. Τόσο οι 40 ασθενείς της ομάδας που έλαβε μακιτεντάνη όσο και οι 34 ασθενείς της ομάδας του εικονικού φαρμάκου, ολοκλήρωσαν τη θεραπευτική περίοδο διάρκειας 24 εβδομάδων, όπως οριζόταν από το πρωτόκολλο της μελέτης. Η μακιτεντάνη  ήταν καλά ανεκτή σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών και η ασφάλεια ήταν σε γενικές γραμμές σύμφωνη με το γνωστό από προηγούμενες κλινικές μελέτες προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου.
Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με μεγαλύτερη συχνότητα κατά τη θεραπεία με μακιτεντάνη, έναντι του εικονικού φαρμάκου, ήταν: περιφερικό οίδημα (22,5% έναντι 10,0%) και επεισόδια που σχετίζονται με την αναιμία (17,5% έναντι 2,5%). Μείωση στα επίπεδα αιμοσφαιρίνης παρατηρήθηκε τόσο στην ομάδα που έλαβε μακιτεντάνη όσο και σε εκείνη που έλαβε εικονικό φάρμακο, ενώ μόνο σε έναν ασθενή από την κάθε ομάδα οι τιμές της αιμοσφαιρίνης μειώθηκαν σε επίπεδα κάτω από 100 g/L κατά τη διάρκεια της μελέτης. Τρεις (7,5%) ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με μακιτεντάνη εμφάνισαν μια σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια σε σύγκριση με επτά (17,5%) από τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Δεν παρατηρήθηκε αύξηση μεγαλύτερη από τρεις φορές επί του ανώτερου φυσιολογικού ορίου στα επίπεδα των ηπατικών αμινοτρανσφερασών κατά τη διάρκεια της μελέτης. Όλες οι διακοπές θεραπείας σημειώθηκαν στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Κατά τη διάρκεια της μελέτης, αναφέρθηκαν δύο θάνατοι που αφορούσαν και οι δύο σε ασθενείς που λάμβαναν εικονικό φάρμακο.

 

Πλήρη στοιχεία της μελέτης MERIT θα είναι σύντομα διαθέσιμα μέσω ανακοίνωσης σε προσεχή συνέδρια και μέσω δημοσίευσης σε επιστημονικό περιοδικό.
ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ Χρόνια Θρομβοεμβολική Πνευμονική Υπέρταση (CTEPH)

 

Η χρόνια θρομβοεμβολική πνευμονική υπέρταση είναι μια  ειδική μορφή πνευμονικής υπέρτασης που προκαλείται από τη χρόνια απόφραξη των πνευμονικών αρτηριών. Αυτή μπορεί να προκύψει από θρόμβους αίματος που επικάθονται στα τοιχώματα των πνευμονικών αρτηριών. Αυτό οδηγεί σε ανάπτυξη περίσσειας ιστού γύρω από τα θρόμβους, μετατρέποντάς τους σε ινώδη ουλώδη ιστό που συνδέεται με το τοίχωμα τον αρτηριών. Συνέπεια αυτού είναι  ο περιορισμός  της ροής του αίματος και η αύξηση της  πίεσης του αίματος, προκαλώντας πνευμονική υπέρταση και χρόνιο φορτίο στην δεξιά πλευρά της καρδιάς – αυξάνοντας τον κίνδυνο εμφάνισης καρδιακής ανεπάρκειας με την πάροδο του χρόνου.

 

Η πνευμονική θρομβοενδαρτηρεκτομή (PTE) παραμένει η θεραπεία εκλογής για την χρόνια θρομβοεμβολική πνευμονική υπέρταση. Ωστόσο, ορισμένοι ασθενείς με χρόνια θρομβοεμβολική πνευμονική υπέρταση δεν είναι κατάλληλοι για χειρουργική επέμβαση λόγω της φύσης της νόσου, της θέσης του θρόμβου ή λόγω πολλαπλών συνοδών παθολογικών καταστάσεων. Ως εκ τούτου, απαιτούνται νέες θεραπευτικές επιλογές για την αποτελεσματική διαχείριση αυτής της ομάδας ασθενών.

 

###

 

 

Σχετικά με τη μελέτη MERIT

Η MERIT (Macitentan in thE tReatment of Inoperable chronic Thromboembolic pulmonary hypertension) ήταν μια προοπτική, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, παράλληλων ομάδων, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης ΙΙ για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανοχής των 10mg μακιτεντάνης σε ασθενείς με μη χειρουργήσιμη χρόνια θρομβοεμβολική πνευμονική υπέρταση (CTEPH).

Στη μελέτη MERIT, 80 ασθενείς που δεν ήταν κατάλληλοι για χειρουργική επέμβαση, τυχαιοποιήθηκαν σε 2 ομάδες αγωγής (με μακιτεντάνη 10mg ή εικονικό φάρμακο) σε αναλογία 1: 1, για θεραπευτική περίοδο 24 εβδομάδων. Η μελέτη ξεκίνησε τον Αύγουστο του 2014 και ολοκληρώθηκε το Σεπτέμβριο του 2016. Οι ασθενείς με συμπτωματική πνευμονική υπέρταση λειτουργικού σταδίου ΙΙΙ ή IV κατά ΠΟΥ (FC) κατά την έναρξη της μελέτης επιτρεπόταν να λαμβάνουν υποκείμενη θεραπεία για την Πνευμονική Υπέρταση καθ’ όλη τη διάρκεια της μελέτης, συμπεριλαμβανόμενης της θεραπείας με αναστολείς της φωσφοδιαστεράσης τύπου 5 ή της θεραπείας με από του στόματος χορηγούμενα ή εισπνεόμενα προστανοειδή. Όλοι οι ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη αξιολογήθηκαν ανεξάρτητα, από τοπικές ή κεντρικές επιτροπές αξιολόγησης, σχετικά με την καταλληλότητά τους να υποβληθούν σε χειρουργική αντιμετώπιση της νόσου.

Μετά από 16 εβδομάδες θεραπείας παρατηρήθηκε  στατιστικά σημαντική μείωση 16% στις πνευμονικές αγγειακές αντιστάσεις  (PVR) στην ομάδα που έλαβε μακιτεντάνη σε σύγκριση με εκείνη που έλαβε εικονικό φάρμακο (95% CL: -30%, -1% ; P = 0,04  intention-to-treat (ITT)). Η αποτελεσματικότητα που παρατηρήθηκε επιβεβαιώθηκε σε όλες τις υπό-ομάδες, περιλαμβάνοντας εκείνη των ασθενών  που λάμβαναν ειδική θεραπεία  για την Πνευμονική Υπέρταση κατά την έναρξη (61%), συμπεριλαμβανόμενης της θεραπείας με αναστολείς της φωσφοδιαστεράσης τύπου 5 (59%). Η μέση τιμή των πνευμονικών αγγειακών αντιστάσεων (PVR) μειώθηκε σε σχέση με την τιμή έναρξης και στις δύο ομάδες, τόσο σε αυτή που έλαβε μακιτεντάνη όσο και σε εκείνη που έλαβε εικονικό φάρμακο (η εκατοστιαία αναλογία των γεωμετρικών μέσων  τη 16η εβδομάδα/έναρξη μελέτης, ήταν 73,0% και 87,2%, αντίστοιχα).

 

Η μελέτη απέδειξε επίσης τη σημαντική θετική επίδραση της μακιτεντάνης, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο, στην ικανότητα άσκησης των ασθενών. Μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας, η μέση μεταβολή στην 6λεπτη δοκιμασία βάδισης (6-MWD) από  την έναρξη,  ήταν μια αύξηση 35 μέτρων στην  ομάδα που λάμβανε μακιτεντάνη και αύξηση 1 μέτρου στην ομάδα  που λάμβανε εικονικό φάρμακο. Η μέση διαφορά (least-squares) στην 6λεπτή δοκιμασία βάδισης (6-MWD) κατά την 24η Εβδομάδα ήταν 34,0 μέτρα μεταξύ της ομάδας μακιτεντάνης  και του εικονικού φαρμάκου (95% CL: 2,9, 65,2m; P = 0,03).

 

 

 

Η μακιτεντάνη  ήταν καλά ανεκτή σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών και η ασφάλεια ήταν σε γενικές γραμμές σύμφωνη με το γνωστό από προηγούμενες κλινικές μελέτες προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου.
Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με μεγαλύτερη συχνότητα κατά τη θεραπεία με μακιτεντάνη, έναντι του εικονικού φαρμάκου, ήταν: περιφερικό οίδημα (22,5% έναντι 10,0%) και επεισόδια που σχετίζονται με την αναιμία (17,5% έναντι 2,5%). Μείωση στα επίπεδα αιμοσφαιρίνης παρατηρήθηκε τόσο στην ομάδα που έλαβε μακιτεντάνη όσο και σε εκείνη που έλαβε εικονικό φάρμακο, ενώ μόνο σε έναν ασθενή από την κάθε ομάδα οι τιμές της αιμοσφαιρίνης μειώθηκαν σε επίπεδα κάτω από 100 g/L κατά τη διάρκεια της μελέτης.

ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ  ΜΑΚΙΤΕΝΤΑΝΗ

Η μακιτεντάνη, ένας από του στόματος διαθέσιμος ανταγωνιστής των υποδοχέων της ενδοθηλίνης, προέκυψε από μια ειδικά σχεδιασμένη  διαδικασία ανακάλυψης φαρμάκων στα εργαστήρια της Actelion.

Στις ΗΠΑ, η μακιτεντάνη ενδείκνυται για τη θεραπεία της ΠΑΥ, (Oμάδα Ι κατά ΠΟΥ) για την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου. Στα στοιχεία εξέλιξης της νόσου περιλαμβάνονται: ο θάνατος, η ενδοφλέβια (IV) ή υποδόρια έναρξη προστανοειδούς ή η κλινική επιδείνωση της ΠΑΥ (μειωμένη ικανότητα κατά την 6λεπτη δοκιμασία βάδισης, επιδείνωση συμπτωμάτων της ΠΑΥ και ανάγκη για πρόσθετη θεραπεία της ΠΑΥ). Η μακιτεντάνη μείωσε επίσης την ανάγκη νοσηλείας εξαιτίας της  ΠΑΥ.

Η αποτελεσματικότητα αποδείχθηκε με μια μακροχρόνια μελέτη σε ασθενείς με ΠΑΥ λειτουργικού σταδίου ΙΙ-ΙΙΙ κατά ΠΟΥ, που βρίσκονταν σε θεραπεία για 2 έτη κατά μέσο όρο. Οι ασθενείς λάμβαναν μονοθεραπεία με μακιτεντάνη ή θεραπεία συνδυασμού με αναστολείς της φωσφοδιεστεράσης τύπου 5 ή εισπνεόμενα προστανοειδή. Οι ασθενείς είχαν ιδιοπαθή και κληρονομική ΠΑΥ (57%),  ΠΑΥ που προκλήθηκε από διαταραχές του συνδετικού ιστού (31%) και ΠΑΥ που σχετίζονταν  με διορθωμένη  συγγενή καρδιοπάθεια (8%).

Στην Ευρώπη, η μακιτεντάνη, ενδείκνυται, είτε ως μονοθεραπεία, είτε σε συνδυασμό με άλλο φάρμακο, για τη μακροχρόνια θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (ΠΑΥ) σε ενήλικες ασθενείς λειτουργικού σταδίου II έως III κατά ΠΟΥ. Έχει καταδειχθεί αποτελεσματικότητα σε έναν πληθυσμό ασθενών με ΠΑΥ, συμπεριλαμβανομένων της ιδιοπαθούς και της κληρονομικής ΠΑΥ, της ΠΑΥ που σχετίζεται με διαταραχές του συνδετικού ιστού και της ΠΑΥ που σχετίζεται με διορθωμένη απλή συγγενή καρδιοπάθεια.

 

Η μακιτεντάνη είναι πολύ πιθανό να προκαλέσει σημαντικές γενετικές ανωμαλίες. Αντενδείκνυται για χρήση κατά την κύηση. Στις ΗΠΑ η μακιτεντάνη χορηγείται βάσει εγκεκριμένου σχεδίου διαχείρισης κινδύνου, για να διασφαλιστεί η σωστή και ασφαλής χρήση της.

ΔΙΑΘΕΣΙΜΑ ΚΛΙΝΙΚΑ ΔΕΔΟΜΕΝΑ

Η SERAPHIN, μια παγκόσμια  μελέτη-ορόσημο Φάσης ΙΙΙ, σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της μακιτεντάνης  σε ασθενείς με συμπτωματική ΠΑΥ, έχοντας έως πρωταρχικό καταληκτικό σημείο το χρόνο έως την εμφάνιση του πρώτου συμβάντος νοσηρότητας και θνητότητας από κάθε αιτία.

Συνολικά, τυχαιοποιήθηκαν 742 ασθενείς με εικονικό φάρμακο (n = 250), μακιτεντάνη 3mg (n = 250), ή μακιτεντάνη 10mg (n = 242). Το πρωταρχικό καταληκτικό σημείο παρατηρήθηκε στο 46,4%, 38,0%, και 31,4% των ασθενών της κάθε ομάδας αντίστοιχα. Η αναλογία κινδύνου (HR) για τη μακιτεντάνη 3 mg έναντι του εικονικού φαρμάκου ήταν 0,70 (97,5% CI, 0,52 έως 0,96, p=0,0108) και η αναλογία κινδύνου (ΗR)  για τη μακιτεντάνη 10 mg έναντι του εικονικού φαρμάκου ήταν 0,55 (97,5% CI, 0,39 έως 0,76, p<0,0001). Η επιδείνωση της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης ήταν το πιο συχνό συμβάν του πρωταρχικού καταληκτικού σημείου.

Οι ασθενείς μπορούσαν να λαμβάνουν παράλληλα υποκείμενη θεραπεία για την ΠΑΥ σε όλη τη διάρκεια της μελέτης, είτε με αναστολείς PDE-5 είτε με από του στόματος/εισπνεόμενα προστανοειδή. Η επίδραση της μακιτεντάνης στο καταληκτικό σημείο παρατηρήθηκε ανεξάρτητα από τη λήψη παράλληλης υποκείμενης θεραπείας για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν κατά τη χρήση μακιτεντάνης  ήταν  η ρινοφαρυγγίτιδα (14,0%)  η κεφαλαλγία (13,6%) και η αναιμία (13,2%).
ΠΝΕΥΜΟΝΙΚΗ ΑΡΤΗΡΙΑΚΗ ΥΠΕΡΤΑΣΗ (ΠΑΥ)

Η πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) είναι μια χρόνια, απειλητική για τη ζωή διαταραχή που χαρακτηρίζεται από ανώμαλα αυξημένη πίεση στις αρτηρίες ανάμεσα στην καρδιά και τους πνεύμονες του πάσχοντα. Τα συμπτώματα της ΠΑΥ δεν είναι συγκεκριμένα και μπορεί να ποικίλουν από ήπια δυσκολία στην αναπνοή και κόπωση κατά τις καθημερινές δραστηριότητες, έως συμπτώματα δεξιάς καρδιακής ανεπάρκειας και σοβαρό περιορισμό στην ικανότητα άσκησης και εν τέλει μειωμένο προσδόκιμο ζωής.

Η ΠΑΥ αποτελεί μία από τις ομάδες που περιλαμβάνονται στο πλαίσιο ταξινόμησης της πνευμονικής υπέρτασης (ΠΥ). Αυτή η ομάδα περιλαμβάνει την ιδιοπαθή ΠΑΥ, την κληρονομική ΠΑΥ και την ΠΑΥ που προκαλείται από παράγοντες που περιλαμβάνουν νοσήματα του συνδετικού ιστού, λοίμωξη HIV και συγγενή καρδιοπάθεια.

Τη τελευταία δεκαετία έχει σημειωθεί σημαντική πρόοδος στην κατανόηση της παθοφυσιολογίας της ΠΑΥ, παράλληλα με την ανάπτυξη θεραπευτικών οδηγιών και νέων θεραπειών.  Τα φάρμακα που στοχεύουν στα τρία μονοπάτια που έχει αποδειχθεί ότι συμβάλλουν στην παθογένεση της ΠΑΥ είναι οι ανταγωνιστές των υποδοχέων της ενδοθηλίνης (ERAs), οι αγωνιστές υποδοχέων προστακυκλίνης και οι αναστολείς της φωσφοδιεστεράσης τύπου 5. Οι θεραπείες της ΠΑΥ έχουν αλλάξει την πρόγνωση για τους ασθενείς με ΠΑΥ, από συμπτωματική βελτίωση στην ανοχή της άσκησης πριν από 10 χρόνια, σε καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου σήμερα. Η καλύτερη γνώση  για τη νόσο και οι κατευθυντήριες οδηγίες που βασίζονται σε  δεδομένα τυχαιοποιημένων ελεγχόμενων κλινικών μελετών υποστηρίζουν την ανάγκη για έγκαιρη παρέμβαση, στοχευμένη αγωγή και   θεραπεία συνδυασμού. Μάθετε περισσότερα στο http://www.pahuman.com/

ΑΝΑΦΟΡΕΣ

  1. Marius M. Hoeper. Pharmacological therapy for patients with chronic thromboembolic pulmonary hypertension. European Respiratory Review 2015 24: 272-282
  2. Galiè N, et al. 2015 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension: The Joint Task Force for the Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of the European Society of Cardiology (ESC) and the European Respiratory Society (ERS): Endorsed by: Association for European Paediatric and Congenital Cardiology (AEPC), International Society for Heart and Lung Transplantation (ISHLT).Eur Heart J. 2016 Jan 1;37(1):67-119.
  3. Gatzoulis MA, Beghetti M, Landzberg MJ, Galiè N. Pulmonary arterial hypertension associated with congenital heart disease: recent advances and future directions. Int J Cardiol 2014;177:340-7.
  4. Pulido T et al. Macitentan and Morbidity and Mortality in Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med 2013;369:809-18.
  5. Simonneau G, et al. Incident and prevalent cohorts with pulmonary arterial hypertension: insight from SERAPHIN. Eur Respir J. 2015;46:1711-20
  6. Channick RN, et al. Effect of macitentan on hospitalizations: results from the SERAPHIN trial. JACC Heart Fail. 2015;3:1-8
  7. Youssef P, et al. Vachiery JL, Adir Y, Barbera JA et al. Pulmonary hypertension due to left heart diseases. Journal of the American College of Cardiology 2013;62:D100-8.

Proceedings of the 5th world symposium on pulmonary hypertension                          J Am Coll Cardiol. 2013;62(Suppl)

Η ΕΥΡΩΠΑΪΚΗ ΕΠΙΤΡΟΠΗ ΕΓΚΡΙΝΕΙ ΤO ETELCALCETIDE ΓΙΑ ΤΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΤΟΥ ΔΕΥΤΕΡΟΠΑΘΟΥΣ ΥΠΕΡΠΑΡΑΘΥΡΕΟΕΙΔΙΣΜΟΥ ΣΕ ΕΝΗΛΙΚΕΣ ΠΟΥ ΥΠΟΒΑΛΛΟΝΤΑΙ ΣΕ ΑΙΜΟΚΑΘΑΡΣΗ

Amgen_logo

Πρώτο Βήμα Προόδου στη Θεραπεία του Δευτεροπαθούς Υπερπαραθυρεοειδισμού σε Περισσότερο από Μία Δεκαετία και Πρώτο Ενδοφλεβίως Χορηγούμενο Ασβεστιομιμητικό που Βοηθά τους Επαγγελματίες Υγείας Να Επιτύχουν τη Μείωση Βασικών Εργαστηριακών Τιμών

 

Αθήνα (08 Δεκεμβρίου 2016) – Η Amgen ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε την άδεια κυκλοφορίας του etelcalcetide για τη θεραπεία του δευτεροπαθούς υπερπαραθυρεοειδισμού (ΔΥΠΘ) σε ενηλίκους ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο (ΧΝΝ) που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση. Το etelcalcetide  είναι ο πρώτος ασβεστιομιμητικός παράγοντας που μπορεί να χορηγηθεί ενδοφλεβίως από έναν επαγγελματία υγείας τρεις φορές την εβδομάδα κατά την ολοκλήρωση μίας συνεδρίας αιμοκάθαρσης.

«Η διατήρηση των σχετικών εργαστηριακών τιμών εντός του συνιστώμενου στοχευόμενου εύρους είναι ένα σημαντικό μέρος της αντιμετώπισης του ΔΥΠΘ, μίας χρόνιας και σύνθετης νόσου με ήδη περίπλοκο φαρμακευτικό σχήμα για πολλούς ασθενείς», δήλωσε ο John Cunningham, M.D., Καθηγητής Νεφρολογίας στην Ιατρική Σχολή του University College London. «Οι θεραπευτικές αποτυχίες είναι πολύ συχνές και το etelcalcetide παρέχει ένα νέο εργαλείο που θα πρέπει να ενισχύσει τη σιγουριά των γιατρών ότι οι ασθενείς λαμβάνουν τη φαρμακευτική αγωγή που έχουν ανάγκη για την αντιμετώπιση του ΔΥΠΘ από τον οποίον πάσχουν».

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το etelcalcetide με βάση τρεις μελέτες Φάσης 3, οι οποίες πέτυχαν στο σύνολό τους τα κύρια τελικά σημεία τους, συμπεριλαμβανομένων δύο συγκεντρωτικών ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο δοκιμών σε περισσότερους από 1.000 ασθενείς, καθώς και μίας μελέτης άμεσης σύγκρισης με το cinacalcet. Επιπροσθέτως, το etelcalcetide ήταν ανώτερο του cinacalcet για τα δευτερεύοντα τελικά σημεία της αναλογίας των ασθενών που πέτυχαν μεγαλύτερη μείωση κατά 30% και κατά 50% των μέσων επιπέδων παραθορμόνης (ΠΘΟ) κατά τη διάρκεια της Φάσης Αξιολόγησης Αποτελεσματικότητας (ΦΑΑ) σε σύγκριση με τις τιμές κατά την έναρξη της μελέτης.

«Η συμμόρφωση με τη θεραπεία μπορεί να αποτελέσει πρόκληση για οποιοδήποτε από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο», δήλωσε ο Sean E. Harper, M.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Amgen. «Εάν δεν ελεγχθεί επαρκώς, ο ΔΥΠΘ μπορεί να εξελιχθεί και μπορεί να έχει σημαντικά κλινικά επακόλουθα. Με το etelcalcetide, μπορούμε να θέσουμε τη χορήγηση της θεραπείας στα χέρια του επαγγελματία υγείας και να συμβάλλουμε στη διασφάλισή του ότι οι συγκεκριμένοι ασθενείς θα λαμβάνουν αυτή τη σημαντική θεραπεία στο πλαίσιο των συνεδριών αιμοκάθαρσης στις οποίες υποβάλλονται τρεις φορές την εβδομάδα».

 

Σχετικά με τον Δευτεροπαθή Υπερπαραθυρεοειδισμό (ΔΥΠΘ)

Ο ΔΥΠΘ είναι μία χρόνια και σοβαρή πάθηση που προσβάλλει πολλά από τα περίπου δύο εκατομμύρια άτομα σε ολόκληρο τον κόσμο που υποβάλλονται σε εξωνεφρική κάθαρση.1,2 Στην Ευρώπη, ο επιπολασμός του ΔΥΠΘ στους πληθυσμούς ασθενών που υποβάλλονται σε εξωνεφρική κάθαρση κυμαίνεται από 30% έως 49%.3 Περίπου το 88% των ασθενών που υποβάλλονται σε εξωνεφρική κάθαρση και το 79% των ασθενών που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση θα αναπτύξουν ΔΥΠΘ.4 Ο ΔΥΠΘ αναφέρεται στην υπερβολική έκκριση παραθορμόνης (ΠΘΟ) από τους παραθυρεοειδείς αδένες ως απάντηση στη μειωμένη νεφρική λειτουργία και τον επηρεασμένο μεταβολισμό μεταλλικών στοιχείων.1 Τα αυξημένα επίπεδα της ΠΘΟ μπορούν να οδηγήσουν σε μία αύξηση της απελευθέρωσης ασβεστίου και φωσφόρου από τα οστά.5 Ο ΔΥΠΘ είναι πολλές φορές σιωπηρός και ασυμπτωματικός στην αρχή.1 Ως αποτέλεσμα αυτού, ο ΔΥΠΘ συχνά υποδιαγιγνώσκεται και υποθεραπεύεται.1,6

Σχετικά με το etelcalcetide

Το etelcalcetide είναι ένας νεωτερικός ασβεστιομιμητικός παράγοντας που ενδείκνυται για τη θεραπεία του δευτεροπαθούς υπερπαραθυρεοειδισμού (ΔΥΠΘ) σε ενηλίκους ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο (ΧΝΝ) που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση. Ένα ασβεστιομιμητικό είναι ένα φάρμακο που μιμείται τη δράση του ασβεστίου μέσω της ενεργοποίησης των υποδοχέων ανίχνευσης ασβεστίου στον παραθυρεοειδή αδένα. Το etelcalcetide συνδέεται με τον υποδοχέα ανίχνευσης ασβεστίου στον παραθυρεοειδή αδένα και τον ενεργοποιεί, μειώνοντας έτσι τα επίπεδα ΠΘΟ.

 

1    Tomasello S. Secondary Hyperparathyroidism and Chronic Kidney Disease. Diabetes Spectrum. 2008 Jan;21(1)19-25.

2    Liyanage T, Ninomiya T, Jha V, et al. Worldwide access to treatment for end-stage kidney disease: a systematic review. Lancet. 2015; 385: 1975-82.

3    Hedgeman E, Lipworth L, Lowe K, et al. International Burden of Chronic Kidney Disease and Secondary Hyperparathyroidism: A Systematic Review of the Literature and Available Data. Int J Neph. 2015;2015: 184321

4    Data on File, Amgen; 2016.

5    National Institutes of Health. MedlinePlus: Hyperparathyroidism. Available at: www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001215.htm. Accessed November 8, 2016

6    National Kidney Foundation. Parathyroid Hormone and Secondary Hyperparathyroidism in Chronic Kidney Disease. Available at: https://www.kidney.org/sites/default/files/02-10-4899_GB_SHPT-PTH_v8.pdf. Accessed November 8, 2016.

1 10 11 12 13 14 21